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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2019/10/16
最新掲載日last update posted date 2019/10/16
初回登録日first registered date 2016/11/21
初回掲載日first posted date 2016/11/21
結果概要初回登録日first registered date for the result 2019/10/16
結果概要初回掲載日first posted date for the result 2019/10/16
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2019/10/16 改訂 / revised
2018/12/17 JAPICによる結合情報 / merged information by JAPIC
2018/09/26 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2018/09/26 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA)
2018/04/20 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2018/04/20 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA)
2018/01/10 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2018/01/10 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA)
2016/12/13 改訂 概要(英語) / revised summary (EN) 2018/01/10
2016/12/13 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA) 2018/01/10
2016/11/21 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2016/11/21 新規作成 概要(日本語) / initial created summary (JA)

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-163441
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT02984995
IPD共有に関する計画plan to share IPD 有 / yes
IPD共有に関する計画の詳細plan description 概要: 非特定化された個別被験者データ及び関連文章を、データ共有サイトhttps://vivli.org/ で要求することができる。臨床試験データと関連文書は、定められたポリシーと手順に基づき提供され、被験者の個人情報は保護される。以下のウェブサイトに、データ共有の条件とデータへのアクセス方法を示す。
https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

関連文書:
- 治験実施計画書
- 統計解析計画書
- 総括報告書

データの共有が可能となる時期: 2014年1月1日以降に欧州(EU)、米国(US)、日本(JP)で承認を取得した医薬品もしくは適応症に関する臨床試験のデータは承認取得後。EU、US、JPいずれにおいても承認申請を予定しない医薬品もしくは適応症に関する臨床試験のデータは、主要な結果を学会等に公表後。

データへのアクセス条件: 2014年1月1日以降に承認を取得した製品に関する臨床試験の個別被験者データ及び関連文書について、資格要件を満たした科学研究者や医学研究者からの要求であり、正当な研究を実施するために必要なものであること。個人情報の保護とインフォームド・コンセントの尊重の原則を満たさなければならない。

URL: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Plan Description: De-identified individual participant data (IPD) and applicable supporting clinical trial documents may be available upon request at https://vivli.org/. In cases where clinical trial data and supporting documents are provided pursuant to our company policies and procedures, Daiichi Sankyo will continue to protect the privacy of our clinical trial participants. Details on data sharing criteria and the procedure for requesting access can be found at this web address: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Supporting Documents:
- Study Protocol
- Statistical Analysis Plan
- Clinical Study Report

Time Frame: Studies for which the medicine and indication have received European Union (EU) and United States (US), and/or Japan (JP) marketing approval on or after 01 January 2014 or by the US or EU or JP Health Authorities when regulatory submissions in all regions are not planned and after the primary study results have been accepted for publication.

Access Criteria: Formal request from qualified scientific and medical researchers on IPD and clinical study documents from clinical trials supporting products submitted and licensed in the United States, the European Union and/or Japan from 01 January 2014 and beyond for the purpose of conducting legitimate research. This must be consistent with the principle of safeguarding study participants' privacy and consistent with provision of informed consent.

URL: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title FLT3‐ITD陽性の再発又は治療抵抗性急性骨髄性白血病日本人患者を対象としたquizartinib(AC220)単剤療法の非盲検単群第II相臨床試験 Phase 2 open-label, single-arm study of Quizartinib (AC220) monotherapy in Japanese patients with FLT3-ITD positive refractory or relapsed acute myeloid leukemia
簡易な試験の名称public title Quizartinib(AC220)第II相臨床試験 Phase 2 study of quizartinib

