更新履歴にある更新日が2018/12/15以前である場合、その情報は旧フォーマットに則って作成されています。
If update date in update history is before 2018/12/15, the information was created in accordance with the old format.

更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2022/04/25
最新掲載日last update posted date 2022/04/26
初回登録日first registered date 2018/12/12
初回掲載日first posted date 2018/12/14
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2022/04/26 改訂 / revised
2021/04/05 改訂 / revised
2021/03/03 改訂 / revised
2020/02/25 改訂 / revised
2019/04/10 改訂 / revised
2018/12/17 JAPICによる結合情報 / merged information by JAPIC
2018/12/12 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2018/12/12 新規作成 概要(日本語) / initial created summary (JA)

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-184243
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT03549871
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries EU Clinical Trials Register (EU-CTR)
他の登録機関でのID番号secondary ID no. 2016-004087-19
IPD共有に関する計画plan to share IPD 有 / yes
IPD共有に関する計画の詳細plan description 資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書(試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等)へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://www.clinicalstudydatarequest.com/を参照のこと。 Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://www.clinicalstudydatarequest.com/

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title ATLAS-PPX:凝固因子製剤又はバイパス製剤による定期補充療法を受けている血友病A又はB患者を対象としてfitusiranの有効性と安全性を検討する国際共同、非盲検切替え試験 ATLAS-PPX: an Open-label, Multinational, Switching Study to Describe the Efficacy and Safety of Fitusiran Prophylaxis in Patients With Hemophilia A and B Previously Receiving Factor or Bypassing Agent Prophylaxis.
簡易な試験の名称public title 凝固因子製剤又はバイパス製剤による定期補充療法を受けている重症の血友病A又はB患者を対象としたfitusiranの試験 A Study of Fitusiran in Severe Hemophilia A and B Patients Previously Receiving Factor or Bypassing Agent Prophylaxis

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. SAR439774 SAR439774
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material fitusiran
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 634 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 皮下(SC)投与 subcutaneous
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material - -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2019/03/16
予定試験期間expected duration of study 2018/10/03 ~ 2022/03/31
目標症例数target sample size 70
試験の概要brief summary 主要目的:
fitusiran投与中の出血エピソードの頻度について、凝固因子製剤又はバイパス製剤(BPA)による定期補充療法中の出血エピソードの頻度と比較して検討する。

副次目的:
・以下の項目について、fitusiran投与中と凝固因子製剤又はBPAによる定期補充療法中とを比較して検討する:
- 自然出血エピソードの頻度
- 関節内出血エピソードの頻度
- 17歳以上の患者の健康関連の生活の質(HRQOL)
・fitusiran投与患者での効果発現期間中の出血エピソードの頻度について評価する。
・fitusiranの安全性と忍容性を評価する。
・凝固因子製剤又はBPAの年換算された体重補正投与量
Primary Objective:
To characterize the frequency of bleeding episodes while receiving fitusiran treatment, relative to the frequency of bleeding episodes while receiving factor or bypassing agent(BPA)prophylaxis

Secondary Objectives:
-To characterize the following while receiving fitusiran treatment, relative to receiving factor or BPA prophylaxis:
- - the frequency of spontaneous bleeding episodes
- - the frequency of joint bleeding episodes
- - health related quality of life (HRQOL) in patients >= 17 years of age

- To characterize the frequency of bleeding episodes during the onset period in patients receiving fitusiran

