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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2021/05/10
最新掲載日last update posted date 2021/05/10
初回登録日first registered date 2019/02/15
初回掲載日first posted date 2019/02/25
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2021/05/10 改訂 / revised
2020/05/12 改訂 / revised
2019/02/25 新規作成 / initial created 2020/05/12

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-194632
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT03179631
他の登録機関の名称name of other registries EU Clinical Trials Register (EU-CTR)
他の登録機関でのID番号secondary ID no. 2017-001223-49
IPD共有に関する計画plan to share IPD 未定 / undecided
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたアタルレンの第III 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、有効性及び安全性試験(非盲検延長投与期を含む) A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Efficacy and Safety Study of Ataluren in Patients With Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy and Open-Label Extension
簡易な試験の名称public title アタルレンのデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者への長期投与試験 Long-Term Outcomes of Ataluren in Duchenne Muscular Dystrophy

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. PTC124 PTC124
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material ataluren
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 49- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 治験薬を1 日3 回、朝(10 mg/kg)、昼(10 mg/kg)、夕(20 mg/kg)に投与する。 Study drug should be taken TID - the 1st dose (10 mg/kg) in the morning, the 2nd dose (10 mg/kg) at mid-day, and the 3rd dose (20 mg/kg) in the evening.
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material プラセボ Placebo
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code --- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2018/03/30
予定試験期間expected duration of study 2017/11/15 ~ 2021/09/30
目標症例数target sample size 26
試験の概要brief summary 本試験は、72 週間のランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験、及び72 週間非盲検延長投与試験である。アタルレン投与によるジストロフィンの産生回復が疾患進行に与える長期的効果を検討することを目的とする。各被験者は1:1 の比でアタルレンかプラセボにランダム化される。盲検化された治験薬を1 日3 回、朝(10 mg/kg)、昼(10 mg/kg)、夕(20 mg/kg)に72週間投与される。その後、すべての被験者は非盲検化されたアタルレンをさらに72週間投与される(計144週間)。盲検期においては12週間ごとの来院時に、非盲検期においては24週間ごとの来院時に試験の評価が行わる。
最大340 症例の内訳は、主要解析対象集団(7 - 16 歳、ベースラインの6 分間歩行距離(6MWD) 値が300 m以上、仰臥位から起立までに要する時間が5 秒以上)の組入れ基準を満たす最大162 例が含まれる。本試験はアメリカを含め世界各国で実施される。
This study is a randomized, double-blind, placebo-controlled, 72-week study followed by a 72-week open-label period. The purpose is to characterize the long-term effects of ataluren-mediated dystrophin restoration on disease progression. Participants will be randomized in a 1:1 ratio to ataluren or placebo. Participants will receive blinded study drug three times daily (TID) at morning, midday, and evening for 72 weeks, after which all participants will receive open-label ataluren for an additional 72 weeks (144 weeks in total). Study assessments will be performed at clinic visits every 12 weeks during the double-blind period and every 24 weeks during the open-label period. The total sample size of ~340 subjects will include ~162 subjects who meet the criteria for inclusion in the primary analysis population (age 7 to 16 years old, baseline six minute walk distance (6MWD) greater than or equal to (>=) 300 meters, supine to stand >= 5 seconds). The study will be conducted in the United States and other countries around the world.
試験のデザインstudy design 72 週間のランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験、及び72 週間非盲検延長投与試験 A randomized, double-blind, placebo-controlled,72-week study and its 72-week open-label extension
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
アジア(日本以外) / Asia except Japan
北米 / North America
南米 / South America
欧州 / Europe
オセアニア / Oceania
適格基準inclusion criteria 1. 男性の患者
2. 7歳以上16歳以下の患者
3. 遺伝子検査によりデュシェンヌ型筋ジストロフィーと確認された患者。
4. ジストロフィン遺伝子にナンセンス突然変異を持つ患者。
5. 治験薬投与開始の12 ヵ月以上前からコルチコステロイド(prednisone/prednisolone又はdeflazacort)の全身投与を受けており、治験薬投与開始前3 ヵ月以内に用量やレジメンの変更がない患者。
6. ベースライン(Day 1又はDay 2)の6分間歩行テストが300 m以上、かつベースライン(Day 1)の仰臥位から起立までに要する時間が5秒以上の患者。
7. タイムド機能テストを30秒以内に行うことができる患者。
8. 規定の来院スケジュール、服薬、試験手順、臨床検査及び試験に伴う制約に従うことができる患者。
1.Male sex.
2.Ageaged >=7 to <=16 years.
3.Phenotypic evidence of Duchenne Muscular Dystrophy
4.Nonsense point mutation in the dystrophin gene
5.Use of systemic corticosteroids (prednisone/prednisolone or deflazacort)for a minimum of 12 months immediately prior to start of study treatment, with no significant change in dosage or dosing regimen for a minimum of 3 months immediately prior to start of study treatment
6.Ability to walk, 6MWD >= 300 meters at Baseline Day 1 or Baseline Day 2, and ability to stand from supine >=5 seconds at Baseline Day 1.
