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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2022/05/23
最新掲載日last update posted date 2022/05/24
初回登録日first registered date 2019/03/01
初回掲載日first posted date 2019/03/05
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2022/05/24 改訂 / revised
2021/10/04 改訂 / revised
2021/02/12 改訂 / revised
2020/05/08 改訂 / revised
2020/03/23 改訂 / revised
2019/03/05 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-194647
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT03587116
IPD共有に関する計画plan to share IPD 有 / yes
IPD共有に関する計画の詳細plan description ファイザーは,匿名化した個別被験者データおよび関連文書(治験実施計画書,統計解析計画書,総括報告書など)に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は,https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title アデノ随伴ウイルス(AAV)-Spark100ベクターに対する中和抗体を保有しない中等症から重症の成人血友病B患者(FIX:C 2%以下)およびアデノ随伴ウイルスベクターSB 525キャプシド(AAV6)に対する中和抗体を保有しない中等症から重症の成人血友病A患者(FVIII:C 1%以下)の日常診療における血液凝固第IX因子(FIX)または血液凝固第VIII因子(FVIII)定期補充療法の有効性および特定の安全性データを6ヵ月間以上前向きに評価することを目的とした治験薬の投与を伴わない,非盲検,多施設共同,リードイン試験(治験実施計画書番号:C0371004)
簡易な試験の名称public title アデノ随伴ウイルス(AAV)-Spark100ベクターに対する中和抗体を保有しない中等症から重症の成人血友病B患者(FIX:C 2%以下)およびアデノ随伴ウイルスベクターSB 525キャプシド(AAV6)に対する中和抗体を保有しない中等症から重症の成人血友病A患者(FVIII:C 1%以下)の日常診療における血液凝固第IX因子(FIX)または血液凝固第VIII因子(FVIII)定期補充療法の有効性および特定の安全性データを6ヵ月間以上前向きに評価することを目的とした治験薬の投与を伴わない,非盲検,多施設共同,リードイン試験(治験実施計画書番号:C0371004)

