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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2021/06/30
最新掲載日last update posted date 2021/06/30
初回登録日first registered date 2019/02/25
初回掲載日first posted date 2019/02/28
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2021/06/30 改訂 / revised
2020/02/27 改訂 / revised
2019/05/20 改訂 / revised
2019/02/28 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-194642
他の登録機関other registries 無 / absence
IPD共有に関する計画plan to share IPD 無 / no
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title フェニルケトン尿症を有する18歳以上の日本人被験者を対象としてBMN 165の安全性及び有効性を評価するための第3相非盲検多施設共同試験 A Phase 3, Open-Label, Multi-Center Study to Assess the Safety and Efficacy of BMN 165 in Japanese Subjects 18 Years of Age and Older With Phenylketonuria
簡易な試験の名称public title フェニルケトン尿症の日本人被験者でBMN 165の安全性及び有効性を評価する第3相試験 A Phase 3 Study to Assess the Safety and Efficacy of BMN 165 in Japanese Adults With Phenylketonuria

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. BMN 165 BMN 165
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material pegvaliase
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 399 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material BMN 165は、2.5 mgから60 mgの用量範囲内で皮下投与。最小用量は2.5 mg/日(1週当たりの用量2.5 mg)である。パート1では、1日当たりの最大許容用量は、20 mg/日の用量を24週間以上投与したのち、40 mg/日(1週当たりの最大用量は280 mg)とする。40 mg/日の用量で16週間以上にわたって投与した被験者は、パート2で60 mg/日(1週当たりの最大用量は420 mg)に増量することが可能である。 BMN 165 will be administered SC at dose levels of 2.5 to 60 mg. The minimum dose is a single weekly dose of 2.5 mg (for a total weekly dose of 2.5 mg). The maximum allowable daily dose is 40 mg/day (for a maximum weekly dose of 280 mg) after a minimum of 24 weeks on 20 mg/day during Part 1. Subjects may increase dose up to 60 mg/day in Part 2 (for a maximum weekly dose of 420 mg) after a minimum of 16 weeks on 40 mg/day.
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material - -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code --- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2019/06/13
予定試験期間expected duration of study 2019/02/06 ~ 2024/01/31
目標症例数target sample size 10
試験の概要brief summary 本第3相非盲検多施設共同試験は、18歳以上の日本人PKU患者を対象として、BMN 165の自己投与による有効性、安全性及びPKを評価することを目的としている。本試験には約10例の被験者を登録する予定である。18歳以上の日本人PKU患者で、スクリーニング期間中の血中Phe濃度が600 μmol/Lを超えており、かつBMN 165の投与を受けたことがない患者を本試験参加に適格とする。本非盲検試験は、約4週間のスクリーニング期間と、その後の2つの試験パートで構成される。パート1は導入/漸増期間と維持期間の52週間からなり、パート2は長期継続投与期間(最長で156週間)である。 This Phase 3, open-label, multi-center study is designed to evaluate the efficacy, safety, and PK of self-administered BMN 165 in Japanese subjects 18 or more years of age with PKU. Approximately 10 subjects are planned to be enrolled in this study. Japanese subjects 18 or more years of age with PKU who have a blood Phe concentration more than 600 micromole per liter during the Screening period and no previous treatment with BMN 165 are eligible for study participation. This open-label study will consist of a Screening period of approximately 4 weeks followed by 2 study parts. Part 1 is 52 weeks consisting of an Induction/Titration Period and a Maintenance Period and Part 2 is a Long-term Extension Period (up to 156 weeks).
試験のデザインstudy design スクリーニング期間:約4週間
パート1 : 導入/漸増期間と維持期間の計52週間からなる第3相非盲検多施設共同試験
パート 2: 長期継続投与試験(最長156週間)
Screening :4 weeks in duration
Part 1 : Phase 3, Open-Label, Multi-Center Study which is 52 weeks consisting of Induction/Titration period and Maintenance period.
