更新履歴にある更新日が2018/12/15以前である場合、その情報は旧フォーマットに則って作成されています。
If update date in update history is before 2018/12/15, the information was created in accordance with the old format.

更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2021/07/19
最新掲載日last update posted date 2021/07/26
初回登録日first registered date 2018/10/10
初回掲載日first posted date 2018/10/12
結果概要初回登録日first registered date for the result 2021/07/19
結果概要初回掲載日first posted date for the result 2021/07/26
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2021/07/26 改訂 / revised
2020/03/03 改訂 / revised
2019/11/05 改訂 / revised
2019/03/28 改訂 / revised
2019/02/14 改訂 / revised
2018/12/17 JAPICによる結合情報 / merged information by JAPIC
2018/10/10 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2018/10/10 新規作成 概要(日本語) / initial created summary (JA)

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-184145
他の登録機関other registries
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries
他の登録機関でのID番号secondary ID no.
IPD共有に関する計画plan to share IPD
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title クローン病に伴う肛門周囲複雑瘻孔の治療におけるCx601の有効性及び安全性を検討する第3相多施設共同非盲検非対照試験 A Phase 3, Multicenter, Open-Label, Uncontrolled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Cx601 in the Treatment of Complex Perianal Fistulas in Adult Patients with Crohn's Disease
簡易な試験の名称public title クローン病に伴う肛門周囲複雑瘻孔を有する患者を対象としたCx601の第3相試験 Phase 3 Study of Cx601 in Subjects with Complex Perianal Fistulising Crohn's Disease

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. Darvadstrocel Darvadstrocel
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 239 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material Darvadstrocel(Cx601)細胞懸濁液24 mLをDay 1に病変内単回投与(注射)する。 Darvadstrocel (Cx601) of cell suspension 24 milliliters (mL), intralesional injection, once dose on Day 1.
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material
薬剤:対照薬剤INNINN of control material
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment
予定試験期間expected duration of study 2018/10/15 ~ 2022/11/30
目標症例数target sample size 20
試験の概要brief summary 本治験の製品はDarvadstrocel(Cx601)である。本治験はクローン病に伴う肛門周囲複雑瘻孔の治療を受け、薬剤に抵抗性を示した被験者に対しDarvadstrocelを病変内注射した場合の、有効性を24週間及び52週間にわたり評価し、安全性を156週間にわたり評価する。

本治験は20名の被験者の登録を予定しており、基準を満たす全被験者は約5週間のスクリーニング期に登録され、その後、投与期(治験製品投与日)に登録される。投与期後、本治験には観察期(治験製品投与後の約52週間)、及び追跡調査期(52週後から156週後まで)がある。

本治験は日本で実施される多施設共同試験である。全体の治験期間は投与期の開始から観察期及び追跡調査期を含めた156週(約3年)である。被験者は複数回来院し、追跡調査のため治験製品投与156週後に最終来院する。
The product being tested in this study is called Darvadstrocel (Cx601). This study will assess the efficacy for 24 and 52 weeks, and safety for 156 weeks of Darvadstrocel when administered with intralesional injection in adult patients with Crohn's disease whose complex perianal fistulas were previously treated and refractory.

The study will enroll 20 participants. All participants who will meet the criteria will be assigned to screening period for approximately 5 weeks and after that will be enrolled the treatment period which will be the day of study product administration. After the treatment period, this study will include the follow-up period for approximately 52 weeks after study product administration, and the long-term follow-up period from Week 52 to Week 156.

This multi-center trial will be conducted in Japan. The overall time to participate is totally approximately 156 weeks (3 years) from the start of treatment period plus follow-up and long-term follow-up period. Participants will make multiple visits to the clinic and a final visit 156 weeks after treatment of study product for a follow-up assessment.
