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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2021/07/28
最新掲載日last update posted date 2021/07/30
初回登録日first registered date 2019/08/06
初回掲載日first posted date 2019/08/07
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2021/07/30 改訂 / revised
2019/08/07 新規作成 / initial created 2020/11/06

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-194906
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT03409744
IPD共有に関する計画plan to share IPD 未定 / undecided
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 家族性高コレステロール血症ホモ接合体患者を対象にエビナクマブの長期安全性及び有効性を評価するオープンラベル試験 An Open-Label Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of Evinacumab in Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolemia
簡易な試験の名称public title 家族性高コレステロール血症ホモ接合体患者を対象にエビナクマブの長期安全性及び有効性を評価する試験 Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of Evinacumab in Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolemia

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. エビナクマブ Evinacumab
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material Evinacumab
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 218 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 15 mg/kgを4週間に1回静脈内投与する 15 mg/kg IV Q4W
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material - -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2019/10/01
予定試験期間expected duration of study 2019/05/31 ~ 2022/04/30
目標症例数target sample size 100
試験の概要brief summary 本治験の主要目的は、家族性高コレステロール血症ホモ接合体(HoFH)患者を対象に、エビナクマブの長期の安全性及び忍容性を評価することである。本治験の副次的目的はHoFH患者において、エビナクマブが脂質パラメータに及ぼす影響を評価すること、および抗エビナクマブ抗体が発現する可能性を評価することである。 The primary objective of the study is to evaluate the long-term safety and tolerability of evinacumab in patients with Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH). The secondary objectives of the study are to evaluate the effect of evinacumab on lipid parameters in patients with HoFH and to evaluate the potential development of anti-evinacumab antibodies
試験のデザインstudy design 本治験は、HoFH患者を対象にエビナクマブの長期安全性及び有効性を評価する非盲検試験である。本治験に適格な患者は、一定の脂質改善療法(LMT)を受けている(該当する場合)、成人男性及び女性のHoFH患者である。脂質改善療法には、最大耐用量のスタチン、エゼチミブ、PCSK9阻害抗体及びリポ蛋白アフェレシスが含まれる。これまでにエビナクマブの治験(例:R1500-CL-1331及びR1500-CL-1629)に参加したことがあるHoFH患者、およびエビナクマブの投与を受けたことがないHoFH患者を適格とする。 This is an open-label study designed to evaluate the long-term safety and efficacy of evinacumab in patients with HoFH. Eligible patients for this study are adult male and female patients with HoFH, receiving stable lipid modifying therapy (LMT), as applicable. Lipid modifying therapy may include a maximally tolerated statin, ezetimibe, PCSK9 inhibitor antibody and lipoprotein apheresis. Patients with HoFH who have participated in a previous evinacumab study (eg, R1500-CL-1331 and R1500-CL-1629) and evinacumab-naive patients with HoFH are eligible.
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
北米 / North America
欧州 / Europe
オセアニア / Oceania
アフリカ / Africa
適格基準inclusion criteria 1. 18歳以上の機能性HoFH患者の男性及び女性。
2. 以前に1629治験に参加したことがある場合は、参加した治験を完了した患者。
3. 治験来院及び治験関連手順を遵守する意思があり、遵守することができる患者。
1. Male and female patients >=18 years of age with a diagnosis of functional HoFH.
2. Completion of the 1629 parent study in which they participated (if applicable)
3. Willing and able to comply with clinic visits and study-related procedures.
適格基準:年齢(下限)minimum age 18 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 制限なし / no limitation
適格基準:性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria 1. 治験責任医師等の判断に基づく、以前の治験での著しい治験実施計画書からの逸脱(被験者による不遵守など)。
2. ベースライン来院前の併用薬及び併用療法が一定していない。
3. 以前の治験での中止に至る有害事象の発現。
4. 被験者が登録に適さなくなる、又は被験者が治験に参加したり完了したりする障害となり得ると治験責任医師等により判断された新たな状態の発生、又は既存の状態の悪化。
