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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2021/04/19
最新掲載日last update posted date 2021/04/20
初回登録日first registered date 2019/07/26
初回掲載日first posted date 2019/07/29
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2021/04/20 改訂 / revised
2021/04/02 改訂 / revised
2020/12/14 改訂 / revised
2020/01/10 改訂 / revised
2019/07/29 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-194887
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT03729362
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries EU Clinical Trials Register (EU-CTR)
他の登録機関でのID番号secondary ID no. 2018-000755-40
IPD共有に関する計画plan to share IPD 無 / no
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 遅発型ポンペ病を有する成人患者を対象としたATB200静脈内投与とAT2221経口投与の有効性及び安全性をアルグルコシダーゼアルファ(遺伝子組換え)静脈内投与とプラセボ経口投与と比較する第3相ランダム化二重盲検比較試験 A phase 3 double-blind randomized study to assess the efficacy and safety of intravenous ATB200 co-administered with oral AT2221 in adult subjects with late- onset pompe disease compared with alglucosidase alfa/placebo
簡易な試験の名称public title ATB200/AT2221第3相ランダム化二重盲検試験 ATB200/AT2221phase3 double blind randomized study

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. ヒト酸性α-グルコシダーゼ(遺伝子組換え)(ATB200) Recombinant human acid alfa-glucosidase (ATB200)
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material Recombinant human acid alfa-glucosidase
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 395 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 隔週ごとに、AT2221(ミグルスタット)投与1時間後にATB200(ヒト酸性α-グルコシダーゼ(遺伝子組換え))を1回体重1kgあたり20mgを4時間以上かけて点滴静脈内投与する。 20 mg/kg IV infusion over a 4-hour duration 1 hour after AT2221(Miglustat) administration every 2 weeks
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. ミグルスタット(AT2221) Miglustat (AT2221)
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material Miglustat
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 399 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 体重50kg以上の被験者: 260 mg (AT2221を4カプセル)をATB200隔週投与の1時間前に投与する。体重40kg以上50kg未満の被験者:195 mg (AT2221を3カプセル)をATB200隔週投与の1時間前に投与する。 Subjects weighing >= 50 kg, 260mg (4 oral capsules of AT2221) 1hour prior to ATB200 infusion every 2 weeks. Subjects weighing >= 40 kg to < 50 kg, 195 mg (3 oral capsules) 1 hour prior to ATB200 infusion every 2 weeks.
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material アルグルコシダーゼ アルファ Alglucosidase Alfa (Genetical Recombination)
薬剤:対照薬剤INNINN of control material Alglucosidase Alfa (Genetical Recombination)
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code 395 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material 隔週ごとに、プラセボ投与1時間後にアルグルコシダーゼ アルファを1回体重1kgあたり20mgを4時間以上かけて点滴静脈内投与する。 20 mg/kg IV infusion over a 4-hour duration 1 hour after placebo administration every 2 weeks
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material プラセボ Plecebo
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code --- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2019/08/15
予定試験期間expected duration of study 2019/07/15 ~ 2021/01/31
目標症例数target sample size 110
試験の概要brief summary 遅発型ポンペ病を有する成人患者を対象としたATB200静脈内投与とAT2221経口投与の有効性及び安全性をアルグルコシダーゼアルファ(遺伝子組換え)静脈内投与とプラセボ経口投与と比較する To assess the efficacy and safety of intravenous ATB200 co-administered with oral AT2221 in adult subjects with late-onset pompe disease compared with alglucosidase alfa/placebo
試験のデザインstudy design 無作為化二重盲検群間比較試験 randomized double-blind intergroup study
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
アジア(日本以外) / Asia except Japan
北米 / North America
南米 / South America
欧州 / Europe
オセアニア / Oceania
適格基準inclusion criteria 1. 試験に関連する手順を実施する前に文書による同意を得ている患者
2. スクリーニング時に18歳以上かつ体重が40 kg以上である男女
3. 生殖能力がある女性及び男性は、試験期間中及び治験薬の最終投与から90日間は医療上認められた避妊法を行うことに同意すること
4. 以下のいずれかでLOPDと診断された患者
a. GAA酵素活性欠損
b. GAA遺伝子型解析
5. ERT治療歴が以下のいずれかに当てはまる患者
a. ERT既治療:標準治療としてのERT(アルグルコシダーゼアルファ)を推奨用量(すなわち20 mg/kgの隔週投与)で24ヵ月以上受けている患者
b. ERT未治療:治験薬又は市販薬によるERTをこれまで受けた経験がない患者
6. スクリーニング時に座位FVCが正常予測値(米国National Health and Nutrition Examination Survey IIIの健康成人に対する予測値)の30%以上である患者
7. スクリーニング時に臨床評価者が適切と判断した2回の6MWTの値が以下の全ての基準に当てはまる患者
a. スクリーニング時2回の6MWDがいずれも75 m以上
b. スクリーニング時2回の6MWDがいずれも健康成人での予測値の90%以下
c. スクリーニング時2回の6MWDのうち高値と低値の差が高値の20%以内
1.Subject must provide signed informed consent prior to any study-related procedures being performed.
2.Male and female subjects are >= 18 years old and weigh >= 40 kg at screening.
3.Female subjects of childbearing potential and male subjects must agree to use medically accepted methods of contraception during the study and for 90 days after the last dose of study drug.
4.Subject must have a diagnosis of LOPD based on documentation of one of the following:
a.deficiency of GAA enzyme
b.GAA genotyping
5.Subject is classified as one of the following with respect to ERT status:
a.ERT-experienced, defined as currently receiving standard of care ERT (alglucosidase alfa) at the recommended dose and regimen (ie, 20 mg/kg dose every 2 weeks) for >= 24 months