試験のデザインstudy design 多施設共同、非盲検、非対照 Multicenter, Open-label, Uncontrolled study
試験実施国・地域countries / regions of recruitment
適格基準inclusion criteria 1. 治験の内容を理解し、それを遵守する能力があると治験責任医師又は治験分担医師が判断した者
2. 治験手順が行われる前に、同意・説明文書に、被験者又は代諾者(該当する場合)による署名及び日付記入ができる者
3. スクリーニング期開始の6ヵ月以上前に、「難治性炎症性腸管障害に関する調査研究」班のクローン病診断基準(2017年1月改訂)に準じて、クローン病と診断された者
4. 男性又は女性の外来患者で、同意取得時に18歳以上である者
5. 非活動性又は軽度のクローン病である者(VISIT 1からVISIT 2の間に評価したクローン病活動性指数(CDAI)が220以下と定義する)
6. 肛門周囲複雑瘻孔を有しており、臨床的評価及び磁気共鳴画像法(MRI)により原発口が2つ以下、二次口が3つ以下であることが確認された者。瘻孔はスクリーニングの6週間以上前から排膿がみられること。肛門周囲複雑瘻孔は、次の1つ以上の基準にあてはまる場合と定義する:
- 高位(歯状線よりも上部)の括約筋間(inter-sphincteric)若しくは括約筋貫通(trans-sphincteric)瘻孔、括約筋外(extra-sphinicteric)の瘻孔、又は括約筋上(supra-sphincteric)の瘻孔
- 二次口が2つ以上存在する
- 膿瘍を伴う
7. 肛門周囲複雑瘻孔の治療を受け、かつ以下のいずれか少なくとも1剤で標準用量による治療を所定期間行ったにもかかわらず効果不十分(瘻管の部分的若しくは完全な閉鎖がみられない、又は導入療法中に新たな瘻孔が発生した場合)、効果減弱(完全に閉鎖していた瘻孔が維持
療法中に再発した場合、又は部分的に閉鎖していた瘻孔が維持療法中に悪化した場合)又は不耐(投与期間を問わず、忍容できない副作用のため治療を中止せざるを得ない場合)であった者。
- 抗菌薬(シプロフロキサシン又はメトロニダゾール):1ヵ月以上の治療
- 免疫抑制薬(アザチオプリン、6-メルカプトプリン又はメトトレキサート):3ヵ月以上の治療
- 生物学的製剤[抗腫瘍壊死因子(TNF)製剤、抗インテグリン製剤又は抗インターロイキン(IL)-12/23剤]:14週間以上(抗IL-12/23製剤については16週間以上)の標準的な導入療法又は維持療法
8. 妊娠する可能性のある女性パートナーを持つ、避妊治療を受けていない男性の場合、同意取得時から治験製品投与52週後まで、適切な避妊の実施に同意する者
9. 避妊治療を受けていない男性パートナーを持つ、妊娠する可能性のある女性の場合、同意取得時から治験製品投与52週後まで、日常的に適切な避妊の実施に同意する者
1. In the opinion of the investigator, the participant is capable of understanding and complying with the protocol requirements.
2. The participant or, when applicable, the participant's legally acceptable representative signs and dates a written, informed consent form and any required privacy authorization prior to the initiation of any study procedures.
3. The participant who was diagnosed with Crohn's disease at least 6 months prior to the screening period according to the Diagnostic Criteria for Crohn's Disease issued by Research Group for Intractable Inflammatory Bowel Disease Designated as Specified Disease by the Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) of Japan (revised January 2017).
4. The participant is either a male or female outpatient, aged 18 years or older at the time of signing the informed consent form.
5. The participant who has non-active or mildly active Crohn's disease defined by the Crohn's disease activity index (CDAI) =<220 evaluated at any time between Visit 1 and Visit 2.
6. The participant who has complex perianal fistulas with a maximum of 2 internal openings and a maximum of 3 external openings, confirmed by clinical assessment and magnetic-resonance imaging (MRI). Fistula must have been draining for at least 6 weeks prior to the screening. Complex perianal fistula is defined as the one that meets 1 or more of the following criteria:
- High (ie, above the dentate line) inter-sphincteric or trans-sphincteric fistula, extrasphincteric fistula, or supra-sphincteric fistula.
- Presence of >=2 external openings (tracts).
- Associated fluid collections.
7. The participant whose perianal fistulas were previously treated and have shown an inadequate response (absence of closure of part or all fistula tract, or new fistula during induction treatment) or a loss of response (fistula relapse after complete closure of initial fistula, or fistula worsening after partial closure of initial fistula during maintenance treatment) while they were receiving either immunosuppressants or biologics, or having documented intolerance (occurrence, at any time, of an unacceptable level of treatment-related side effects that makes necessary treatment discontinuation) to any of these treatments administered at least approved or recommended doses during the minimum period mentioned;
- Antibiotics (ciprofloxacin or metronidazole): 1 or more month treatment.
- Immunosuppressants (azathioprine, 6-mercaptopurine or methotrexate): 3 or more months treatment.
- Biologics (anti-tumor necrosis factors [TNFs], anti-integrin or anti-interleukin [IL]-12/23): 14 or more weeks (16 or more weeks for anti-IL-12/23) standard treatment for induction or maintenance.
8. A male patient who is nonsterilized and sexually active with a female partner of childbearing potential agrees to use adequate contraception from signing of informed consent up to Week 52 of the study.
9. A female patient of childbearing potential who is sexually active with a nonsterilized male partner agrees to use routinely adequate contraception from signing of informed consent up to Week 52 of the study.