7.Ability to perform timed function tests within 30 seconds
8.Willingness and ability to comply with scheduled visits, drug administration plan, study procedures, laboratory tests, and study restrictions.
適格基準:年齢(下限)minimum age 5 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 制限なし / no limitation
適格基準:性別gender 男性 / male
除外基準exclusion criteria ・ 治験薬投与開始前1 ヵ月以内に心筋症の予防又は治療の投薬スケジュールを変更した患者。
・ アミノグリコシド系抗生物質の静脈内投与製剤又はバンコマイシンの静脈内投与
・ 本剤(アタルレン)の使用歴がある患者。
・ 治験薬の成分又は添加物に対する過敏症の既往がある患者。
・ 治験薬投与開始前6 ヵ月以内に他の治験薬を使用した患者、又は現在介入型臨床
・ 治験薬投与開始前12 週間以内に大手術の既往を有する、又は72 週間の二重盲検
・ 日中に人工呼吸器による換気補助を必要とする患者。又は気道切開部を通した侵
・ コントロール不良なうっ血性心不全の症状又は徴候を有する患者
・ スクリーニング時に血清クレアチニン又はシスタチンC の上昇を認める患者。
1. Any change in prophylaxis treatment for cardiomyopathy within 1 month prior to start of study treatment.2. Ongoing intravenous (IV) aminoglycoside or IV vancomycin therapy.
3. Prior or ongoing therapy with ataluren.
4. Known hypersensitivity to any of the ingredients or excipients of the study drug
5. Exposure to another investigational drug within 6 months prior to start of study treatment, or ongoing participation in any interventional clinical trial.
6. History of major surgical procedure within 12 weeks prior to start of study treatment, or expectation of major surgical procedure during the 72-week placebo-controlled treatment period.
7. Requirement for daytime ventilator assistance or any use of invasive mechanical ventilation via tracheostomy.
8. Uncontrolled clinical symptoms and signs of congestive heart failure
9. Elevated serum creatinine or cystatin C at screening.
疾患名health condition or problem studied デュシェンヌ型筋ジストロフィー Duchenne Muscular Dystrophy
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
72 週間の投与期間における6 分間歩行距離(6MWD)変化の傾き Slope of Change in 6-Minute Walk Distance (6MWD) Over 72 Weeks.
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
1. ベースラインからWeek 72 までの6MWD の変化量
2. Week 72 における10 m 走行/歩行の変化量、4 段の階段上り及び4 段の階段下りに要する時間の平均変化量の複合エンドポイント
3. ベースラインからWeek 72 までの10 m 走行/歩行に要する時間の変化量
4. ベースラインからWeek 72 までの4 段の階段上りに要する時間の変化量
5. ベースラインからWeek 72 までの4 段の階段下りに要する時間の変化量
6. ベースラインからWeek 72 までのNorth Star Ambulatory Assessment (NSAA) 合計スコアの変化量
7. 72 週間の投与期間における歩行能力を喪失するまでの期間
8. 72 週間の投与期間における階段が上れなくなるまでの期間
9. 72 週間の投与期間における階段が下れなくなるまでの期間
10. 72 週間の投与期間におけるNSAA の項目に関する活動能力を喪失するリスク
11. 安全性:有害事象(種類、頻度、重症度、治験薬との因果関係)、臨床検査の異
1. Change from baseline to Week 72 in 6MWD
2. Composite of average change in times to run/walk 10 meters, climb 4 stairs, and
descend 4 stairs at Week 72
3. Change from baseline to Week 72 in time to run/walk 10 meters
4. Change from baseline to Week 72 in time to climb 4 stairs
5. Change from baseline to Week 72 in time to descend 4 stairs
6. Change from baseline to Week 72 in NSAA total score
7. Time to loss of ambulation over 72 weeks
8. Time to loss of stair-climbing over 72 weeks
9. Time to loss of stair-descending over 72 weeks
10. Risk of loss of NSAA items over 72 weeks
11. Ataluren safety profile characterized by type, frequency, severity, and relationship to
study drug of any adverse events (AEs), or of abnormalities of laboratory tests, vital
signs, physical examinations, or electrocardiograms (ECGs)
試験実施施設examination facility 大阪刀根山医療センター、熊本大学病院、国立精神・神経医療研究センター病院、名古屋市立大学病院、鳥取大学医学部附属病院、兵庫医科大学病院、宮城県立こども病院、東埼玉病院、京都大学医学部附属病院 Osaka Toneyama Medical Center, Kumamoto University Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry, Nagoya City University Hospital, Tottori University Hospital, Hyogo College of Medicine Hospital, Miyagi Children's Hospital, Higashisaitama National Hospital, Kyoto University Hospital
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集中 / recruiting
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
名称name of IRB 各実施医療機関のIRB IRB of each medical institution
住所address of IRB -
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/11/20

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization PTC Therapeutics PTC Therapeutics
研究費の名称name of research funding -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries PTC Therapeutics PTC Therapeutics
問合せ部署名department name for contact Mary Frances Harmon Mary Frances Harmon
連絡先電話番号phone number +1 1908-912-9256 +1 1908-912-9256
連絡先Eメールアドレスe-mail address mharmon@ptcbio.com mharmon@ptcbio.com
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries PTC Therapeutics PTC Therapeutics
問合せ部署名department name for contact PTC Medical Information PTC Medical Information
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address medinfo@ptcbio.com medinfo@ptcbio.com

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版: