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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2020/04/22
最新掲載日last update posted date 2020/04/22
初回登録日first registered date 2019/09/27
初回掲載日first posted date 2019/09/30
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2020/04/22 改訂 / revised 2021/04/16
2019/09/30 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-194978
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT04060199
IPD共有に関する計画plan to share IPD 無 / no
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 歩行可能な男児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者を対象としたビルトラルセンの有効性及び安全性を検討する、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同第III相試験 A Phase 3 Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multi-center Study to Assess the Efficacy and Safety of Viltolarsen in Ambulant Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
簡易な試験の名称public title 歩行可能なDMD男児を対象にビルトラルセンの有効性及び安全性を検討する試験 Study to Assess the Efficacy and Safety of Viltolarsen in Ambulant Boys With DMD

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. NS-065/NCNP-01 NS-065/NCNP-01
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material viltolarsen
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 19- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 静脈内投与 IV infusion
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material プラセボ Placebo
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code --- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2020/04/14
予定試験期間expected duration of study 2019/09/01 ~ 2024/08/31
目標症例数target sample size 74
試験の概要brief summary エクソン53スキッピング対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者を対象に、ビルトラルセンの有効性をプラセボと比較することを本試験の主目的とする The main objective of this study is to evaluate the efficacy of Viltolarsen compared to placebo in Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients amenable to exon 53 skipping.
試験のデザインstudy design 割付:ランダム化
介入モデル:並行群間比較
盲検化:四重(被験者、介護者、治験医師、評価者)
主目的:治療
Allocation: Randomized
Intervention Model: Parallel Assignment
Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor)
Primary Purpose: Treatment
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
アジア(日本以外) / Asia except Japan
北米 / North America
南米 / South America
欧州 / Europe
オセアニア / Oceania
適格基準inclusion criteria エクソン53スキッピングによりジストロフィンmRNAのリーディングフレームを回復可能な、ジストロフィン遺伝子のDMD変異が確定している患者
歩行補助器具を使用せず、自立歩行が可能な患者
10秒未満でTTSTAND を完了できる患者
治験薬投与開始の3 か月以上前から一定の用量でコルチコステロイドの投与を受けており、治験期間を通じ一定の用量での投与が予定される患者
その他の選択基準が適応される
Confirmed DMD mutation(s) in the dystrophin gene that is amenable to skipping of exon 53 to restore the dystrophin mRNA reading frame
Able to walk independently without assistive devices
TTSTAND < 10 seconds
Stable dose of glucocorticoid (GC) for at least 3 months prior to the first dose of study drug and is expected to remain on stable dose of GC treatment for the duration of the study
Other inclusion criteria may apply
適格基準:年齢(下限)minimum age 4 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 7 歳 / year
適格基準:性別gender 男性 / male
除外基準exclusion criteria 慢性全身性の真菌又はウイルス感染症の合併又は既往がある患者
治験薬初回投与前4週間以内に急性疾患に罹患した患者
症候性の心筋症が確認される患者(注:検査所見上の無症候性の心臓異常は除外されない)
治験薬又はその添加物に対するアレルギー又は過敏症を有する患者
治験への参加を妨げる重度の行動又は認知障害があると治験担当医師が判断する患者
患者の安全性に影響し得る又は治験薬投与及び試験の完了を妨げ得る又は試験結果に影響し得る医学的状態、合併症、既往歴、身体所見又は臨床検査値異常を有すると治験担当医師が判断する患者
治験薬初回投与前3ヵ月以内に手術を受けた又は治験期間中に手術が計画されている患者
B型肝炎抗原、C型肝炎抗体、又はヒト免疫不全ウイルス(HIV)抗体が陽性の患者
現在他の治験薬を使用している患者又は他の治験薬を治験薬初回投与前3ヵ月以内又は半減期の5倍以内のいずれか長い期間内に使用していた患者
過去にビルトラルセンの治験に参加したことがある患者
現在、他のエクソンスキッピング療法を受けている患者又は治験薬の初回投与開始前3ヵ月以内に他のエクソンスキッピング療法を受けた患者
遺伝子治療を受けたことがある患者
その他の除外基準が適応される
Current or history of chronic systemic fungal or viral infections
Acute illness within 4 weeks prior to the first dose of study drug
Evidence of symptomatic cardiomyopathy (Note: Asymptomatic cardiac abnormality on investigation would not be exclusionary)
Allergy or hypersensitivity to the study drug or to any of its constituents
Severe behavioral or cognitive problems that preclude participation in the study, in the opinion of the investigator
Previous or ongoing medical condition, medical history, physical findings or laboratory abnormalities that could affect safety, make it unlikely that treatment and follow-up will be correctly completed or impair the assessment of study results, in the opinion of the investigator;
Surgery within the 3 months prior to the first dose of study drug or surgery is planned for anytime during the duration of the study
Participant has positive test results for hepatitis B antigen, hepatitis C antibody or human immunodeficiency virus (HIV)
Currently taking any other investigational drug or has taken any other investigational drug within 3 months prior to the first dose of study drug or within 5 times the half-life of a medication, whichever is longer
Previously enrolled in an interventional study of viltolarsen
Currently taking any other exon skipping agent or has taken any other exon skipping agent within 3 months prior to the first dose of study drug
Having taken any gene therapy
Other exclusion criteria may apply
疾患名health condition or problem studied デュシェンヌ型筋ジストロフィー Duchenne Muscular Dystrophy
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
検証的 / confirmatory
TTSTAND (評価期間:ベースライン-治療期48週)
床からの立ち上がり時間(TTSTAND)の変化量
TTSTAND [ Time Frame: baseline to 48 weeks of treatment ]
Change in Time to Stand (TTSTAND)
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
検証的 / confirmatory
TTRW (評価期間:ベースライン-治療期48週)
10 m走行/歩行時間(TTRW)の変化量
TTRW [ Time Frame: baseline to 48 weeks of treatment ]
Change in Time to Run/Walk 10 Meters Test (TTRW)
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
検証的 / confirmatory
6MWT(評価期間:ベースライン-治療期48週)
6分間歩行テスト(6MWT)の変化量
6MWT [ Time Frame: baseline to 48 weeks of treatment ]
Change in Six-minutes Walk Test (6MWT)
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
検証的 / confirmatory
NSAA (評価期間:ベースライン-治療期48週)
North Star歩行評価(NSAA)の変化量