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 再生医療等製品 / regenerative medical product
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. -
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material -
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2019/02/26
予定試験期間expected duration of study 2019/02/26 ~ 2021/09/24
目標症例数target sample size 250
試験の概要brief summary 成人血友病B患者(FIX:C 2%以下)または成人血友病A患者(FVIII:C 1%以下)の日常診療における血液凝固第IX因子または血液凝固第VIII因子定期補充療法の有効性および安全性データを評価する,6ヵ月間のリードイン試験
試験のデザインstudy design 非盲検,多施設共同,リードイン試験
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
アジア(日本以外) / Asia except Japan
北米 / North America
欧州 / Europe
適格基準inclusion criteria 血友病B患者集団:
・18 歳以上65 歳未満の中等症~重症の血友病B 男性患者(ベースライン来院前の検査でFIX 活性が2%以下)である
・本治験に参加し,予定されている来院,FIX 定期補充療法の治療計画,臨床検査およびその他の治験手順に従う意思および能力を有している
・これまでFIX製剤(遺伝子組換え,血漿由来または半減期延長製剤)を投与した累積日数が50日以上である。
・現在FIX 製剤(遺伝子組換え,血漿由来または半減期延長製剤)による定期補充療を実施している患者は,本治験期間を通じて,定期補充療法を継続する意思を有する
・FIX製剤に対する過敏症の既往がない
・臨床検査に基づく評価または臨床的に,FIX に対するインヒビターの既往歴(力価が0.6 BU/mL以上)がない
血友病A患者集団:
・18 歳以上65 歳未満の中等症~重症の血友病A 男性患者(ベースライン来院前の検査でFVIII 活性が1%以下)である
・本治験に参加し,予定されている来院,FVIII 定期補充療法の治療計画,臨床検査およびその他の治験手順に従う意思および能力を有している
・これまでFVIII製剤(遺伝子組換え,血漿由来または半減期延長製剤)を投与した累積日数が150日以上である。
・現在FVIII製剤(遺伝子組換え,血漿由来または半減期延長製剤)による定期補充療を実施している患者は,本治験期間を通じて,定期補充療法を継続する意思を有する
・FVIII製剤に対する過敏症の既往がない
・臨床検査に基づく評価または臨床的に,FVIII に対するインヒビターの既往歴(力価が0.6 BU/mL以上)がない
適格基準:年齢(下限)minimum age 18 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 64 歳 / year
適格基準:性別gender 男性 / male
除外基準exclusion criteria ・中央測定により,スクリーニング検査でAAV-Spark100 に対する中和抗体を有する血友病B患者およびSB-525キャプシド(AAV6)に対する中和抗体を有する血友病A患者(抗体価が検出可能である患者)
・出血および定期補充療法の実施を記録することが遵守できない患者
・HbsAgが陽性またはHBV-DNAが陽性/検出可能のいずれかである患者
・B 型肝炎に対する抗ウイルス療法を現在受けている患者
・C型肝炎に対する抗ウイルス療法を現在受けている患者
・HCV-RNA量の検査結果が陽性/検出可能であった患者
・以下のいずれかの疾患(重大な肝疾患を示す)の既往歴が医療記録にある患者
  ・門脈圧亢進症
  ・脾腫
  ・肝性脳症
・血清アルブミン値が検査室の基準値下限未満である,または以下のいずれかの検査による肝線維化の評価でステージ3以上の線維化を示す検査結果を有する患者
  ・FibroScan(スコア>8.3 kPa)
  ・FibroTest/FibroSURE(>0.48)
  ・AST-to-Platelet Ratio Index (APRI) >1
・スクリーニング前12 ヵ月以内の検査で,血清学的検査でHIV-1またはHIV-2が検出され,CD4+細胞数が200 mm3 以下の患者。.
・治験責任医師が許容できないリスクと判断する慢性感染症または他の慢性疾患の既往歴がある患者。脳卒中または心筋梗塞を含む(ただしこれらに限定されない)血栓性事象の既往歴がある患者
・本治験組み入れ前3 ヵ月以内または治験期間中に治験薬を使用する他の治験に参加する患者,またはスクリーニング前12 ヵ月以内に遺伝子治療の治験に参加した患者
・今後24 ヵ月以内にFIX(血友病B)またはFVIII(血友病A)手術時補充療法を必要とする外科処置を予定している患者
疾患名health condition or problem studied 血友病Bまたは血友病A
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
評価項目:年間出血率
評価方法:被験者ごとのABRは,被験者がベースライン来院から治験終了までのFIX定期補充療法による治療期間(日数)で出血回数を割った値に365.25日を掛けて算出する。
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
評価項目:年間投与率
評価方法:被験者ごとのAIR は,被験者がベースライン来院(第1 日)から治験終了までのFIX 定期補充療法による治療期間(日数)でFIX 補充療法の回数を割った値に365.25 日を掛けて算出する。
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集中 / recruiting
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 名古屋大学医学部付属病院治験審査委員会
住所address of IRB 名古屋市昭和区鶴舞町65 番地
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2018/11/30
IRB等に関する情報
名称name of IRB 奈良県立医科大学附属病院治験審査委員会
住所address of IRB 奈良県橿原市四条町840 番地
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2018/12/04
IRB等に関する情報
名称name of IRB 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター 治験審査委員会
住所address of IRB 東京都世田谷区大蔵2-10-1
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2019/04/25

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization -
研究費の名称name of research funding -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries ファイザーR&D合同会社
問合せ部署名department name for contact クリニカル・リサーチ統括部
連絡先住所address 東京都渋谷区代々木3丁目22-7
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials@pfizer.com,お問合せにはe-Mailにて返信いたしますので,@Pfizer.comドメインからの受信およびURL付きメールの受信を許可する設定にしてください。
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries ファイザーR&D合同会社
問合せ部署名department name for contact クリニカル・リサーチ統括部
連絡先住所address 東京都渋谷区代々木3丁目22-7
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials@pfizer.com,お問合せにはe-Mailにて返信いたしますので,@Pfizer.comドメインからの受信およびURL付きメールの受信を許可する設定にしてください。

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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