Part 2 : Long-term Extension period (up to 156 weeks).
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
適格基準inclusion criteria (主な項目のみ)
1.現在PKUと診断されており、スクリーニング期間中に2回測定した血中Phe濃度(2~3週間間隔で測定)が600 マイクロモルパーリットルを超えていること。
2.過去6ヵ月間の平均血中Phe濃度(入手可能なデータによる)が600 マイクロモルパーリットルを超えていること。
3.スクリーニング期間の開始時(Day-28)の年齢が18歳以上かつ70歳以下であること。
4.治験薬投与最初の6ヵ月間、AE発現後の投与再開時、増量時、その他治験責任医師が必要と判断した場合に、治験薬投与中及び投与後少なくとも1時間にわたり被験者を観察することのできる適格な成人(20歳以上)が特定されていること。地域の規制要件及び治験実施施設の要件により許容される場合は、訪問看護師が治験薬投与状況を観察してもよい。
5.妊娠可能な女性の場合は、スクリーニング時に妊娠検査が陰性でなければならず、かつ本試験の期間中にも進んで妊娠検査を受ける意思がなければならない。2年以上閉経している女性、スクリーニングの1年以上前に卵管結紮術を受けた女性又は子宮全摘出術を受けている女性は妊娠可能ではないとみなす。
6.性的に活動的な場合、治験中は性的交渉をもたないことに同意するか、又は治験に参加中及び治験終了後4週間は許容される避妊法2種類を用いなければならない。
(Main items only)
1.Current diagnosis of PKU with 2 blood Phe concentrations > 600 micromole per liter during the Screening period (2 to 3 weeks between Phe assessments).
2.Average blood Phe concentration of > 600 micromole per liter over the past 6 months (per available data).
3.18 or more years of age and 70 or less years of age at the start of the Screening period (Day -28).
4.Has identified a competent adult 20 or more years of age who can observe the subject during study drug administration and for a minimum of 1 hour following administration for first 6 months of dosing, upon return to dosing after an AE, if dosing is increased, or per investigator determination. A home healthcare nurse may perform the study drug observations as acceptable by local regulatory and site requirements.
5.Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test at Screening and be willing to have additional pregnancy tests during the study. Females are considered not to have childbearing potential if they have been in menopause for at least 2 years, have had a tubal ligation at least 1 year prior to screening, or have had a total hysterectomy.
6.If sexually active must agree to either not have sex during this study or must use 2 acceptable methods of contraception while participating in the study beginning at Screening and for 4 weeks after discontinuing study drug.
適格基準:年齢(下限)minimum age 18 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 70 歳 / year
適格基準:性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria (主な項目のみ)
1.以前にBMN 165 の投与を受けたことがある患者。
2.BMN 165 製剤の成分に過敏症の既往歴のある患者。
3.スクリーニング(Day -28)前の30 日以内に別の治験薬又は治験医療機器を使用したか、又は予定されている試験評価がすべて完了する前に別の治験薬の投与を要する患者。
4.サプロプテリン塩酸塩(ビオプテン)をパート1 のDay 1(BMN 165 の初回投与日)前の14 日以内に投与したか、又はその他のPKU 治療薬をパート1 のDay 1 前の2 日以内に投与した患者。
5.スクリーニング前の3 ヵ月以内及び本試験への参加中に、メドロキシプロゲステロン注射剤などのPEG を含有する注射剤(BMN 165 以外のもの)を使用したか、又は使用を予定している患者。
6.ヒト免疫不全ウイルス(HIV)抗体、B 型肝炎表面抗原又はC 型肝炎抗体の検査結果が陽性の患者。
7.スクリーニング時(Day -28)に妊娠中若しくは授乳中であるか、又は本試験の期間中のいずれかの時点で自身又はパートナーが妊娠又は授乳する予定のある患者。
(Main items only)
1. Previous treatment with BMN 165.
2. History of hypersensitivity to components of BMN 165.
3. Use of any investigational product or investigational medical device within 30 days prior to Screening (Day-28) or requirement for any investigational agent prior to completion of all scheduled study assessments.
