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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2021/12/01
最新掲載日last update posted date 2021/12/02
初回登録日first registered date 2020/04/17
初回掲載日first posted date 2020/04/17
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2021/12/02 改訂 / revised
2021/08/24 改訂 / revised
2020/08/24 改訂 / revised 2021/08/11
2020/04/17 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-205260
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT03938792
IPD共有に関する計画plan to share IPD 有 / yes
IPD共有に関する計画の詳細plan description ファイザーは,匿名化された個別被験者のデータおよび関連文書(治験実施計画書,統計解析計画書,総括報告書など)に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は,https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 治験実施計画書標題:インヒビター保有および非保有の青年および成人の重症(凝固因子活性が1%未満)の血友病A または血友病B 患者を対象として標準治療とPF-06741086 定期投与を比較する非盲検試験(治験実施計画書番号:B7841005)
簡易な試験の名称public title 青年および成人の重症の血友病A または血友病B 患者を対象としたPF-06741086 の有効性および安全性試験

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. PF-06741086(marstacimab):プレフィルドシリンジ1本に150 mg(力価150 mg/mL)を含有する
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material marstacimab
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 634 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 薬剤:PF-06741086
300 mgを皮下投与で負荷投与後,150 mgを週1回,皮下投与する。増量基準を満たした治験参加者には300 mgを週1回皮下投与する。
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2020/07/01
予定試験期間expected duration of study 2020/07/01 ~ 2023/04/27
目標症例数target sample size 145
試験の概要brief summary 凝固因子製剤とは作用が異なり,インヒビターの存在下でも効果が期待できることから,PF-06741086 による治療は血友病Aまたは血友病Bに対する既存の治療法と比べて臨床的に意味のある優越性を示し,患者の治療に大きく貢献すると予想される。週1回の皮下投与による治療は,血管アクセスが確保できない場合の治療選択肢を提供し,利便性を向上させ,投薬コンプライアンスが改善する可能性がある。これらにより,出血事象の減少がもたらされると考えられる。
試験のデザインstudy design 非盲検,クロスオーバー
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
アジア(日本以外) / Asia except Japan
北米 / North America
南米 / South America
欧州 / Europe
オセアニア / Oceania
適格基準inclusion criteria ・重症の血友病Aまたは血友病Bと診断された治験参加者
・同意説明文書(または該当する場合は追加の同意説明文書)に治験参加者,代諾者または治験参加者の介護者が署名できる。
インヒビター非保有コホートに割り付ける治験参加者は,以下の基準も満たしていなければならない:
・インヒビターが検出されず,その既往歴もない。
・FVIII/FIX製剤による定期補充療法を受けている治験参加者は,観察期間中もFVIII/FIX製剤による定期補充療法を継続する意思を有していること。
・出血時補充療法を受けている治験参加者は,スクリーニング前の6ヵ月間に凝固因子の投与を必要とする急性出血事象[自然出血および(または)外傷性出血]が6回以上認められ,観察期間中も出血時補充療法を継続する意思を有していること。
インヒビター保有コホートに割り付ける治験参加者は,以下の基準も満たしていなければならない:
・観察期間への組み入れ前30日以内に,FVIIIまたはFIXに抵抗性の高力価のインヒビター(≧5 BU/mLまたは低力価のインヒビター(<5 BU/mL)を有する記録があり, FVIIIまたはFIXの回収率が60%未満である。
・凝固因子補充療法中にインヒビターが確認されたが,スクリーニング時に前項に記載したインヒビターの基準を満たさない治験参加者は,事前に治験依頼者のメディカルモニターに承認を得た上で,適格性を検討できる[例:以前に高力価インヒビター(≧5 BU/mL)が確認され,FVIII製剤またはFIX製剤の再投与ができない治験参加者]。
・出血時補充療法を受けている治験参加者は,スクリーニング前6ヵ月以上の間にバイパス製剤による治療を必要とする出血事象[自然出血および(または)外傷性出血]が6回以上認められ,観察期間中も出血時補充療法を継続する意思を有していること。
適格基準:年齢(下限)minimum age 12 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 74 歳 / year
適格基準:性別gender 男性 / male
除外基準exclusion criteria ・冠動脈疾患,静脈または動脈血栓症,虚血性疾患の過去または現在の治療および(または)その既往歴を有する。
・予定された治験期間中に外科的処置が予定されている。
・血友病Aまたは血友病B以外の既知の凝固障害を有する。
・腎または肝機能異常を有する。
・不安定な肝疾患または胆道疾患を現在有する。
・血液学的検査値異常を有する。
・凝固活性異常を有する。
・その他の急性または慢性の医学的あるいは精神的状態や臨床検査値異常があり,治験参加や治験薬投与により危険性が増す可能性や治験結果の解釈に影響を及ぼす可能性がある治験参加者,あるいは治験責任医師が本治験への参加を不適切と判断した治験参加者。
・現在,バイパス製剤または凝固因子製剤以外による定期的補充療法を受けている。
・免疫調節薬による定期的な併用療法を受けている。
・治験薬投与期間中の免疫寛容導入療法の実施もしくは予定,または治験薬投与期間中のFVIIIもしくはFIX製剤による定期補充療法の実施
・B7841002試験またはB7841003試験においてPF-06741086を投与されたことのある治験参加者
・本治験への組み入れの30日以内(または実施国の規制に基づく期間)または半減期の5倍以内に他の治験に参加した患者または本治験の実施中に他の治験に参加する患者
・ヒト免疫不全ウイルス(HIV)陽性の場合にCD4細胞数が200/μL以下である。
・心電図に臨床的に意味のある異常が認められ,治験参加者の安全性または治験結果の解釈に影響を及ぼす可能性がある患者
・ハムスター蛋白または治験薬のその他の成分に対する過敏症またはアレルギー反応の既往歴を持つ治験参加者
