更新履歴 / update history information
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 最新登録日last update registered date | 2015/06/26 | ||
| 最新掲載日last update posted date | 2015/06/30 | ||
| 初回登録日first registered date | 2013/11/21 | ||
| 初回掲載日first posted date | 2013/11/22 | ||
| 結果概要初回登録日first registered date for the result | |||
| 結果概要初回掲載日first posted date for the result | |||
| 更新履歴update history | 更新日 / updated date | 最新照合日 / last reviewed date | |
| 2018/12/17 JAPICによる結合情報 / merged information by JAPIC | |||
| 2015/06/26 改訂 概要（英語） / revised summary (EN) | |||
| 2015/06/26 改訂 概要（日本語） / revised summary (JA) | |||
| 2014/12/21 改訂 概要（英語） / revised summary (EN) | |||
| 2014/12/21 改訂 概要（日本語） / revised summary (JA) | |||
| 2014/02/18 改訂 概要（日本語） / revised summary (JA) | |||
| 2014/02/18 改訂 概要（英語） / revised summary (EN) | |||
| 2013/11/21 改訂 概要（英語） / revised summary (EN) | |||
| 2013/11/21 新規作成 概要（日本語） / initial created summary (JA) | |||
基本情報 / basic information
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| JapicCTI-No. | JapicCTI-132349 | ||
| 他の登録機関other registries | |||
| 他の登録機関 | |||
| 他の登録機関の名称name of other registries | |||
| 他の登録機関でのID番号secondary ID no. | |||
| IPD共有に関する計画plan to share IPD | |||
| IPD共有に関する計画の詳細plan description | |||
試験名 / title for the study
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 試験の名称scientific title | EPI-743のリー脳症患者を対象とした臨床試験［後期第2/3相試験］ | ||
| 簡易な試験の名称public title | EPI-743のリー脳症患者を対象とした臨床試験［後期第2/3相試験］ | ||
試験に用いる薬剤等 / investigational material
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 試験対象薬剤等investigational material | |||
| 試験対象薬剤等 / investigational material(s) | |||
| 一般的名称等generic name etc. | EPI-743 | ||
| 薬剤：試験薬剤ＩＮＮINN of investigational material | |||
| 試験対象品目：薬剤：薬効分類コードinvestigational material：medicine：therapeutic category code | 399 / | ||
| 用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material | 経口投与 | ||
| 対照薬剤等 / control material(s) | |||
| 一般的名称等generic name of control material | |||
| 薬剤：対照薬剤ＩＮＮINN of control material | |||
| 試験対象品目の対照：薬剤：薬効分類コードcontrol material：medicine：therapeutic category code | |||
| 用法・用量、使用方法dosage and administration for control material | |||
試験の概要 / brief summary
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 試験の目的objective | |||
| 試験のフェーズphase | フェーズ２・３ / phase2・3 | ||
| 試験の種類study type | 介入試験 / interventional study | ||
| 第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment | |||
| 予定試験期間exepcted duration of study | 2013/12/01 ～ 2015/06/01 | ||
| 目標症例数target sample size | 5 | ||
| 試験の概要brief summary | リー脳症患者を対象にEPI-743の有効性及び安全性を評価する。 | ||
| 試験のデザインstudy design | 多施設共同、無対照、非盲検
目標症例数：5例以上 |
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| 試験実施国・地域countries / regions of recruitment | |||
| 適格基準inclusion criteria | ＜選択基準＞
・ リー脳症と診断された患者 ・ 頭部磁気共鳴画像（MRI）所見がリー脳症と矛盾しない患者 など |
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| 適格基準：年齢（下限）minimum age | 制限なし / no limitation | ||
| 適格基準：年齢（上限）maximum age | 17 歳 / year | ||
| 適格基準：性別gender | 両方 / both | ||
| 除外基準exclusion criteria | ＜除外基準＞
・ EPI-743、ゴマ油又はゴマに対してアレルギーの既往のある患者 ・ ビタミンEに対してアレルギーの既往のある患者 ・ 他の先天性代謝異常の診断を受けた患者 など |
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| 疾患名health condition or problem studied | リー脳症 | ||
| 評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome | |||
| 評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome | |||
| NPMDS Section 1-3 評価時期ごとのNPMDS Section 1-3合計スコアのベースラインからの変化量 |
|||
| 評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome | |||
| 評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome | |||
| Barry-Albright Dystonia Scale
Gross Motor Function Measure 気管切開 死亡 合計入院日数 グルタチオンサイクルバイオマーカー 有害事象 など 評価時期ごとのBarry-Albright Dystonia Scale合計スコアのベースラインからの変化量 など |
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| 試験実施施設examination facility | |||
| 試験の現状study status | 実施中 / progressing | ||
| 被験者募集状況recruitment status | 参加募集終了 / completed | ||
| 試験終了日または中止日completion date or terminated date | |||
IRB等に関する事項 / information about IRB(s)
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | ||
|---|---|---|---|---|
| IRB等に関する情報 | ||||
| 名称name of IRB | ||||
| 住所address of IRB | ||||
| 電話番号phone number of IRB | ||||
| Eメールアドレスe-mail address of IRB | ||||
| 審査の状況status of IRB review | ||||
| 承認日date of approval by IRB | ||||
試験実施組織 / organizations
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 試験実施者primary sponsor | 大日本住友製薬株式会社 | ||
| 共同開発者 / secondary sponsor | |||
| 共同開発者secondary sponsor | |||
資金提供組織 / monetary sponsor
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 組織名称 / name of monetary sponsor | |||
| 組織名称name of funding organization | |||
| 研究費の名称name of research funding | |||
問合せ先 / contact information
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 一般的な問合せ先 / public queries | |||
| 会社名・機関名contact name for public queries | 大日本住友製薬株式会社 | ||
| 問合せ部署名department name for contact | コーポレート・コミュニケーション部 | ||
| 連絡先住所address | pr@ds-pharma.co.jp | ||
| 連絡先電話番号phone number | |||
| 連絡先Eメールアドレスe-mail address | |||
| 科学的な問合せ先 / scientific queries | |||
| 会社名・機関名contact name for scientific queries | 大日本住友製薬株式会社 | ||
| 問合せ部署名department name for contact | コーポレート・コミュニケーション部 | ||
| 連絡先住所address | pr@ds-pharma.co.jp | ||
| 連絡先電話番号phone number | |||
| 連絡先Eメールアドレスe-mail address | |||
その他 / other
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| その他other | 試験実施地域 : 日本 試験の目的 : 治療 試験の現状 : 実施中 |
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| 関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） / related information(e.c. package insert for existing medicine) | |||
| 名称name | |||
| ＵＲＬ | |||
| 上記情報の簡易的な説明brief description | |||
試験結果の概要 / result summary
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 結果の概要の掲載posting of result summary | |||
| 初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results | |||
| 結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications | |||
| 試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics | |||
| 実際の症例数actual enrolled number | |||
| 試験の対象者のフローparticipant flow | |||
| 有害事象に関するまとめadverse events | |||
| 主要評価項目の解析結果primary outcome measures | |||
| 副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures | |||
| 簡潔な要約brief summary | |||
| 試験のプロトコールファイル：URLURL link to protocol file(s) | |||
| 試験のプロトコールファイル：版、日付version and date of protocol file(s) | version： date： | ||