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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2019/08/16
最新掲載日last update posted date 2019/08/23
初回登録日first registered date 2019/04/09
初回掲載日first posted date 2019/04/12
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2019/08/23 改訂 / revised
2019/04/12 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-194701
他の登録機関other registries 無 / absence
IPD共有に関する計画plan to share IPD 有 / yes
IPD共有に関する計画の詳細plan description 中外製薬は、社外の研究者が、研究目的で、当社が実施した患者さんを対象とする臨床試験データへアクセスできる環境を提供します(www.clinicalstudydatarequest.com)。当社の臨床試験データの共有に関するポリシーの詳細はこちらです(https://www.chugai-pharm.co.jp/profile/rd/ctds_request.html) Qualified researchers may request access to individual patient level data through the clinical study data request platform (www.clinicalstudydatarequest.com). For further details on Chugai's Data Sharing Policy and how to request access to related clinical study documents, see here (www.chugai-pharm.co.jp/english/profile/rd/ctds_request.html).

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title FVIIIインヒビターを保有しない12歳未満の血友病A小児患者を対象としてエミシズマブ投与の長期安全性及び関節に与える影響を評価する製造販売後臨床試験 A MULTICENTER, OPEN-LABEL, POST-MARKETING STUDY TO EVALUATE THE LONG-TERM SAFETY AND JOINT HEALTH WITH ADMINISTRATION OF EMICIZUMAB IN HEMOPHILIA A PEDIATRIC PATIENTS AGED LESS THAN 12 YEARS WITHOUT FVIII INHIBITORS
簡易な試験の名称public title インヒビター非保有血友病A小児患者対象の製造販売後臨床試験 Hemlibra_HA(Pedi)_ML41202

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. エミシズマブ emicizumab
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material emicizumab
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 634 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 通常、エミシズマブ(遺伝子組換え)として1回3mg/kg(体重)を1週間の間隔で4回皮下投与し、以降は以下のいずれかの用法・用量で皮下投与する。 (1回1.5 mg/kg(体重)を1週間の間隔、1回3mg/kg(体重)を2週間の間隔、1回6mg/kg(体重)を4週間の間隔 ) once every week or 2 weeks (QW or 2QW) or every 4 weeks (Q4W) subcutaneous administration
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material - -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ4 / phase4
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2019/04/15
予定試験期間expected duration of study 2019/01/01 ~ 2027/07/31
目標症例数target sample size 30
試験の概要brief summary FVIIIインヒビターを保有しない12歳未満の血友病A小児患者にエミシズマブを承認用法・用量の範囲内で皮下投与した際の長期安全性及び関節に与える影響を検討する a multicenter, open-label, single-arm clinical study designed to evaluate the long-term safety and joint health effects of emicizumab administered subcutaneously according to one of the approved dosage regimens in pediatric patients with hemophilia A without FVIII inhibitors.
試験のデザインstudy design 多施設共同,非盲検, 単群 a multicenter, open-label, single-arm
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
適格基準inclusion criteria (1) 同意取得時の年齢が12歳未満である者
(2) 同意取得時の体重が3 kgを超えている者
(3) 重症(内因性FVIIIレベル< 1%)先天性血友病Aと診断されている者
(4) 登録前8週間以内の直近の検査でFVIIIインヒビターが陰性(< 0.6 BU/mL)である者
(1) Aged <12 years at the time of informed consent
(2) Body weight >3 kg at the time of informed consent
(3) Diagnosis of severe (endogenous FVIII level <1%) congenital hemophilia A
(4) Negative results for FVIII inhibitors (<0.6 BU/mL) in the most recent assay within 8 weeks prior to enrollment
適格基準:年齢(下限)minimum age 制限なし / no limitation
適格基準:年齢(上限)maximum age 11 歳 / year
適格基準:性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria (1) 血友病A以外の遺伝性又は後天性出血障害がある者
(2) 免疫寛容導入療法(ITI)を施行中である者
(3) 血栓塞栓性疾患の治療歴(直近12カ月以内)があるか治療中(カテーテル関連血栓の既往があり,現在は治療を受けていない被験者は除く),又は血栓塞栓性疾患の徴候がある者
(1) Inherited or acquired bleeding disorder other than hemophilia A
(2) Current receipt of immune tolerance induction (ITI) therapy
(3) Previous (within the past 12 months) or current treatment for thromboembolic disease (except patients with previous catheter-associated thrombus who are not currently receiving treatment) or signs of thromboembolic disease
疾患名health condition or problem studied 血友病A Hemophilia A
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
探索性 / exploratory
観察,検査 Observation, Laboratory tests
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 探索性 / exploratory
観察 Observation
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集中 / recruiting
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 聖マリアンナ医科大学附属病院等治験審査委員会 St. Marianna University Group Institutional Review Board
住所address of IRB
電話番号phone number of IRB 044-977-8111 +81-44-977-8111
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2019/02/19

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries 中外製薬株式会社 Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験窓口 Clinical trials information
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials@chugai-pharm.co.jp clinical-trials@chugai-pharm.co.jp
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries 中外製薬株式会社 Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験窓口 Clinical trials information
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials@chugai-pharm.co.jp clinical-trials@chugai-pharm.co.jp

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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