b.ERT-naive, defined as never having received investigational or commercially available ERT
6.Subject has a sitting FVC >= 30% of the predicted value for healthy adults (National Health and Nutrition Examination Survey III) at screening.
7.Subject performs two 6MWTs at screening that are valid, as determined by the clinical evaluator, and that meet all of the following criteria:
a.both screening values of 6MWD are >= 75 meters
b.both screening values of 6MWD are <= 90% of the predicted value for healthy adults
c.the lower value of 6MWD is within 20% of the higher value of 6MWD
適格基準:年齢(下限)minimum age 18 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 制限なし / no limitation
適格基準:性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria 1.アルグルコシダーゼ アルファ以外のポンぺ病に対する治療又は薬剤投与を、Day 1の前30日又はその薬剤の半減期の5倍のどちらか長い方の期間内に受けた患者、又は試験中にその治療又は薬剤投与を予定している患者
2.ポンペ病に対する遺伝子治療を受けている患者
3.Day 1(治験薬開始日)前30日以内に以下の併用禁止薬剤の投与を受けた患者
・ミグリトール(Glyset、セイブル錠等)
・ミグルスタット(Zavesca、ブレーザベスカプセル等)
・アカルボース(Precose、Glucobay、グルコバイ錠等)
・ボグリボース(Volix、Vocarb、Volibo、ベイスン錠等)
注 これらの薬剤の半減期の5倍はいずれも30日以内である。
4.覚醒時に、1日6時間を超えて侵襲性又は非侵襲性の換気補助を要する患者
5.ATB200、アルグルコシダーゼアルファ又はAT2221の添加剤に対する過敏症を有する患者
6.治験責任(分担)医師又はメディカルモニターの判断により、患者に過度の安全性上のリスクを与える、又は治験実施計画書の要件を遵守するのに支障を来たす可能性のある医学的又は他の考慮すべき状況を有する患者(症状の管理が不能又は不十分な臨床的なうつ状態(精神科医又は精神医療専門家により診断されたもの)を含む)
7.スクリーニング時に妊娠又は授乳をしている女性患者
8.本試験中に妊娠を計画している患者(性別を問わない)
9.ポンペ病診断記録を有さず、遺伝子検査の実施を拒否する患者
1.Subject has received any investigational therapy or pharmacological treatment for Pompe disease, other than alglucosidase alfa, within 30 days or 5 half-lives of the therapy or treatment, whichever is longer, before Day 1 or is anticipated to do so during the study.
2.Subject has received gene therapy for Pompe disease.
3.Subject is taking any of the following prohibited medications within 30 days before Day 1:
-miglitol (eg, Glyset)
-miglustat (eg, Zavesca)
-acarbose (eg, Precose or Glucobay)
-voglibose (eg, Volix, Vocarb, or Volibo)
Note: None of these medications have a half-life that, when multiplied by 5, is longer than 30 days.
4.Subject requires the use of invasive or noninvasive ventilation support for > 6 hours per day while awake.
5.Subject has a hypersensitivity to any of the excipients in ATB200, alglucosidase alfa, or AT2221.
6.Subject has a medical condition or any other extenuating circumstance that may, in the opinion of the investigator or medical monitor, pose an undue safety risk to the subject or may compromise his/her ability to comply with or adversely impact protocol requirements. This includes clinical depression (as diagnosed by a psychiatrist or other mental health professional) with uncontrolled or poorly controlled symptoms.
7.Subject, if female, is pregnant or breastfeeding at screening.
8.Subject, whether male or female, is planning to conceive a child during the study.
9.Subject does not have documentation of diagnosis of Pompe disease and refuses to undergo genetic testing.
疾患名health condition or problem studied 糖原病II型 Pompe disease
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
検証的 / confirmatory
6分間歩行距離のベースライン時から投与52週時の変化 The change from baseline to Week 52 in 6MWD
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
薬物動態 / pharmacokinetics
薬力学 / pharmacodynamics
座位FVC(予測値に対する%)、徒手筋力テスト(下肢)スコア、身体機能スコア、疲労スコア等のベースライン時から投与52週時の変化等 Change from baseline to Week 52 in sitting FVC (% predicted), the manual muscle test score, physical function, fatigue score and et.al
試験実施施設examination facility 国立大学法人 北海道大学病院、福岡大学病院、和泉市立総合医療センター、国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター、東京慈恵会医科大学附属病院 Hokkaido University Hospital ,Fukuoka University Hospital, Izumi City General Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry, The Jikei University Hospital
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集中 / recruiting
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会 Hokkaido University Hospital Institutional Review Board
住所address of IRB 北海道札幌市北区北14条西5丁目 Kita 14, Nishi 5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido, 060-8648 Japan
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2019/07/16

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries シミック株式会社 CMIC Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床開発部 Clinical Research Dept.
連絡先住所address 〒105-0023 東京都港区芝浦一丁目1番1号浜松町ビルディング Hamamatsucho Building, 1-1-1, Minato-ku, Shibaura, Tokyo, Japan 105-0023
連絡先電話番号phone number - -
連絡先Eメールアドレスe-mail address ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries Amicus Therapeutics社 Amicus Therapeutics, Inc.
問合せ部署名department name for contact Patient Advocacy Patient Advocacy
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address patientadvocacy@amicusrx.com patientadvocacy@amicusrx.com

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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