適格基準:年齢(下限)minimum age 18 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 制限なし / no limitation
適格基準:性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria 1. VISIT 1からVISIT 2の間に評価したCDAIが220を超える者、又は直ちに新たな治療の開始が必要な活動性のクローン病を有する者
2. 直腸膣瘻又は直腸膀胱瘻を合併する者
3. 3つ以上の原発口又は4つ以上の二次口を有する者
4. 治験実施計画書で規定したクローン病に伴う肛門周囲複雑瘻孔の治療(抗菌薬、免疫抑制薬又は生物学的製剤)を受けたことがない者
5. 2 cmを超える膿瘍がある者
6. 直腸若しくは肛門の狭窄、又は活動性直腸炎を有する者(外科的手術の制約となる場合)
7. 治療対象の瘻孔に対し、ドレナージ又はシートン留置以外の外科的手術を受けた者
8. 人工肛門を有する者
9. 治験製品投与前4週間以内に全身性ステロイドによる治療を受けた者
10. 血球成分除去療法を受けている者
11. スクリーニング期間中に免疫抑制薬若しくは生物学的製剤による治療が新たに必要となった者、又は全身性ステロイドを漸減せずに投与する必要がある者
12. 腎機能障害を有する者(Cockcroft-Gault式により算出したクレアチニンクリアランスが60 mL/min未満、又は血清クレアチニンが基準値上限の1.5倍以上と定義)
13. 肝機能障害を有する者(総ビリルビンが基準値上限の1.5倍以上、かつアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)及びアラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)が基準値上限の2.5倍以上の者と定義)
14. スクリーニング期開始前6ヵ月以内にアルコール又はその他の依存性物質乱用の既往歴を有する者
15. 悪性腫瘍を有する者、又は悪性腫瘍の既往歴を有する者(種類を問わない瘻孔癌を含む)
16. 異常な、重度の、進行性の、コントロール不良の肝疾患、血液疾患、胃腸疾患(クローン病を除く)、内分泌疾患、肺疾患、心疾患、神経疾患、精神疾患、又は脳疾患を合併している者、又はこれらの疾患のスクリーニング期開始前3ヵ月以内の既往歴を有する者
17. 先天性又は後天性免疫不全症の者[ヒト免疫不全ウイルス(HIV)キャリアを含む]
18. 臨床的に問題となる慢性、活動性の肝障害(肝硬変等の何らかの要因による)を有する者。スクリーニング期開始前6ヵ月以内に、B型肝炎ウイルス(HBV)表面抗原(HBsAg)及び定量的HBVポリメラーゼ連鎖反応(PCR)の持続的陽性がみられた者、又はC型肝炎ウイルス(HCV)及び定量的HCV-PCRの血清陽性がみられた者
19. 抗菌薬(ペニシリン、ストレプトマイシン、ゲンタマイシン、アミノグリコシド系薬を含む)、ヒト血清アルブミン、ウシ由来の物質、局所麻酔薬又はガドリニウム(MRI造影剤)に対する既知のアレルギー又は過敏症を有する者
20. MRI検査が禁忌の者(ペースメーカー、人工股関節置換術、重度の閉所恐怖症等による)
21. スクリーニング期開始前6ヵ月以内に大手術(全身麻酔を伴う手術、開腹術、開胸術、開頭術等)又は重度の外傷を受けた者
22. 妊娠中又は授乳中の女性
23. スクリーニング期開始前12週間(84日)以内に何らかの治験薬を投与された者
24. 過去の臨床試験において、又は実際の治療として、ヒト(同種)脂肪組織由来幹細胞(eASC)の投与を受けたことがある者
25. スクリーニング期間中に肛門周囲の手術を必要としている者(治験実施計画書で規定した瘻孔の前処置は除く)、又は治験製品の投与後24週間以内に肛門周囲の手術が見込まれる者
26. 麻酔が禁忌の者
27.許容していない薬剤又は治療を受けた者
1. The participant whose CDAI is >220 at any time between Visit 1 and Visit 2, or who has active Crohn's disease requiring a new of escalating immediate therapy.
2. The participant who has concomitant rectovaginal or rectovesical fistulas.
3. The participant who has >2 internal openings of >3 external openings.
4. The participant who is naive to protocol required treatment for complex perianal fistulising Crohn's disease (ie, antibiotics, immunosuppressants or biologics).
5. The participant who has an abscess or collections >2 cm.
6. The participant who has rectal and/or anal stenosis and/or active proctitis, which would restrict the surgical procedure.
7. The participant who underwent surgery other than drainage or seton placement for the to be treated fistula.
8. The participant who has diverting stomas.
9. The participant who was treated with systemic steroids in the 4 weeks prior to study product administration.
10. The participant receiving cytapheresis therapy.
11. The participant who requires new treatment with immunosuppressants/biologics/non-tapered systematic steroids during the screening period.