5. 治験実施施設の治験チームメンバー及び/又はその近親である患者。
6. 妊娠中又は授乳中の女性。
7. 妊娠可能な女性で、初回投与/初回治療開始の前、治験期間中及び治験薬の最終投与後少なくとも24週間、効果の高い避妊法を実施する意思がない患者。
8. 治験薬投与期間中及び治験薬の最終投与後24週間、医学的に認められた避妊法を使用する意思がない性的に活発な男性
1. Significant protocol deviation in the parent study based on the investigator's judgment, such as non-compliance by the patient
2. Concomitant medications that have not been stable prior to the baseline visit
3. Adverse event leading to permanent discontinuation from parent study
4. Any new condition or worsening of an existing condition, which in the opinion of the investigator would make the patient unsuitable for enrollment, or could interfere with the patient participating in or completing the study
5. Member of the clinical site study team and/or his/her immediate family
6. Pregnant or breastfeeding women
7. Women of childbearing potential who are unwilling to practice highly effective contraception prior to the initial dose/start of the first treatment, during the study, and for at least 24 weeks after the last dose of study drug
8. Sexually active men who are unwilling to use forms of medically acceptable birth control during the study drug treatment period and for 24 weeks after the last injection of study drug
疾患名health condition or problem studied 家族性高コレステロール血症ホモ接合体 Homozygous Familial Hypercholesterolemia
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
治験治療下で発現した有害事象(TEAE)の発現及び重症度 Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
1. LDL-Cの百分率の経時的な変化
2. LDL-Cの絶対数の経時的な変化
3. Apo Bの百分率の経時的な変化
4. Apo Bの絶対数の経時的な変化
5. non-HDL-Cの百分率の経時的な変化
6. non-HDL-Cの絶対数の経時的な変化
7. TCの百分率の経時的な変化
8. TCの絶対数の経時的な変化
9. TGの百分率の経時的な変化
10. TGの絶対数の経時的な変化
11. 抗エビナクマブ抗体の存在
1. Percent change in Low-Density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C) over time
2. Absolute change in LDL-C over time
3. Percent change in Apolipoprotein B (ApoB) over time
4. Absolute change in ApoB over time
5. Percent change in non-High Density Lipoprotein Cholesterol (non-HDL-C) over time
6. Absolute change in non-HDL-C over time
7. Percent change in Total Cholesterol (TC) over time
8. Absolute change in TC over time
9. Percent change in Triglycerides (Tg) over time
10. Absolute change in Tg over time
11. Presence of anti-evinacumab antibodies
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集中 / recruiting
試験終了日または中止日completion date or terminated date 2022/04/30

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 国立研究開発法人 国立循環器病研究センター 治験審査委員会 National Cerebral and Cardiovascular Center Institutional Review Board
住所address of IRB 大阪府吹田市岸部新町6番1号 6-1, Kishibe Shinmachi, Suita, Osaka
電話番号phone number of IRB 06-6170-1070 +81-6-6170-1070
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 未承認 / unapproved
承認日date of approval by IRB

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization リジェネロン ファーマシューティカルズ, インク Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries パレクセル・インターナショナル株式会社 PAREXEL International
問合せ部署名department name for contact プロジェクトマネージメント Project Management
連絡先住所address 東京都中央区新川1丁目17番21号 Kayaba-cho First Building, 1-17-21, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo
連絡先電話番号phone number 03-5244-9159 +81-(0)3-5244-9159
連絡先Eメールアドレスe-mail address
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries パレクセル・インターナショナル株式会社 PAREXEL International
問合せ部署名department name for contact プロジェクトマネージメント Project Management
連絡先住所address 東京都中央区新川1丁目17番21号 Kayaba-cho First Building, 1-17-21, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo
連絡先電話番号phone number 03-5244-9159 +81-(0)3-5244-9159
連絡先Eメールアドレスe-mail address

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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