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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2021/08/31
最新掲載日last update posted date 2021/08/31
初回登録日first registered date 2019/05/28
初回掲載日first posted date 2019/05/29
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2021/08/31 改訂 / revised
2021/01/22 改訂 / revised
2020/06/25 改訂 / revised
2019/09/04 改訂 / revised
2019/05/29 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-194777
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT02623699
IPD共有に関する計画plan to share IPD 未定 / undecided
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title スーパーオキサイドジスムターゼ1変異と確定された筋萎縮性側索硬化症を有する成人患者を対象としたBIIB067の有効性、安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学を評価する試験
簡易な試験の名称public title 筋萎縮性側索硬化症を有する成人患者を対象としたBIIB067の有効性、安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学試験

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. BIIB067
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material -
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 119 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material パートA(単回投与用量漸増)、パートB(反復投与用量漸増)、パートC(固定用量)
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material プラセボ
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code --- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material パートA(単回投与用量漸増)、パートB(反復投与用量漸増)、パートC(固定用量)

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2019/08/28
予定試験期間expected duration of study 2019/05/01 ~ 2020/05/29
目標症例数target sample size 144
試験の概要brief summary 本試験パートA及びBの主要目的は、筋萎縮性側索硬化症を有する成人においてBIIB067の安全性、忍容性及び薬物動態を評価することである。本試験パートCの主要目的は、スーパーオキサイドジスムターゼ1変異と確定された筋萎縮性側索硬化症を有する成人被験者に投与したBIIB067の臨床的有効性を評価することである。

本試験パートA及びBの副次目的は、脳脊髄液中スーパーオキサイドジスムターゼ1タンパク濃度にBIIB067が及ぼす効果を評価することである。本試験パートCの副次目的は、スーパーオキサイドジスムターゼ1変異と確定された筋萎縮性側索硬化症を有する成人被験者に投与したBIIB067の安全性、忍容性及び薬力学的効果を評価することである。
試験のデザインstudy design 無作為化、二重盲検、プラセボ対照
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
北米 / North America
欧州 / Europe
適格基準inclusion criteria パートA及びBの主要な選択基準
- スクリーニング来院2時点で筋萎縮性側索硬化症による筋力低下及び確認されたスーパーオキサイドジスムターゼ1変異がある。
- 努力肺活量(坐位で測定)が性別、年齢及び身長で調節した予測値の50%以上である。努力肺活量が45%以上50%未満で安定しており、過去6ヵ月における減少が5%以内である被験者については、治験責任医師の判断で組入れを考慮できる。
- リルゾール使用中の場合、Day 1前30日以上にわたって用量が安定しており、試験最終来院までその用量のままであると予想されなければならない。
- 試験組入れ時点で治験責任医師により、試験手順を受け、来院スケジュールを遵守することが医学的に可能と判定される。

パートCの主要な選択基準
- スクリーニング来院時点で筋萎縮性側索硬化症による筋力低下及び確認されたスーパーオキサイドジスムターゼ1変異がある。
- リルゾール使用中の場合、Day 1前30日以上にわたって用量が安定しており、試験最終来院までその用量のままであると予想されなければならない。
- エダラボン使用中の場合、Day 1の60日(2治療サイクル)以上前からエダラボンを開始していて、試験最終来院までその用量のままであると予想されなければならない。ただし、治験責任医師が医学的理由でエダラボンを中止すべきと判断した場合を除く。その場合、本試験中に使用を再開することはできない。本試験の投与日にはエダラボンを投与しないことがある。
- 試験組入れ時点で治験責任医師により、試験手順の説明を受け、来院スケジュールを遵守することが医学的に可能と判定される。

その他の治験実施計画書に規定された選択基準は適用される。
適格基準:年齢(下限)minimum age 18 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 制限なし / no limitation
適格基準:性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria パートA及びBの主要な除外基準
- ヒト免疫不全の既往歴がある又はヒト免疫不全ウイルスについての検査結果が陽性である。
- スクリーニング時にC型肝炎の既往歴がある又はC型肝炎ウイルス抗体についての検査結果が陽性である。
- B型肝炎がある(B型肝炎表面抗原[HBsAg]及び/又はB型肝炎コア抗体[抗HBc]が陽性と定義される)。過去の自然感染又はワクチン接種によってB型肝炎への免疫を獲得した被験者(前者はB型肝炎表面抗原[HBsAg]陰性、B型肝炎コア抗原に対する免疫グロブリン抗体[IgM抗HBc]陽性及び抗HBc陽性、後者は表面抗体[抗HBs]陽性と定義される)は、本試験参加に適格である。
- 1ヵ月又は治験薬の半減期の5倍のどちらか長い期間内に、試験中の別の薬剤(例外的使用プログラムを通じた筋萎縮性側索硬化症に対する治験薬を含む)、生物学的製剤又は機器による治療を受けた。具体的に言うと、低分子干渉リボ核酸、幹細胞療法、及び遺伝子療法による前治療は許容されない。
- 現在別の試験に参加している。
- 現在銅(II)(ジアセチル-ビス(N4-メチルチオセミカルバゾン))若しくはピリメタミンを使用している、最近(1ヵ月以内)使用した、又は使用が必要になると治験責任医師が判断する。
- 現在横隔膜ペーシングシステムが必要である、又は試験期間中必要になると治験責任医師が判断する。

パートCの主要な除外基準
- ヒト免疫不全の既往歴がある又はヒト免疫不全ウイルスについての検査結果が陽性である。
- スクリーニング時にC型肝炎の既往歴がある又はC型肝炎ウイルス抗体についての検査結果が陽性である。
- 現在B型肝炎に感染している(HBsAg及び/又は抗HBc陽性と定義される)。過去の自然感染又はワクチン接種によってB型肝炎への免疫を獲得した被験者(前者はHBsAg陰性、IgM抗HBc陽性及び抗HBc陽性、後者は抗HBs陽性と定義される)は、本試験参加に適格である。
- 1ヵ月又は治験薬の半減期の5倍のどちらか長い期間内に、試験中の別の薬剤(例外的使用プログラムを通じた筋萎縮性側索硬化症に対する治験薬を含む)、生物学的製剤又は機器による治療を受けた。具体的に言うと、低分子干渉リボ核酸、幹細胞療法、及び遺伝子療法による前治療は許容されない。
- 現在別の試験に参加している。
- 現在銅(II)(ジアセチル-ビス(N4-メチルチオセミカルバゾン))若しくはピリメタミンを使用している、最近(1ヵ月以内)使用した、又は使用が必要になると治験責任医師が判断する。
- 現在横隔膜ペーシングシステムが必要である、又は試験期間中必要になると治験責任医師によって判断される。

その他の治験実施計画書に規定された除外基準は適用される。
疾患名health condition or problem studied スーパーオキサイドジスムターゼ1変異と確定された筋萎縮性側索硬化症
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
薬物動態 / pharmacokinetics
−有害事象及び重篤な有害事象の発現率
−臨床検査項目、バイタルサイン、身体的診察、神経学的検査、及び心電図における異常の発現率
−血漿中BIIB067濃度を含む薬物動態測定値
−脳脊髄液中BIIB067濃度を含む薬物動態測定値
−筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版スコアを結んだ直線の傾き
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
薬力学 / pharmacodynamics
−脳脊髄液中スーパーオキサイドジスムターゼ1タンパク濃度のベースラインからの変化量
−Combined assessment of function and survivalスコア
−筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版スコアのベースラインからの変化量
−静的肺活量のベースラインからの変化量
−無換気補助生存期間
−全生存期間
−ハンドヘルドダイナモメーター測定法で測定される筋力のベースラインからの変化量
−筋萎縮性側索硬化症評価質問票のベースラインからの変化
−Fatigue Severity Scaleのベースラインからの変化
−EuroQol Five Dimension Five Level Questionnaireのベースラインからの変化
−仕事の生産性及び活動障害のベースラインからの変化
−Zarit介護負担尺度のベースラインからの変化
−36-Item Short Form Health Surveyのベースラインからの変化
−脳脊髄液中のリン酸化軸索ニューロフィラメント重鎖濃度のベースラインからの変化量
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集中 / recruiting
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 鹿児島大学病院治験審査委員会
住所address of IRB 鹿児島市桜ケ丘8丁目35番1号
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2019/05/24

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization -
研究費の名称name of research funding -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries バイオジェン・ジャパン株式会社
問合せ部署名department name for contact クリニカルオペレーションズ部
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address japan-clinicaltrials@biogen.com
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries バイオジェン・ジャパン株式会社
問合せ部署名department name for contact クリニカルオペレーションズ部
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address japan-clinicaltrials@biogen.com

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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