12. The participant who has renal impairment defined by creatinine clearance below 60 mL/minute calculated using Cockcroft-Gault formula or by serum creatinine >=1.5 x upper limit of normal (ULN).
13. The participant who has hepatic impairment defined by both total bilirubin >=1.5 x ULN, and aspartate aminotransferase (AST) and alanine aminotransferase (ALT) >=2.5 x ULN.
14. The participant who has history of abuse of alcohol or other addictive substances in the 6 months prior to the screening period.
15. The participant who has malignant tumour or who has a history of malignant tumour, including any type of fistula carcinoma.
16. The participant who has abnormal, severe, progressive, uncontrolled hepatic, hematological, gastrointestinal (except Crohn's disease), endocrine, pulmonary, cardiac, neurological, psychiatric, or cerebral disease, or the patient who developed any of the above diseases within 3 months prior to the screening period.
17. The patient who has congenital or acquired immunodeficiency, including patients known to be Human Immunodeficiency Virus (HIV) carriers.
18. The participant who has clinically significant chronically active hepatopathy of any origin, including hepatic cirrhosis, and patients who is persistent positive for hepatitis B virus (HBV) surface antigen (HBsAg) and quantitative HBV polymerase chain reaction (PCR), or positive serology for hepatitis C virus (HCV) and quantitative HCV-PCR within 6 months prior to the screening period.
19. The participant who has known allergies or hypersensitivity to antibiotics (including but not limited to penicillin, streptomycin, gentamicin, aminoglycosides), Human Serum Albumin (HSA), bovine-derived materials, local anesthetics or gadolinium (MRI contrast agent).
20. The participant for whom MRI scan is contraindicated (eg, due to the presence of a pacemaker, a history of hip replacements, or severe claustrophobia).
21. The participant who has major surgery (eg, surgery under general anesthesia, laparotomy, thoracotomy, craniotomy) or severe trauma within 6 months prior to the screening period.
22. The female participant who is pregnant, or is lactating.
23. The participant who has received any investigational drug within 12 weeks (84 days) prior to the screening.
24. The participant who has received expanded allogeneic adipose-derived stem cells (eASC) in a previous clinical study or as a therapeutic agent.
25. The participant who needs perianal surgery other than fistulas preparation required by the protocol during the screening, or the participant who will receive a perianal surgery within 24 weeks after study product administration.
26. The participant for whom anesthesia is contraindicated.
27. The participant who received excluded medications or treatment.
疾患名health condition or problem studied クローン病に伴う肛門周囲複雑瘻孔 Complex perianal fistulas in adult patients with Crohn's disease
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome
24週後時点で複合寛解が得られた被験者の割合
報告されるデータは24週後時点で複合寛解の基準を満たす被験者の割合である。複合寛解は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認され、かつ、治験製品を投与した瘻孔内に2 cmを超える膿瘍がないとMRI画像の中央判定で確認された場合と定義する。
評価期間:24週後
Percentage of Participants with Combined Remission at Week 24
Reported data will be percentage of participants who will meet combined remission criteria at Week 24. Combined remission is defined as the clinically confirmed closure of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression, and absence of collections >2 cm in the treated fistulas which is confirmed by the central magnetic resonance imaging (MRI) assessment.
Timeframe; Week 24
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
24週後時点で臨床寛解が得られた被験者の割合
報告されるデータは24週後時点で臨床寛解の基準を満たす被験者の割合である。臨床寛解は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認された場合と定義する。
評価期間:24週後
Percentage of Participants with Clinical Remission at Week 24
Reported data will be percentage of participants who will meet clinical remission criteria at Week 24. Clinical remission is defined as the clinically confirmed closure of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression.
Timeframe; Week 24
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
24週後時点で改善が得られた被験者の割合
報告されるデータは24週後時点で改善の基準を満たす被験者の割合である。改善は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与した二次口のうちの50%以上が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認された場合と定義する。
評価期間:24週後
Percentage of Participants with Response at Week 24
Reported data will be percentage of participants who will meet response criteria at Week 24. Response is defined as the clinically confirmed closure of at least 50 percent of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression.
Timeframe; Week 24
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
24週後以前の臨床寛解までの期間
報告されるデータはベースラインから24週後以前の臨床寛解までの期間である。臨床寛解は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認された場合と定義する。
評価期間:24週後まで
Time to Clinical Remission by Week 24
Reported data will be time to clinical remission from baseline by Week 24. Clinical remission is defined as the clinically confirmed closure of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression.
Timeframe; Up to Week 24
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
24週後以前の改善までの期間
報告されるデータはベースラインから24週後以前の改善までの期間である。改善は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与した二次口のうちの50%以上が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認された場合と定義する。
評価期間:24週後まで
Time to Response by Week 24
Reported data will be time to response from baseline by Week 24. Response is defined as the clinically confirmed closure of at least 50 percent of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression.
