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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2020/05/26
最新掲載日last update posted date 2020/05/26
初回登録日first registered date 2019/11/29
初回掲載日first posted date 2019/11/29
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2020/05/26 改訂 / revised 2021/05/26
2019/11/29 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-195058
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT03485677
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries EU Clinical Trials Register (EU-CTR)
他の登録機関でのID番号secondary ID no. 2016-000301-37
IPD共有に関する計画plan to share IPD 有 / yes
IPD共有に関する計画の詳細plan description 個別被験者データ及び関連する臨床関連資料はclinicalstudydatarequest.comにおいて要求することが可能である。情報開示にあたり、サノフィ社は試験参加者のプライバシーを保護し、商業上の機密情報を削除する。臨床試験データ共有に関する基準やアクセス申請方法に関する詳細は、clinicalstudydatarequest.comを参照のこと。

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 小児ゴーシェ病1型及び3型患者を対象にエリグルスタットの薬物動態、安全性及び有効性を評価する非盲検、2コホート(イミグルセラーゼ併用及び非併用)、多施設共同試験
簡易な試験の名称public title 小児ゴーシェ病1型及び3型患者におけるイミグルセラーゼ併用又は非併用のエリグルスタットの安全性及び有効性を評価する試験

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. エリグルスタット
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material eliglustat
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 399 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material コホート1はエリグルスタットを少なくとも2年間単剤投与する。顕著な臨床的増悪が認められたコホート1の被験者にはレスキュー治療を行う。
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. イミグルセラーゼ(セレザイム)
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material imiglucerase
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 399 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material コホート2はエリグルスタットとイミグルセラーゼを2年間併用投与する。52週後、望ましい臨床反応が得られた被験者はエリグルスタット単剤投与に切り替える。
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2020/02/01
予定試験期間expected duration of study 2020/02/01 ~ 2023/03/31
目標症例数target sample size 60
試験の概要brief summary 主要目的:
小児患者(2歳以上18歳未満)を対象にエリグルスタットの安全性及び薬物動態(PK)を評価する。

副次目的:
小児患者(2歳以上18歳未満)を対象にエリグルスタットの有効性及び生活の質を評価する。
試験のデザインstudy design 第III相、非ランダム化、非盲検、逐次的
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
アジア(日本以外) / Asia except Japan
北米 / North America
南米 / South America
欧州 / Europe
適格基準inclusion criteria ・同意取得時点で2歳以上18歳未満の患者
・ゴーシェ病1型(GD1)又はゴーシェ病3型(GD3)の臨床診断を受けており、酵素活性検査及びGBA遺伝子型検査により酸性β-グルコシダーゼ活性の欠損が確認されている男女患者
・初経後の女性患者は、組入れ前及び治験期間を通じて妊娠検査が陰性であること。また、治験期間を通じて、望ましい通常の生活習慣に従って完全に禁欲するか、医学的に許容される効果的な避妊法の使用の意思を有すること

コホート1(エリグルスタット単剤投与):
・酵素補充療法(ERT)を1か月あたりセレザイム(イミグルセラーゼ)30~130 U/kgに相当する用量で24か月以上受けており、組入れ時点で投与が継続されていること
・登録時点であらかじめ規定したゴーシェ病に関する以下の治療目標を達成していること
 - ヘモグロビン値:2歳以上12歳未満は11.0 g/dL以上、12歳以上18歳未満は女性で11.0 g/dL以上、男性で12.0 g/dL以上
 - 血小板数100,000/mm^3以上
 - 脾容積の正常値に対する倍率(MN)が10.0未満
 - 肝容積1.5 MN未満
 - コホート2に関して以下に定義する、ゴーシェ病に関連した肺疾患及び重度の骨疾患が認められないこと

