更新履歴にある更新日が2018/12/15以前である場合、その情報は旧フォーマットに則って作成されています。
If update date in update history is before 2018/12/15, the information was created in accordance with the old format.

更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2022/02/17
最新掲載日last update posted date 2022/02/17
初回登録日first registered date 2020/03/04
初回掲載日first posted date 2020/03/04
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2022/02/17 改訂 / revised
2021/02/18 改訂 / revised
2020/06/01 改訂 / revised
2020/03/04 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-205206
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT03754790
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries EU Clinical Trials Register (EU-CTR)
他の登録機関でのID番号secondary ID no. 2018-002880-25
IPD共有に関する計画plan to share IPD 有 / yes
IPD共有に関する計画の詳細plan description 資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書(試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等)へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://www.clinicalstudydatarequest.com/を参照のこと。

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 第VIII 因子又は第IX 因子に対するインヒビター保有又は非保有の血友病A 又はB 患者を対象としてfitusiran の長期安全性及び有効性を評価する非盲検試験
簡易な試験の名称public title 第 VIII 因子又は第IX 因子に対するインヒビター保有又は非保有の血友病A 又はB 患者を対象とするfitusiranの長期安全性及び有効性

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. Fitusiran
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material fitusiran
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 634 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 固定用量のfitusiranを、1ヵ月に1回、48ヵ月間皮下投与する
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2020/04/10
予定試験期間expected duration of study 2020/02/21 ~ 2025/12/31
目標症例数target sample size 244
試験の概要brief summary 主目的:Fitusiranの長期安全性と忍容性を検討する
副次目的:
- 以下の頻度を評価することにより、fitusiran の長期有効性を検討する:
・出血エピソード
・自然出血エピソード
・標的関節内出血エピソード
- 17 歳以上の患者の健康関連の生活の質(HRQOL)におけるfitusiran の有効性を検討する
試験のデザインstudy design 非盲検、単群
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
アジア(日本以外) / Asia except Japan
北米 / North America
欧州 / Europe
オセアニア / Oceania
アフリカ / Africa
その他 / other
中東
適格基準inclusion criteria - 同意説明文書(ICF)への署名時点で12 歳以上
- Fitusiran の第3 相臨床試験を終了した重度の血友病A又は血友病Bの患者
- 男性
- ICFに署名し提供する能力を有し、且つICF及び治験実施計画書に記載の要件および制限を遵守する能力を有する。法的成人年齢が18 歳を超える国においては、患者の代諾者によるICF への署名も必要である
適格基準:年齢(下限)minimum age 12 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 制限なし / no limitation
適格基準:性別gender 男性 / male
除外基準exclusion criteria - スクリーニング前14 日以内に外科手術が終了している、又は現在、術後止血を目的とした追加の凝固因子製剤又はバイパス製剤(BPA) の静脈内投与を受けている
- 現時点で、免疫寛容導入療法(ITI)を受けている
- 現時点で、自然出血エピソードの予防として定期的な凝固因子製剤又はBPA の投与を受けている
- 血友病治療として凝固因子製剤又はBPA 以外の化合物の投与を受けている
- 現在、遺伝子治療試験に参加している、又は以前に参加したことがある
- 治験開始時にfitusiran 未治療の患者ではアラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)及び/又はアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST) が基準範囲の正常値上限(ULN)の1.5 倍を超えている。親試験でfitusiran 投与群に割り付けられた患者ではALT及び/又はAST がULN の5 倍を超えている
疾患名health condition or problem studied 血友病A、血友病B
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
有害事象がみられた被験者数
有害事象の発現率、重症度、因果関係及び重篤度
[評価期間:ベースラインの30日前(スクリーニング時)から673日後まで]
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
年換算出血率(ABR)
投与期間中の年換算出血率(ABR)
[評価期間:ベースラインの29日後から673日後まで]
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
年換算自然出血率
投与期間中の年換算自然出血率
[評価期間:ベースラインの29日後から673日後まで]
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
年換算関節内出血率
投与期間中の年換算関節内出血率
[評価期間:ベースラインの29日後から673日後まで]
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
血友病患者の健康関連QOL(Haem-A-QoL)質問票スコアの変化量
ベースラインから337日後及び673日後までの、投与期間中の成人血友病患者のHaem-A-QOL 質問票の健康状態スコアおよび総スコアの変化量(17 歳以上の患者)
[評価期間:ベースラインから337日後及び673日後まで]
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集中 / recruiting
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 東海大学医学部付属病院群 治験審査委員会
住所address of IRB 神奈川県伊勢原市下糟屋143
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2020/01/29

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization -
研究費の名称name of research funding -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries サノフィ株式会社
問合せ部署名department name for contact 臨床試験情報窓口
連絡先住所address 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
連絡先電話番号phone number 03-6301-3670
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials-jp@sanofi.com
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries サノフィ株式会社
問合せ部署名department name for contact 臨床試験情報窓口
連絡先住所address 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
連絡先電話番号phone number 03-6301-3670
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials-jp@sanofi.com

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name 治験実施計画書番号:ALN-AT3SC-005(LTE15174)
その他other 治験参加期間:
各患者の治験参加予定期間は、最長30日間のスクリーニング期間、最長48ヵ月間の非盲検の投与期間、及びfitusiranの投与終了後最長6ヵ月間の追跡調査期間を含めた、最長55 ヵ月間である。
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
日付:
version:
date:
利用規約