Timeframe; Up to Week 24
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
前時点で臨床寛解が得られた被験者のうち、24週後時点で再発がみられた被験者の割合
報告されるデータは前時点(24週後以前)で臨床寛解が得られた被験者のうち、24週後時点で再発の基準を満たす被験者の割合である。再発は、治験製品を投与した二次口のいずれかで排膿を伴う再開通が臨床的に確認された場合、又は治験製品を投与した瘻孔内に2 cmを超える膿瘍がMRI画像の中央判定で確認された場合と定義する。臨床寛解は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認された場合と定義する。
評価期間:24週後
Percentage of Participants with Relapse at Week 24 in Participants with Clinical Remission at Previous Visit
Reported data will be percentage of participants who will meet relapse criteria at Week 24 in participants with clinical remission at previous visit (before Week 24). Relapse is defined as the clinically confirmed reopening of any of the treated external openings with active drainage, or the development of a collection >2 cm in the treated fistulas confirmed by central MRI assessment. Clinical remission is defined as the clinically confirmed closure of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression.
Timeframe; Week 24
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
前時点で臨床寛解が得られた被験者における24週後以前の再発までの期間
報告されるデータは前時点(24週後以前)で臨床寛解が得られた被験者における、ベースラインから24週後以前の再発までの期間である。再発は、治験製品を投与した二次口のいずれかで排膿を伴う再開通が臨床的に確認された場合、又は治験製品を投与した瘻孔内に2 cmを超える膿瘍がMRI画像の中央判定で確認された場合と定義する。臨床寛解は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認された場合と定義する。
評価期間:24週後まで
Time to Relapse by Week 24 in Participants with Clinical Remission at Previous Visit
Reported data will be time to relapse from baseline by Week 24 in participants with clinical remission at previous visit (before Week 24). Relapse is defined as the clinically confirmed reopening of any of the treated external openings with active drainage, or the development of a collection >2 cm in the treated fistulas confirmed by central MRI assessment. Clinical remission is defined as the clinically confirmed closure of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression.
Timeframe; Up to Week 24
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
肛門周囲病変活動性指数(PDAI)スコア:24週後までの合計スコア
PDAIスコアとは、クローン病に伴う肛門周囲病変の重症度についての評価系である。次の5項目が含まれる:(a)排膿(discharge)、(b)疼痛(pain)、(c)性活動の制限(restriction of sexual activity)、(d)肛門周囲病変のタイプ(type of perianal disease)、(e)硬結の程度(degree of induration)。各項目は、0(症状なし)~4(重度の症状)までの5段階で評価し、合計スコアは0~20である。スコアが高いほど重症であることを示す。
評価期間:24週後
Perianal Disease Activity Index (PDAI): Total Score at Week 24
The PDAI is a scoring system to evaluate the severity of perianal lesion associated with Crohn's disease. It includes the following 5 items: (a) Discharge; (b) Pain; (c) Restriction of sexual activity; (d) Type of perianal disease; and (e) Degree of induration. Each item is graded on a 5-point scale ranging from no symptoms (score of 0) to severe symptoms (score of 4) and total range of score is from 0 to 20. Higher score means more severe disease.
Timeframe; Week 24
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
PDAIスコア:24週後までの排膿サブスコア
PDAIスコアとは、クローン病に伴う肛門周囲病変の重症度についての評価系である。次の5項目が含まれる:(a)排膿(discharge)、(b)疼痛(pain)、(c)性活動の制限(restriction of sexual activity)、(d)肛門周囲病変のタイプ(type of perianal disease)、(e)硬結の程度(degree of induration)。各項目は、0(症状なし)~4(重度の症状)までの5段階で評価し、合計スコアは0~20である。スコアが高いほど重症であることを示す。
評価期間:24週後
PDAI: Discharge Sub-Score at Week 24
The PDAI is a scoring system to evaluate the severity of perianal lesion associated with Crohn's disease. It includes the following 5 items: (a) Discharge; (b) Pain; (c) Restriction of sexual activity; (d) Type of perianal disease; and (e) Degree of induration. Each item is graded on a 5-point scale ranging from no symptoms (score of 0) to severe symptoms (score of 4) and total range of score is from 0 to 20. Higher score means more severe disease.
Timeframe; Week 24
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
PDAIスコア:24週後までの疼痛サブスコア
PDAIスコアとは、クローン病に伴う肛門周囲病変の重症度についての評価系である。次の5項目が含まれる:(a)排膿(discharge)、(b)疼痛(pain)、(c)性活動の制限(restriction of sexual activity)、(d)肛門周囲病変のタイプ(type of perianal disease)、(e)硬結の程度(degree of induration)。各項目は、0(症状なし)~4(重度の症状)までの5段階で評価し、合計スコアは0~20である。スコアが高いほど重症であることを示す。
評価期間:24週後
PDAI: Pain Sub-Score at Week 24
The PDAI is a scoring system to evaluate the severity of perianal lesion associated with Crohn's disease. It includes the following 5 items: (a) Discharge; (b) Pain; (c) Restriction of sexual activity; (d) Type of perianal disease; and (e) Degree of induration. Each item is graded on a 5-point scale ranging from no symptoms (score of 0) to severe symptoms (score of 4) and total range of score is from 0 to 20. Higher score means more severe disease.
Timeframe; Week 24
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
クローン病活動性指数(CDAI)スコア:24週後までの合計スコア
CDAIスコアとは、以下の8項目から算出される:(a)軟便又は下痢の回数、(b)腹痛、(c)主観的な一般状態、(d)腸管外合併症、(e)止瀉薬の使用、(f)腹部腫瘤、(g)ヘマトクリット値、(h)体重。CDAIの一部の項目のスコアは患者日誌に基づき算出する。合計スコアは0以上である。スコアが高いほど重症であることを示し、450を超える値は特に重症とされる。
評価期間:24週後
Crohn's Disease Activity Index (CDAI): Total Score at Week 24
CDAI score is calculated from the following 8 items: (a) Number of liquid or very soft stools; (b) Abdominal pain; (c) General wellbeing; (d) Extraintestinal complications; (e) Antidiarrhoeal drugs; (f) Abdominal mass; (g) Hematocrit; and (h) Body weight. Scores of some items in CDAI are calculated based on patient diary. Total range of score is more than 0. Higher score means more severe disease and especially severe disease was defined as a value of greater than 450.
Timeframe; Week 24
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
24週後までのVan Asscheスコア
Van Asscheスコアとは、クローン病に伴う肛門周囲病変の重症度について、MRI画像に基づき評価したものである。MRI画像から、瘻管の本数、瘻管の位置、瘻管の伸長、T2 強調画像の高信号域、膿瘍(直径3 mmを超える空洞)の有無、及び直腸壁の病変について評価する。スコアが高いほど重症であることを示す。
評価期間:24週後
Van Assche Score at Week 24
The Van Assche score represents the MRI-based severity of perianal lesion associated with Crohn's disease. Based on MRI data, the number, location and extension of fistula tracts, hyperintensity on T2-weighted images, presence or absence of collections (cavities >3 mm in diameter), and rectal wall involvement will be evaluated. Higher score means more severe disease.
Timeframe; Week 24
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
52週後時点で複合寛解が得られた被験者の割合
報告されるデータは52週後時点で複合寛解の基準を満たす被験者の割合である。複合寛解は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認され、かつ、治験製品を投与した瘻孔内に2 cmを超える膿瘍がないとMRI画像の中央判定で確認された場合と定義する。
評価期間:52週後
Percentage of Participants with Combined Remission at Week 52
Reported data will be percentage of participants who will meet combined remission criteria at Week 52. Combined remission is defined as the clinically confirmed closure of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression, and absence of collections >2 cm in the treated fistulas which is confirmed by the central MRI assessment.
Timeframe; Week 52
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
52週後時点で臨床寛解が得られた被験者の割合
報告されるデータは52週後時点で臨床寛解の基準を満たす被験者の割合である。臨床寛解は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認された場合と定義する。
評価期間:52週後
Percentage of Participants with Clinical Remission at Week 52
Reported data will be percentage of participants who will meet clinical remission criteria at Week 52. Clinical remission is defined as the clinically confirmed closure of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression.
Timeframe; Week 52
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
52週後時点で改善が得られた被験者の割合
報告されるデータは52週後時点で改善の基準を満たす被験者の割合である。改善は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与した二次口のうちの50%以上が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認された場合と定義する。
評価期間:52週後
Percentage of Participants with Response at Week 52
Reported data will be percentage of participants who will meet response criteria at Week 52. Response is defined as the clinically confirmed closure of at least 50 percent of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression.
Timeframe; Week 52
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
52週後以前の複合寛解までの期間
報告されるデータはベースラインから52週後以前の複合寛解までの期間である。複合寛解は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認され、かつ、治験製品を投与した瘻孔内に2 cmを超える膿瘍がないとMRI画像の中央判定で確認された場合と定義する。
評価期間:52週後まで
Time to Combined Remission by Week 52
Reported data will be time to combined remission from baseline by Week 52. Combined remission is defined as the clinically confirmed closure of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression, and absence of collections >2 cm in the treated fistulas which is confirmed by the central MRI assessment.