コホート2(エリグルスタットとイミグルセラーゼの併用投与):
・ERTを2週あたりイミグルセラーゼ60 U/kg以上に相当する用量、又は当該国で承認されている最大の用量で36か月以上受けており、組入れ時点で投与が継続されており、組入れ前6か月以上用量が安定していること
・以下の基準のうち少なくとも1つの重度のゴーシェ病の臨床症状が認められていること
 - 間質性肺疾患(ILD)などのゴーシェ病に関連した肺疾患。ILDの診断は、胸部X線像上の網状粒状影の存在によって確定されていること
 - 組入れ前12か月以内の病的骨折、骨壊死、骨減少症/骨粗鬆症又は骨クリーゼを特徴とする症候性骨疾患
 - ゴーシェ病に関連した持続性血小板減少症(80,000/mm^3未満)
適格基準:年齢(下限)minimum age 2 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 17 歳 / year
適格基準:性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria ・組入れ前6か月以内にゴーシェ病に対する基質合成抑制療法を受けた患者
・組入れ前2年以内に脾臓部分切除又は全摘を実施した患者
・輸血に依存している患者、食道静脈瘤又は肝梗塞の既往歴、肝酵素の上昇、臨床的に重要な先天性心欠陥、冠動脈疾患又は左心不全。臨床的に重要な不整脈、又は第二度もしくは第三度の2型房室(AV)ブロック、完全脚ブロック、QTc間隔延長、持続性心室性頻脈(VT)などの伝導障害を有する患者
・ゴーシェ病以外の臨床的に重要な疾患を有する患者
・治験登録時に眼球運動失行以外の神経症状を有する患者
・組入れ前30日以内に治験薬の投与を受けた患者
・既知の過敏症によりイミグルセラーゼが投与できない、又は2週間ごとのイミグルセラーゼ投与を受ける意思がない患者
・既知の遺伝性ガラクトース不耐症、Lappラクターゼ欠乏症又はグルコース・ガラクトース吸収不全症を有する患者、又はCYP2D6の活性が過剰の患者(Ultra-Rapid Metabolizer、URM)又は判別不能の患者(Indeterminate Metabolizer)
疾患名health condition or problem studied ゴーシェ病1型(GD1)
ゴーシェ病3型(GD3)
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 薬物動態 / pharmacokinetics
エリグルスタットの薬物動態(PK)パラメーターの評価:Cmax
血漿中のエリグルスタットの最大濃度(Cmax)
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 薬物動態 / pharmacokinetics
エリグルスタットのPKパラメーターの評価:AUC
血漿中エリグルスタット濃度-時間曲線下面積(AUC)
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
有害事象
小児患者の有害事象の数
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
ヘモグロビン値の変化
ヘモグロビンのベースラインからの変化量(g/dL)(コホート1患者)
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
血小板数の変化
血小板数のベースラインからの変化率(%)(コホート1患者)
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
肝容積の変化
肝容積のベースラインからの変化率(%)(コホート1患者)
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
脾容積の変化
脾容積のベースラインからの変化率(%)(コホート1患者)
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
肺疾患の改善
肺疾患が改善した患者の割合(%)(コホート2患者)
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
骨疾患の改善
骨疾患が改善した患者の割合(%)(コホート2患者)
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
血小板減少症の改善
血小板減少症が改善した患者の割合(%)(コホート2患者)
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
Pediatric Quality of Life Inventory(PedsQL)質問票を用いて、健康関連の生活の質の状態を評価する
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集中 / recruiting
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 東京慈恵会医科大学附属病院 薬物治験審査委員会
住所address of IRB 東京都港区西新橋3丁目19番18号
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2019/10/29

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization -
研究費の名称name of research funding -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries サノフィ株式会社
問合せ部署名department name for contact 臨床試験情報窓口
連絡先住所address 〒163-1488 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
連絡先電話番号phone number 03-6301-3670
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials-jp@sanofi.com
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries サノフィ株式会社
問合せ部署名department name for contact 臨床試験情報窓口
連絡先住所address 〒163-1488 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
連絡先電話番号phone number 03-6301-3670
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials-jp@sanofi.com

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other 試験期間について:
本治験は最長60日間のスクリーニング期(-60日~-1日)、主要解析投与期(PAP)(1日~52週)及び長期投与期(53週~104週)、104週の時点でエリグルスタット単剤療法の臨床的に有益性が認められている患者に対してはさらに364週までの延長期間からなる。

追加情報:
治験終了後、被験者には国際協力ゴーシェグループ(ICGG)ゴーシェレジストリへの登録を推奨する。
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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