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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2022/10/06
最新掲載日last update posted date 2022/10/07
初回登録日first registered date 2020/08/13
初回掲載日first posted date 2020/08/14
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2022/10/07 改訂 / revised
2022/09/20 改訂 / revised
2022/09/15 改訂 / revised
2021/07/29 改訂 / revised
2020/08/14 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-205409
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT04206553
IPD共有に関する計画plan to share IPD 有 / yes
IPD共有に関する計画の詳細plan description 公開される結果の根拠となる個々の患者データは共有が検討される。 All individual patient data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing.

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 水疱性類天疱瘡成人患者を対象にデュピルマブの有効性及び安全性を評価する多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照比較並行群間試験 A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Dupilumab in Adult Patients With Bullous Pemphigoid
簡易な試験の名称public title 水疱性類天疱瘡成人患者を対象にデュピルマブの有効性及び安全性を評価する多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照比較並行群間試験 A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Dupilumab in Adult Patients With Bullous Pemphigoid

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. Dupilumab Dupilumab
薬剤：試験薬剤ＩＮＮINN of investigational material Dupilumab
試験対象品目：薬剤：薬効分類コードinvestigational material：medicine：therapeutic category code 399 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material （初回）用量600 mg をSC投与し、その後300 mgを2 週間に1 回SC 投与する。 (loading) dose of 600 mg administered SC, followed by 300 mg administered SC q2w.
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material プラセボ Matching placebo
薬剤：対照薬剤ＩＮＮINN of control material -
試験対象品目の対照：薬剤：薬効分類コードcontrol material：medicine：therapeutic category code --- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material 初回にSC 投与した後、2 週間に1 回SC投与する。 loading dose administered SC, followed by SC q2w dosing

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ２・３ / phase2・3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2020/10/30
予定試験期間expected duration of study 2020/04/22 ～ 2023/11/22
目標症例数target sample size 10
試験の概要brief summary 本治験の主要目的は、水疱性類天疱瘡（BP）患者における経口副腎皮質ステロイド（OCS）非使用での持続的寛解の達成に関し、デュピルマブのプラセボに対する優位性を示すことである。

本治験の副次的目的は以下のとおりである。
・ BP 患者におけるデュピルマブのOCS 節約効果を評価すること。
・ BP 患者におけるそう痒に対するデュピルマブの効果を評価すること。
・ BP 患者における健康関連QOL 評価尺度に対するデュピルマブの効果を評価すること。
・ 循環BP180 及びBP230 自己抗体価に対するデュピルマブの効果を評価すること。
・ BP 患者に投与したデュピルマブの安全性及び忍容性を評価すること。
・ BP 患者にデュピルマブを投与した後の、機能的なデュピルマブの経時的なトラフ濃度における特性を調べること。
・ BP 患者におけるデュピルマブの経時的な免疫原性を評価すること。		 The primary objective of the study is to demonstrate that dupilumab is superior to placebo in achieving sustained remission off oral corticosteroids (OCS) in patients with bullous pemphigoid (BP).