Timeframe; Up to Week 52
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
52週後以前の臨床寛解までの期間
報告されるデータはベースラインから52週後以前の臨床寛解までの期間である。臨床寛解は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認された場合と定義する。
評価期間:52週後まで
Time to Clinical Remission by Week 52
Reported data will be time to clinical remission from baseline by Week 52. Clinical remission is defined as the clinically confirmed closure of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression.
Timeframe; Up to Week 52
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
52週後以前の改善までの期間
報告されるデータはベースラインから52週後以前の改善までの期間である。改善は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与した二次口のうちの50%以上が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認された場合と定義する。
評価期間:52週後まで
Time to Response by Week 52
Reported data will be time to response from baseline by Week 52. Response is defined as the clinically confirmed closure of at least 50 percent of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression.
Timeframe; Up to Week 52
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
24週後時点で複合寛解が得られた被験者のうち、52週後時点で再発がみられた被験者の割合
報告されるデータは24週後時点で臨床寛解が得られた被験者のうち、52週後時点で再発の基準を満たす被験者の割合である。再発は、治験製品を投与した二次口のいずれかで排膿を伴う再開通が臨床的に確認された場合、又は治験製品を投与した瘻孔内に2 cmを超える膿瘍がMRI画像の中央判定で確認された場合と定義する。臨床寛解は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認された場合と定義する。
評価期間:52週後
Percentage of Participants with Relapse at Week 52 in Participants with Clinical Remission at Week 24
Reported data will be percentage of participants who will meet relapse criteria at Week 52 in participants with clinical remission at Week 24. Relapse is defined as the clinically confirmed reopening of any of the treated external openings with active drainage, or the development of a collection >2 cm in the treated fistulas confirmed by central MRI assessment. Clinical remission is defined as the clinically confirmed closure of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression.
Timeframe; Week 52
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
24週後時点で複合寛解が得られた被験者における52週後以前の再発までの期間
報告されるデータは24週後時点で臨床寛解が得られた被験者における、ベースラインから52週後以前の再発までの期間である。再発は、治験製品を投与した二次口のいずれかで排膿を伴う再開通が臨床的に確認された場合、又は治験製品を投与した瘻孔内に2 cmを超える膿瘍がMRI画像の中央判定で確認された場合と定義する。臨床寛解は、スクリーニング時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したと臨床的に確認された場合と定義する。
評価期間:52週後まで
Time to Relapse by Week 52 in Participants with Clinical Remission at Week 24
Reported data will be time to relapse from baseline by Week 52 in participants with clinical remission at Week 24. Relapse is defined as the clinically confirmed reopening of any of the treated external openings with active drainage, or the development of a collection >2 cm in the treated fistulas confirmed by central MRI assessment. Clinical remission is defined as the clinically confirmed closure of all treated external openings that were draining at the screening despite gentle finger compression.
Timeframe; Up to Week 52
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
PDAIスコア:52週後までの合計スコア
PDAIスコアとは、クローン病に伴う肛門周囲病変の重症度についての評価系である。次の5項目が含まれる:(a)排膿(discharge)、(b)疼痛(pain)、(c)性活動の制限(restriction of sexual activity)、(d)肛門周囲病変のタイプ(type of perianal disease)、(e)硬結の程度(degree of induration)。各項目は、0(症状なし)~4(重度の症状)までの5段階で評価し、合計スコアは0~20である。スコアが高いほど重症であることを示す。
評価期間:52週後
PDAI: Total Score at Week 52
The PDAI is a scoring system to evaluate the severity of perianal lesion associated with Crohn's disease. It includes the following 5 items: (a) Discharge; (b) Pain; (c) Restriction of sexual activity; (d) Type of perianal disease; and (e) Degree of induration. Each item is graded on a 5-point scale ranging from no symptoms (score of 0) to severe symptoms (score of 4) and total range of score is from 0 to 20. Higher score means more severe disease.
Timeframe; Week 52
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
PDAIスコア:52週後までの排膿サブスコア
PDAIスコアとは、クローン病に伴う肛門周囲病変の重症度についての評価系である。次の5項目が含まれる:(a)排膿(discharge)、(b)疼痛(pain)、(c)性活動の制限(restriction of sexual activity)、(d)肛門周囲病変のタイプ(type of perianal disease)、(e)硬結の程度(degree of induration)。各項目は、0(症状なし)~4(重度の症状)までの5段階で評価し、合計スコアは0~20である。スコアが高いほど重症であることを示す。
評価期間:52週後
PDAI: Discharge Sub-Score at Week 52
The PDAI is a scoring system to evaluate the severity of perianal lesion associated with Crohn's disease. It includes the following 5 items: (a) Discharge; (b) Pain; (c) Restriction of sexual activity; (d) Type of perianal disease; and (e) Degree of induration. Each item is graded on a 5-point scale ranging from no symptoms (score of 0) to severe symptoms (score of 4) and total range of score is from 0 to 20. Higher score means more severe disease.