4. Use of sapropterin (Biopten) treatment within 14 days prior to Day 1 (ie, first dose of BMN 165) or any other medication that is intended to treat PKU within 2 days prior to Day 1.
5. Use or planned use of any injectable drugs containing PEG (other than BMN 165), including medroxyprogesterone injection, within 3 months prior to Screening (Day-28) and during study participation.
6. Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) antibody, hepatitis B surface antigen, or hepatitis C antibody.
7. Pregnant or breastfeeding at Screening (Day -28) or planning to become pregnant (self or partner) or breastfeed at any time during the study.
疾患名health condition or problem studied フェニルケトン尿症 Phenylketonuria
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
本試験の主要目的は、本剤を投与したときの有効性及び安全性を評価すること。主要有効性評価項目は、血中フェニルアラニン濃度並びにベースラインからの血中フェニルアラニン濃度の変化量及び変化率である。安全性評価項目は、AE、臨床検査、バイタルサイン、身体所見、 ECG、免疫原性試験である。 The primary objective of the study is to evaluate the efficacy and safety of BMN 165.
The primary efficacy evaluations are observed blood Phe concentration,and change in blood Phe concentration and percentage change in blood Phe concentration from treatment naive baseline. Safety variables will be assessed for AEs, clinical laboratory tests, vital signs, physical examination, ECG and immunogenicity tests.
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 薬物動態 / pharmacokinetics
本試験の副次目的は、本剤の薬物動態の特性を明らかにすること。トラフ時及び集中的サンプリング時の血漿中BMN 165 濃度を要約する。 The secondary objective of the study is to characterize the PK of BMN 165. Through and intensive plasma BMN 165 concentrations will be summarized.
試験実施施設examination facility ・大阪市立大学医学部附属病院/小児科・新生児科・藤田医科大学病院/小児科・日本大学病院/小児科 3sites
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 大阪市立大学医学部附属病院 治験審査委員会 Osaka City University Hospital Institutional Review Board
住所address of IRB 大阪市阿倍野区旭町1丁目5番7号 1-5-7 Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka, Japan
電話番号phone number of IRB 06-6645-2121 06-6645-2121
Eメールアドレスe-mail address of IRB - -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2019/01/31
IRB等に関する情報
名称name of IRB 藤田医科大学病院群共同治験審査委員会 The Central Institutional Review Board of the Fujita Health University Hospitals
住所address of IRB 愛知県豊明市沓掛町田楽ケ窪1番地98 1-98 Dengakugakubo, Kutsukake-cho, Toyoake-shi, Aichi, Japan
電話番号phone number of IRB 0562-93-2111 0562-93-2111
Eメールアドレスe-mail address of IRB - -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2019/03/08
IRB等に関する情報
名称name of IRB 日本大学附属病院共同治験審査委員会 Nihon University Hospital's Joint Institutional Review Board
住所address of IRB 東京都板橋区大谷口上町30-1 30-1 Oyaguchikamicho, Itabashi-ku, Tokyo, Japan
電話番号phone number of IRB 03-3293-1711
Eメールアドレスe-mail address of IRB - -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2019/03/22

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries シミック株式会社 CMIC Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床開発部 Clinical Research Department
連絡先住所address 東京都港区芝浦1-1-1 浜松町ビルディング Hamamatsucho Bldg., 1-1-1 Shibaura, Minatoku, Tokyo
連絡先電話番号phone number 03-6779-8000 +81-3-6779-8000
連絡先Eメールアドレスe-mail address ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries シミック株式会社 CMIC Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床開発部 Clinical Research Department
連絡先住所address 東京都港区芝浦1-1-1 浜松町ビルディング Hamamatsucho Bldg., 1-1-1 Shibaura, Minatoku, Tokyo
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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