The secondary objectives of the study are:
- To evaluate the OCS-sparing effects of dupilumab in patients with BP
- To evaluate the effect of dupilumab on itch in patients with BP
- To evaluate the effects of dupilumab on health-related quality of life measures in patients with BP
- To evaluate the effect of dupilumab on circulating BP180 and BP230 autoantibody titers
- To assess the safety and tolerability of dupilumab administered to patients with BP
- To characterize the trough concentrations of functional dupilumab over time following administration of dupilumab in patients with BP
- To assess the immunogenicity of dupilumab in patients with BP over time
試験のデザインstudy design ランダム化、並行群間、盲検（被験者、治験スタッフ、治験責任医師、評価者）、治療目的 Allocation: Randomized
Intervention Model: Parallel Assignment
Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor)
Primary Purpose: Treatment
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
北米 / North America
欧州 / Europe
適格基準inclusion criteria ・被験者は、スクリーニング及びベースライン来院時に、BP に特徴的な臨床的特性（例：蕁麻疹様、湿疹性、又は紅斑性プラーク、水疱、そう痒）を有する必要がある。
・治験参加者は、ベースライン来院までに、以下のように、BP であることを組織学的及び血清学的に確認されている必要がある。
・ベースライン及びスクリーニング来院時のBPDAI スコアが24 以上。
・最大のそう痒の強さを示す最大そう痒NRS スコアがベースライン時に4 以上。
・スクリーニング来院時のKarnofsky performance status score が50%以上。		 - Patients must have clinical features of bullous pemphigoid (BP) (eg, urticarial or eczematous or erythematous plaques, bullae, pruritus) at the screening and baseline visits.
- Study participants are required to have histological and serological confirmation of BP by the baseline visit.
- Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) activity score >=24 at baseline and screening visits.
- Baseline peak pruritus NRS score for maximum itch intensity >=4
- Karnofsky performance status score >=50% at the screening visit.
適格基準：年齢（下限）minimum age 20 歳 / year
適格基準：年齢（上限）maximum age 90 歳 / year
適格基準：性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria ・代表的なBP 以外の類天疱瘡の形態（例：Brunsting-Perry 型瘢痕性類天疱瘡、抗p200 類天疱瘡、後天性表皮水疱症、又は尋常性天疱瘡を併発したBP）。
・BP を引き起こす又は悪化させることがわかっている治療（例：アンギオテンシン変換酵素阻害剤、ペニシラミン、フロセミド、フェナセチン、ジペプチジルペプチダーゼ4 阻害剤）を受けている患者で、スクリーニング来院前4 週間以上これらの薬剤の安定用量の投与を行っていない場合。
・デュピルマブ、tralokinumab、又はlebrikizumab のようなIL-4 又はIL-13 拮抗剤による治療を受けたことのある患者。
・ベースライン来院前2 週間以内の全身性副腎皮質ステロイドによる治療。
・ベースライン来院前1 週間以内の、力価が中等度以上の局所性副腎皮質ステロイド、局所性カルシニューリン阻害剤、又は局所性crisaborole による治療。
・ベースライン来院前4 週間以内の非ステロイド免疫抑制／免疫調節剤（例：ミコフェノール酸モフェチル、アザチオプリン、又はメトトレキサート）による治療。
・以下のような、BP 用生物製剤による治療。
　・リツキシマブを含む（これに限定しない）細胞枯渇剤：ベースライン来院前12 か月以内、又はリンパ球及びCD 19+リンパ球数が正常に戻るまでの期間のうち、いずれか長い期間。
　・その他の生物製剤：5 半減期間内（わかっている場合）又はベースライン来院前16 週間のうち、いずれか長い期間。
　・ベースライン来院前16 週間内での免疫グロブリンの静脈内投与。		 - Forms of pemphigoid other than classic BP (eg, mucous membrane-dominant BP, Brunsting-Perry cicatrial pemphigoid, anti-p200 pemphigoid, epidermolysis bullosa acquisita, or BP with concomitant pemphigus vulgaris)
- Patients who are receiving treatments known to cause or exacerbate BP (eg, angiotensin converting enzyme inhibitors, penicillamine, furosemide, phenacetin, dipeptidyl peptidase 4 inhibitor) who have not been on a stable dose of these medications for at least 4 weeks prior to the screening visit
- Have ever received treatment with an IL-4 or IL-13 antagonist such as dupilumab, tralokinumab, or lebrikizumab.
- Treatment with systemic corticosteroids within 2 weeks before the baseline visit
- Treatment with topical corticosteroids of medium potency or higher, topical calcineurin inhibitor, or topical crisaborole within 1 week before the baseline visit
- Treatment with non-steroidal immunosuppressive/immunomodulating drug(s) (eg, mycophenolate mofetil, azathioprine, or methotrexate) within 4 weeks before the baseline visit.
- Treatment with BP-directed biologics as follows:
- Any cell-depleting agents including but not limited to rituximab: within 12 months before the baseline visit, or until lymphocyte and CD 19+ lymphocyte count returns to normal, whichever is longer
- Other biologics: within 5 half-lives (if known) or 16 weeks prior to the baseline visit, whichever is longer
- Intravenous immunoglobulin within 16 weeks prior to the baseline visit
疾患名health condition or problem studied 水疱性類天疱瘡 BULLOUS PEMPHIGOID
評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
week 36 の時点で持続的な寛解を達成した被験者の割合 Proportion of patients achieving sustained remission [ Time Frame: Week 36 ]
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
1. ベースラインからweek 36 までのOCS の総累積投与量
2. 各日の最大そう痒数値評価スコア（NRS）の週平均値におけるベースラインからweek 36 までの変化率
3. 各日の最大そう痒NRS の週平均値におけるベースラインからweek 36 までの改善（低下）が4 以上の被験者の割合
4. BPDAI スコアにおけるベースラインからweek 36 までの変化率		 1.Total cumulative dose of OCS [ Time Frame: Baseline to week 36 ]
2.Percent change in weekly average of daily peak pruritus numerical rating score (NRS) [ Time Frame: Baseline to week 36 ]
3.Proportion of patients with improvement (reduction) of weekly average of daily peak pruritus NRS >=4 [ Time Frame: Baseline to week 36 ]
4.Percent change in BPDAI activity score [ Time Frame: Baseline to week 36 ]
試験実施施設examination facility 慶應義塾大学病院, 大阪公立大学医学部附属病院, 国立大学法人北海道大学病院, 弘前大学医学部附属病院, 久留米大学医学部附属病院 Keio University Hospital, Osaka Metropolitan University Hospital, Hokkaido University Hospital, Hirosaki University Hospital, Kurume University Hospital
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集中 / recruiting
試験終了日または中止日completion date or terminated date 2023/11/22

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意：『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
　　　　問合せに関しては、項目『問合せ先』（参照：項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目）にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 大阪市立大学医学部附属病院治験審査委員会 Osaka City University Hospital Institutional Review Board
住所address of IRB 大阪府大阪市阿倍野区旭町1-5-7 1-5-7 Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka-shi, Osaka
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2020/05/28
IRB等に関する情報
名称name of IRB 国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会 Hokkaido University Hospital Institutional Review Board
住所address of IRB 北海道札幌市北区北14条西5丁目 Kita14, Nishi5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2020/05/26

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization リジェネロン　ファーマシューティカルズ,　インク Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries パレクセル・インターナショナル株式会社 PAREXEL International
問合せ部署名department name for contact プロジェクトマネージメント Project Management
連絡先住所address 東京都中央区新川一丁目21番2号　茅場町タワー Kayabacho Tower, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo
連絡先電話番号phone number 03-5244-9138 03-5244-9138
連絡先Eメールアドレスe-mail address
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries パレクセル・インターナショナル株式会社 PAREXEL International
問合せ部署名department name for contact プロジェクトマネージメント Project Management
連絡先住所address 東京都中央区新川一丁目21番2号　茅場町タワー Kayabacho Tower, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo
連絡先電話番号phone number 03-5244-9138 03-5244-9138
連絡先Eメールアドレスe-mail address

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
ＵＲＬ
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル：URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル：版、日付version and date of protocol file(s) 版：
日付： 		version：
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