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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2020/06/09
最新掲載日last update posted date 2020/06/10
初回登録日first registered date 2020/05/29
初回掲載日first posted date 2020/05/29
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2020/06/10 改訂 / revised
2020/05/29 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-205305
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT04042025
IPD共有に関する計画plan to share IPD 無 / no
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 脊髄性筋萎縮症に関する治験においてAVXS-101の投与を受けた患者を対象とした長期追跡試験
簡易な試験の名称public title Onasemnogene Abeparvovec-xioi の投与を受けた患者を対象とした長期追跡試験

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 再生医療等製品 / regenerative medical product
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. Biological: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material -
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code --- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material -
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 予防 / prevention
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2020/06/09
予定試験期間expected duration of study 2020/03/19 ~ 2034/12/31
目標症例数target sample size 308
試験の概要brief summary 本治験は、SMA1型、SMA2型及びSMA3型の患者が参加した治験でOnasemnogene abeparvovec-xioiの投与を受けた患者における安全性及び有効性長期追跡試験である。患者はそれぞれの先行する(親)試験から本長期試験に移行し、安全性、継続的有効性(発達マイルストーン)及びOnasemnogene abeparvovec-xioi投与に対する反応の持続性の継続的なモニタリングを受ける。
試験のデザインstudy design 非盲検、長期追跡試験
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
アジア(日本以外) / Asia except Japan
北米 / North America
欧州 / Europe
適格基準inclusion criteria ・AveXisの治験においてOnasemnogene Abeparvovec-xioiの遺伝子置換療法を受けた脊髄性筋萎縮症患者(生存運動ニューロン2のコピー数が1~3)
・患者/親/法的保護者に、インフォームド・コンセント・プロセスを完了し、治験の手順や来院スケジュールを遵守する意思と能力がある
適格基準:年齢(下限)minimum age 制限なし / no limitation
適格基準:年齢(上限)maximum age 制限なし / no limitation
適格基準:性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria ・患者/親/法的保護者が、本長期追跡試験に参加できない、又は参加する意思もない
疾患名health condition or problem studied 脊髄性筋萎縮症1型、2型又は3型
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
1.発達マイルストーンに到達した患者数 [最長5年]
2.拡大Hammersmith運動機能評価スケール(HFMSE)のベースラインからの変化 [最長2年]
3.肺の評価結果のベースラインからの臨床的に有意な変化を経験した患者数 [最長15年]
4.嚥下機能障害を経験した患者数 [最長5年]
5.身体診察結果のベースラインからの臨床的に有意な変化を経験した患者数 [最長5年]
6.バイタルサイン測定でベースラインから臨床的に有意な変化を経験した患者数 [最長5年]
7.身長測定のベースラインからの変化 [最長5年]
8.体重測定のベースラインからの変化 [最長5年]
9.臨床検査の評価でベースラインから臨床的に有意な変化を経験した患者数 [最長5年]
10.心臓の評価のベースラインから臨床的に有意な変化を経験した患者数 [最長5年]
11.観察期に関する質問票の結果でベースラインから臨床的に有意な変化を経験した患者数 [6年目から15年目]
12.少なくとも1つの重篤な有害事象(SAE)を経験した患者数 [最長15年]
13.少なくとも1つの特別な有害事象(AESI)を経験した患者数 [最長15年]
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome その他 / other
なし
試験実施施設examination facility 35
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集中 / recruiting
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 東京女子医科大学 治験審査委員会 -
住所address of IRB 東京都新宿区河田町8-1
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2020/04/15

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization -
研究費の名称name of research funding -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries ノバルティス ファーマ株式会社
問合せ部署名department name for contact ノバルティスダイレクト
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number 0120-003-293
連絡先Eメールアドレスe-mail address
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries ノバルティス ファーマ株式会社
問合せ部署名department name for contact ノバルティス ダイレクト
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number 0120-003-293
連絡先Eメールアドレスe-mail address

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
日付:
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