Timeframe; Week 52
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
PDAIスコア:52週後までの疼痛サブスコア
PDAIスコアとは、クローン病に伴う肛門周囲病変の重症度についての評価系である。次の5項目が含まれる:(a)排膿(discharge)、(b)疼痛(pain)、(c)性活動の制限(restriction of sexual activity)、(d)肛門周囲病変のタイプ(type of perianal disease)、(e)硬結の程度(degree of induration)。各項目は、0(症状なし)~4(重度の症状)までの5段階で評価し、合計スコアは0~20である。スコアが高いほど重症であることを示す。
評価期間:52週後
PDAI: Pain Sub-Score at Week 52
The PDAI is a scoring system to evaluate the severity of perianal lesion associated with Crohn's disease. It includes the following 5 items: (a) Discharge; (b) Pain; (c) Restriction of sexual activity; (d) Type of perianal disease; and (e) Degree of induration. Each item is graded on a 5-point scale ranging from no symptoms (score of 0) to severe symptoms (score of 4) and total range of score is from 0 to 20. Higher score means more severe disease.
Timeframe; Week 52
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
CDAIスコア:52週後までの合計スコア
CDAIスコアとは、以下の8項目から算出される:(a)軟便又は下痢の回数、(b)腹痛、(c)主観的な一般状態、(d)腸管外合併症、(e)止瀉薬の使用、(f)腹部腫瘤、(g)ヘマトクリット値、(h)体重。CDAIの一部の項目のスコアは患者日誌に基づき算出する。合計スコアは0以上である。スコアが高いほど重症であることを示し、450を超える値は特に重症とされる。
評価期間:52週後
CDAI: Total Score at Week 52
CDAI score is calculated from the following 8 items: (a) Number of liquid or very soft stools; (b) Abdominal pain; (c) General wellbeing; (d) Extraintestinal complications; (e) Antidiarrhoeal drugs; (f) Abdominal mass; (g) Hematocrit; and (h) Body weight. Scores of some items in CDAI are calculated based on patient diary. Total range of score is more than 0. Higher score means more severe disease and especially severe disease was defined as a value of greater than 450.
Timeframe; Week 52
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
52週後までのVan Asscheスコア
Van Asscheスコアとは、クローン病に伴う肛門周囲病変の重症度について、MRI画像に基づき評価したものである。MRI画像から、瘻管の本数、瘻管の位置、瘻管の伸長、T2強調画像の高信号域、膿瘍(直径3 mmを超える空洞)の有無、及び直腸壁の病変について評価する。スコアが高いほど重症であることを意味する。
評価期間:52週後
Van Assche Score at Week 52
The Van Assche score represents the MRI-based severity of perianal lesion associated with Crohn's disease. Based on MRI data, the number, location and extension of fistula tracts, hyperintensity on T2-weighted images, presence or absence of collections (cavities >3 mm in diameter), and rectal wall involvement will be evaluated. Higher score means more severe disease.
Timeframe; Week 52
試験実施施設examination facility 約7医療機関 Approximately 7 sites
試験の現状study status
被験者募集状況recruitment status 募集前 / preinitiation
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB
住所address of IRB
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review
承認日date of approval by IRB

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization
研究費の名称name of research funding

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries 武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
問合せ部署名department name for contact 臨床試験情報 お問合せ窓口 Contact for Clinical Trial Information
連絡先住所address https://www.takeda.co.jp/contact/form/jp/form/ https://www.takeda.co.jp/contact/form/jp/form/
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries
問合せ部署名department name for contact
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other 試験実施地域 : 日本
試験の目的 : クローン病に伴う肛門周囲複雑瘻孔の治療におけるDarvadstrocelの有効性を24週間にわたり検討する。
試験の現状 : 実施前
関連ID名称 : Takeda Study ID
関連ID番号 : Darvadstrocel-3002
関連ID名称 : Universal Trial Number
関連ID番号 : U1111-1218-8079
関連ID名称 : Clinicaltrials.gov Registry ID
関連ID番号 : TBD
Region : Japan
Objectives of the study : The purpose of this study is to evaluate the efficacy of Darvadstrocel for the treatment of complex perianal fistulas in adult patients with Crohn's disease over 24 weeks.
Study status : Not Started
Related ID Name : Takeda Study ID
Related ID number : Darvadstrocel-3002
Related ID Name : Universal Trial Number
Related ID number : U1111-1218-8079
Related ID Name : Clinicaltrials.gov Registry ID
Related ID number : TBD
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
日付:
version:
date:
利用規約