- To characterize the safety and tolerability of fitusiran

- Annualized weight-adjusted consumption of factor/BPA
試験のデザインstudy design 割り付け方法:該当せず(単群試験)
盲検化:非盲検
Allocation: Not applicable (single arm)
Masking: Open Label
Design: Single arm
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
アジア(日本以外) / Asia except Japan
北米 / North America
欧州 / Europe
オセアニア / Oceania
その他 / other
中東 Middle East
適格基準inclusion criteria 主な選択基準:
●12歳以上の男性
●重症血友病A又はB患者(スクリーニング時の凝固第VIII因子レベルが1%未満又は凝固第IX因子レベルが2%以下)
●凝固第VIII因子又は凝固第IX因子に対するインヒビターを保有する患者において、スクリーニング前の直近の6ヵ月以内にBPAによる治療を必要とする出血エピソードが最低2 回認められる(コホートA)。凝固第VIII因子又は凝固第IX因子に対するインヒビターを保有しない患者において、スクリーニング前の直近の12 ヵ月以内に凝固因子製剤による治療を必要とする出血エピソードが最低1回認められる(コホートB)。
●インヒビターを保有する患者又はインヒビターを保有しない患者は以下のいずれかの定義を満たす。
■インヒビターを保有する患者:
スクリーニング前の直近の6ヵ月間以内に出血エピソードの予防及び対処のためBPAを使用し、かつNijmegen改変Bethesda法の結果が以下のいずれかの基準のうち1つを満たす。
・スクリーニング時のインヒビター力価が0.6 BU/mL以上、又は
・スクリーニング時のインヒビター力価が0.6 BU/mL未満で、診療録に2回連続して力価が0.6 BU/mL以上の記録がある、又は
・スクリーニング時のインヒビター力価が0.6 BU/mL未満で、診療録に既往応答の記録がある
・コホートAの部分集団患者が、スクリーニング期間後、直接fitusiran投与期間を開始するためには、さらに以下の基準を満たしていなければならない:
- 凝固第IX因子に対するインヒビターを保有する血友病B患者である(上記の定義どおり)
- 登録前のBPAによる治療に十分な反応を示さない(過去のABRが20以上)
- 治験責任医師の見解として、6ヵ月間のBPA期間(スクリーニング期間後の定期補充療法期間)を省く必要があると考えており、治験依頼者のメディカルモニターの承認が得られている。
■インヒビターを保有しない患者:
スクリーニング前の直近の6ヵ月以内に出血エピソードの予防及び対処のため凝固因子製剤を使用し、かつ以下の各基準を満たす。
・Nijmegen 改変Bethesda 法で、スクリーニング時のインヒビターの力価が0.6 BU/mL未満、かつ
・スクリーニング前の直近の6ヵ月以上、出血エピソードの治療のためBPAを投与していない、かつ
・スクリーニング前の直近の3年間に免疫寛容導入療法の治療歴がない
●スクリーニング前6ヵ月以上にわたり、凝固因子製剤又はBPAによる血友病A又はBの定期補充療法が実施され、記録されている。
●治験責任医師の判断によりスクリーニング前6ヵ月以上にわたり処方された、定期補充療法を遵守している。
●治験にかかる必須事項を遵守することが出来、文書によるインフォームド・コンセント及びアセントに同意できる患者
- Males, >= 12 years of age
- Severe hemophilia A or B (as evidenced by a central laboratory measurement at screening or documented medical record evidence of FVIII <1% or FIX level <= 2%)
- A minimum of 2 bleeding episodes requiring BPA treatment within the last 6 months prior to Screening for patients with inhibitory antibodies to factor VIII or factor IX (Cohort A). A minimum of 1 bleeding episode requiring factor treatment within the last 12 months prior to Screening for patients without inhibitory antibodies to factor VIII or factor IX (Cohort B).

- Must meet either the definition of inhibitor or non-inhibitor patient as below:
< Inhibitor >
Use of BPAs for prophylaxis and for any bleeding episodes for at least the last 6 months prior to Screening, and meet one of the following Nijmegen-modified Bethesda assay results criteria:
- Inhibitor titer of >= 0.6 BU/mL at Screening, or
- Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at Screening with medical record evidence of 2 consecutive titers >= 0.6 BU/mL, or
- Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at Screening with medical record evidence of anamnestic response
- The subgroup of patients in Cohort A patients must additionally meet the following criteria to be eligible to start treatment with fitusiran directly after the screening period:
- - Hemophilia B with inhibitory antibody to Factor IX as defined above
- - Not responding adequately to BPA treatment (historical ABR >= 20) prior to enrollment
- - In the opinion of the Investigator, with approval of Sponsor Medical Monitor, 6-month BPA prophylaxis period should be omitted.
< Non-inhibitor >
Use of factor concentrates for prophylaxis and for any bleeding episodes for at least the last 6 months prior to Screening, and meet each of the following criterion:
- Nijmegen-modified Bethesda assay inhibitor titer of <0.6 BU/mL at Screening and
- No use of bypassing agents to treat bleeding episodes for at least the last 6 months prior to Screening and
- No history of immune tolerance induction therapy within the past 3 years prior to Screening.