・本治験の実施に直接関わっている治験実施医療機関のスタッフおよびその親類縁者,治験責任医師から指示を受けている治験実施医療機関のスタッフ,あるいは本治験の実施に直接関わっているファイザー社員およびその親類
疾患名health condition or problem studied 血友病AおよびB患者(インヒビター保有および非保有)における出血傾向
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
・治療を要した出血事象の年間出血率(ABR)。[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
これは,各治験参加者の各投与期間について,以下の式により求める:ABR = 治療を必要とした出血の回数 /(投与期間の日数 / 365.25)。
・血栓事象の発現頻度および重症度[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
・PF-06741086に対する抗薬物抗体(ADA)の発現頻度[12カ月間の治験薬投与期間]
・臨床的に意味のあるPF-06741086に対する持続的中和抗体(NAb)の発現頻度[12カ月間の治験薬投与期間]
・注射部位反応の発現頻度および重症度[12カ月間の治験薬投与期間]
・ベースラインから臨床的に意味のある身体的検査の変化のあった治験参加者の例数[ベースラインから観察期間および治験薬投与期間までの約18ヵ月]
・臨床的に意味のある臨床検査値異常の発現頻度[スクリーニングから観察期間および治験薬投与期間までの約18ヵ月]
・重度の過敏症およびアナフィラキシー反応の発現頻度[スクリーニングから観察期間および治験薬投与期間までの約18ヵ月]
・有害事象および重篤な有害事象の発現頻度[スクリーニングから観察期間および治験薬投与期間までの約18ヵ月]
・ベースラインから臨床的に意味のあるバイタルサインの変化のあった治験参加者の例数[ベースラインから観察期間および治験薬投与期間までの約18ヵ月]
・血栓性微小血管障害症の発現頻度および重症度[12カ月間の治験薬投与期間]
・播種性血管内凝固/消費性凝固障害の発現頻度[12カ月間の治験薬投与期間]
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
・凝固因子および(または)バイパス製剤の総使用量[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
1ヵ月あたりおよび1年あたりの総IUおよびIU/kgを指標とする凝固因子/バイパス製剤の総使用量
・関節出血の発現頻度[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
・自然出血の発現頻度[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
・標的関節の出血の発現頻度[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
・総出血(治療の要不要を問わない)の発現頻度[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
・出血事象が認められなかった治験参加者の割合[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
・血友病関節健康スコア(HJHS)のベースラインからの変化[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
・Hemophilia Quality of Life Questionnaire成人版(Haem-A-QoL)のベースラインからの変化[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
・Hemophilia Quality of Life Questionnaire小児版(Haemo-QoL)のベースラインからの変化[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
・Hemophilia Activities List(HAL)のベースラインからの変化[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
・Pediatric Hemophilia Activities List(pedHAL)のベースラインからの変化[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
・変化に対する患者の全般的印象-血友病(PGIC-H)[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
・健康効用指標[EuroQol, 5 dimensions, 5 levels(EQ-5D-5L)]のベースラインからの変化[6ヵ月間の観察期間および12カ月間の治験薬投与期間の合計約18ヵ月]
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集中 / recruiting
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 広島大学病院治験審査委員会
住所address of IRB 広島県広島市南区霞1-2-3
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2020/02/27
IRB等に関する情報
名称name of IRB 奈良県立医科大学附属病院治験審査委員会
住所address of IRB 奈良県橿原市四条町840番地
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2020/03/11

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization -
研究費の名称name of research funding -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries ファイザーR&D合同会社
問合せ部署名department name for contact クリニカル・リサーチ統括部
連絡先住所address 東京都渋谷区代々木3丁目22-7
連絡先電話番号phone number -
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials@pfizer.com,お問合せにはe-Mailにて返信いたしますので,@Pfizer.comドメインからの受信およびURL付きメールの受信を許可する設定にしてください。
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries ファイザーR&D合同会社
問合せ部署名department name for contact クリニカル・リサーチ統括部
連絡先住所address 東京都渋谷区代々木3丁目22-7
連絡先電話番号phone number -
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials@pfizer.com,お問合せにはe-Mailにて返信いたしますので,@Pfizer.comドメインからの受信およびURL付きメールの受信を許可する設定にしてください。

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name -
その他other -
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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