NSAAは、歩行可能なDMD患者用に考案された運動機能評価尺度である。17の検査項目から成り、それぞれに0(実施不可)、1(修正や補助を要する)、2(正常な動作)で点数を付ける。NSAAは、ベッカー型筋ジストロフィーのような他の筋ジストロフィーと同様に、未治療のDMD患者で進行的に悪化する歩行機能の維持に必要な運動能力を評価する。NSAAの総スコアは0から34の範囲となり、スコア34は運動機能が正常であることを示す。
NSAA [ Time Frame: baseline to 48 weeks of treatment ]
Change in North Star Ambulatory Assessment (NSAA)

The NSAA is a functional scale devised for use in ambulant children with Duchenne muscular dystrophy (DMD). It consists of 17 activities graded 0 (unable to perform), 1 (performs with modifications), 2 (normal movement). It assesses abilities necessary to remain ambulant that have been found to progressively deteriorate in untreated DMD patients, as well as in other muscular dystrophies such as Becker Muscular Dystrophy. NSAA Total Score ranges from 0 to 34, with a score of 34 implying normal function.
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
検証的 / confirmatory
TTCLIMB (評価期間:ベースライン-治療期48週)
4段階段上行時間の変化量
TTCLIMB [ Time Frame: baseline to 48 weeks of treatment ]
Change in Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB)
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
検証的 / confirmatory
ハンドヘルドダイナモメーター (評価期間:ベースライン-治療期48週)
ハンドヘルドダイナモメーターを用いて各筋力(肘伸展、肘屈曲、膝伸展、膝屈曲、いずれも優位側のみ)を測定
Hand-held dynamometer [ Time Frame: baseline to 48 weeks of treatment ]
The force generated for each muscle strength (elbow extension, elbow flexion, knee extension, and knee flexion on the dominant side only) will be measured by Hand-held dynamometer.
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集中 / recruiting
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター 臨床試験審査委員会 National Center of Neurology and Psychiatry Institutional Review Board
住所address of IRB 東京都小平市小川東町4-1-1 4-1-1 Ogawahigashi, Kodaira, Tokyo
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2019/09/04

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries 日本新薬株式会社 Nippon Shinyaku Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 広報部 Corporate Communications Dept.
連絡先住所address 京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 14 Kisshouin Nishinoshou Monnguchi-chou, Minami-ku, Kyoto
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address kouhou@mb.nippon-shinyaku.co.jp kouhou@mb.nippon-shinyaku.co.jp
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries 日本新薬株式会社 Nippon Shinyaku Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 広報部 Corporate Communications Dept.
連絡先住所address 京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 14 Kisshouin Nishinoshou Monnguchi-chou, Minami-ku, Kyoto
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address kouhou@mb.nippon-shinyaku.co.jp kouhou@mb.nippon-shinyaku.co.jp

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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