- Documented prophylactic treatment with factor concentrates or bypassing agents for the treatment of hemophilia A or B for at least 6 months prior to Screening
- Adherent to the prescribed prophylactic therapy for at least 6 months prior to Screening per Investigator assessment
- Willing and able to comply with the study requirements and to provide written informed consent and assent
適格基準:年齢(下限)minimum age 12 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 制限なし / no limitation
適格基準:性別gender 男性 / male
除外基準exclusion criteria 主な除外基準:
・血友病A又はB以外の既知の出血性障害の合併がある患者
・スクリーニング時のアンチトロンビン活性が60%未満である患者
・血栓形成性の合併症がある患者
・臨床的に重要な肝疾患がある患者
・活動性のC型肝炎の患者
・急性又は慢性のB型肝炎の患者
・CD4数が200細胞/μL未満のHIV陽性患者
・動脈又は静脈血栓塞栓症の病歴がある患者
・腎機能障害がある患者
・複数の薬物アレルギーの病歴又はオリゴヌクレオチド若しくはGalNAcへのアレルギー反応の病歴がある患者
・過去にSC注射に対して不耐性を示したことがある患者
・治験担当医師が、本治験の登録に不適切となる又は本治験の参加又は完遂に影響を及ぼすと考える状態、合併症を有する患者
- Known co-existing bleeding disorders other than hemophilia A or B
- AT activity <60% at Screening
- Co-existing thrombophilic disorder
- Clinically significant liver disease
- Active Hepatitis C virus infection
- Acute or chronic Hepatitis B virus infection
- HIV positive with a CD4 count of <200 cells/uL
- History of arterial or venous thromboembolism
- Inadequate renal function
- History of multiple drug allergies or history of allergic reaction to an oligonucleotide or N-Acetylgalactosamine (GalNAc)
- History of intolerance to SC injection(s)
- Any other conditions or comorbidities that would make the patient unsuitable for enrollment or could interfere with participation in or completion of the study, per Investigator judgment
疾患名health condition or problem studied 血友病A、血友病B Hemophilia
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
年換算出血率(ABR)
fitusiran奏効期間中及び凝固因子製剤/BPAによる定期補充療法期間中における年換算された出血率(ABR)
[評価期間:13ヵ月(6ヵ月間の凝固因子製剤またはBPAの定期補充療法期間及び、fitusiranの試験終了までの1ヵ月間の効果発現期間及び6ヵ月間の奏効期間)]
Annualized bleeding rate (ABR)
Annualized Bleeding Rate (ABR) in the fitusiran efficacy period and the factor or BPA prophylaxis period
[Time Frame: 13 months (6 months in factor/BPA prophylaxis period and fitusiran baseline to end of study which includes one month onset period and 6 months efficacy period)]
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
年換算自然出血率
fitusiran奏効期間中及び凝固因子製剤/BPAによる定期補充療法期間中における年換算された自然出血率
[評価期間:13ヵ月(6ヵ月間の凝固因子製剤またはBPAの定期補充療法期間及び、fitusiranの試験終了までの1ヵ月間の効果発現期間及び6ヵ月間の奏効期間)]
Annualized spontaneous bleeding rate
Annualized spontaneous bleeding rate in the fitusiran efficacy period and the factor or BPA prophylaxis period
[Time Frame: 13 months (6 months in factor/BPA prophylaxis period and fitusiran baseline to end of study which includes one month onset period and 6 months efficacy period)]
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
年換算関節内出血率
fitusiran奏効期間中及び凝固因子製剤/BPAによる定期補充療法期間中における年換算された関節内出血率
[評価期間:13ヵ月(6ヵ月間の凝固因子製剤またはBPAの定期補充療法期間及び、fitusiranの試験終了までの1ヵ月間の効果発現期間及び6ヵ月間の奏効期間)]
Annualized joint bleeding rate
Annualized joint bleeding rate in the fitusiran efficacy period and the factor or BPA prophylaxis period
[Time Frame: 13 months (6 months in factor/BPA prophylaxis period and fitusiran baseline to end of study which includes one month onset period and 6 months efficacy period)]
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
Haem-A-QOL質問票スコアを用いた生活の質(QOL)の評価 [評価期間:7ヵ月間]
0~100のスコアで評価され、スコアが高いほど障害が大きいことを表す。
fitusiran投与期間中のHaem-A-QOLの身体健康スコアと総合スコアの変化
Quality of Life (QOL) as measured by Haem-A-QOL Questionnaire score on a scale of 0-100 with higher scores representing greater impairment
Change in Haem-A-QOL physical health score and total score in the fitusiran treatment period
[Time Frame: 7 months]
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
fitusiran効果発現期間中のABR [評価期間:1ヵ月間]
fitusiran効果発現期間中のABR
ABR in the onset period
ABR in the fitusiran onset period
[Time Frame: 1 month]
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
fitusiran投与期間中のABR [評価期間:7ヵ月間]
fitusiran投与期間中のABR
ABR in the treatment period
ABR in the fitusiran treatment period
[Time Frame: 7 months]
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集中 / recruiting
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 産業医科大学病院治験審査委員会 Hospital of the University of Occupational and Environmental Health IRB
住所address of IRB 福岡県北九州市八幡西区医生ヶ丘1番1号 1-1 Iseigaoka, Yahata-nishi-ku, Kitakyushu, Fukuoka
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2018/09/26

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries サノフィ株式会社 Sanofi K.K.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験情報窓口 Clinical Study Unit
連絡先住所address 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan
連絡先電話番号phone number 03-6301-3670
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials-jp@sanofi.com
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries サノフィ株式会社 Sanofi K.K.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験情報窓口 Clinical Study Unit
連絡先住所address 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan
連絡先電話番号phone number 03-6301-3670
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials-jp@sanofi.com

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name 治験実施計画書番号: ALN-AT3SC-009(EFC15110)
Study ID Number: ALN-AT3SC-009(EFC15110)
その他other
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
日付:
version:
date:
利用規約