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. AC220 AC220
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material Quizartinib
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 429 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 経口投与 Oral administration once daily
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material - -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ2 / phase2
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2017/01/24
予定試験期間expected duration of study 2016/12/01 ~ 2019/03/31
目標症例数target sample size 41
試験の概要brief summary FLT3‐ITD陽性の再発又は治療抵抗性の日本人急性骨髄性白血病患者を対象に、quizartinib単剤の反復投与時の有効性、安全性、薬物動態を評価する。 This is a Phase 2, multi-center, open-label, single-arm study to evaluate the efficacy, safety and pharmacokinetics of quizartinib monotherapy in Japanese subjects with FLT3-ITD refractory or relapsed acute myeloid leukemia.
試験のデザインstudy design 多施設共同、単群、非盲検 Multi-center, single-arm, open label
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
適格基準inclusion criteria ・ 初回再発AML患者又は治療開始前に行われた治療に抵抗性を示し、寛解に至らなかった患者
・ 骨髄又は末梢血においてFLT3-ITD遺伝子変異が認められる患者
・ ECOG Performance Status(PS)が0~2の患者
- AML patients in first relapse or refractory after all prior therapy.
- Presence of the FLT3-ITD activating mutation in bone marrow or peripheral blood.
- ECOG Performance Status(PS) of 0 to 2.
適格基準:年齢(下限)minimum age 20 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 制限なし / no limitation
適格基準:性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria ・ 急性前骨髄性白血病と診断された患者
・ AML以外の悪性腫瘍に対する前化学療法及び放射線療法に関連してAMLが発現した患者
・ 前治療の影響で自他覚所見を伴うGrade 2以上の非血液毒性が継続している患者
・ 過去に他のFLT3阻害剤の投与を行った患者
・ 抗菌剤、抗真菌剤、抗ウイルス剤によるコントロールが不良な活動性の感染症を合併している患者
- Diagnosis of acute promyelocytic leukemia.
- AML secondary to prior chemotherapy for other neoplasms.
- Persistent, clinically significant > Grade 1 non-hematologic toxicity from prior AML therapy.
- Prior treatment with a FLT3 targeted therapy.
- Active infection not well controlled by antibacterial, antifungal and/or antiviral therapy.
疾患名health condition or problem studied 急性骨髄性白血病(AML) Acute myeloid leukemia (AML)
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
複合完全寛解率
骨髄所見、末梢血中の好中球数及び血小板数をもとに抗腫瘍効果を評価する。
Composite complete remission rate
- Tumor response will be assessed by the bone marrow findings, and absolute neutrophil count and platelet count in the peripheral blood.
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
薬物動態 / pharmacokinetics
・ 最良効果、奏効率、全生存期間、無イベント生存期間、無白血病期間
・ 安全性
・ 薬物動態
・ 骨髄所見、末梢血中の好中球数及び血小板数をもとに抗腫瘍効果を評価する
・ CTCAEに準拠して安全性を評価する
・ 血中濃度を測定する
- Best response, response rate, overall survival, event free survival, leukemia-free survival
- Safety
- Pharmacokinetics
- Tumor response will be assessed by the bone marrow findings, and absolute neutrophil count and platelet count in the peripheral blood.
- To assess the safety according to CTCAE
- To measure the concentration of quizartinib in the peripheral blood.
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 試験完了 / completed
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date 2018/09/14

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB NTT東日本関東病院治験審査委員会 NTT Medical Center Tokyo IRB
住所address of IRB 東京都品川区東五反田5-9-22 5-9-22, Higashi-Gotanda, Shinagawa-ku, Tokyo
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2016/12/20

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries 第一三共株式会社 DAIICHI SANKYO Co.,Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験情報公開窓口 Contact for Clinical Trial Information
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address dsclinicaltrial@daiichisankyo.co.jp dsclinicaltrial@daiichisankyo.co.jp
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries 第一三共株式会社 DAIICHI SANKYO Co.,Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験情報公開窓口 Contact for Clinical Trial Information
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address dsclinicaltrial@daiichisankyo.co.jp dsclinicaltrial@daiichisankyo.co.jp

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other 試験実施地域 : 日本
試験の目的 : 治療
Region : Japan
Objectives of the study : Treatment
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication 有 / presence
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results 2019/08/31
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications https://link.springer.com/article/10.1007%2Fs12185-019-02727-6
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics 本試験に登録された患者の年齢の中央値は65.0歳であり、59.5%が女性だった。BMIの中央値は20.9 kg/m2であり、約半数の患者のECOG PSは0(48.6%)だった。24名(64.9%)が再発AML患者であり、13名(35.1%)が難治性AML患者だった。 The median age of all registered patients was 65.0 years and 59.5% of patients were women. The median body mass index was 20.9 kg/m2 and nearly half of the patients had an ECOG PS of 0 (48.6%). Twenty-four (64.9%) were relapsed patients and 13 (35.1%) were refractory patients.
実際の症例数actual enrolled number 37
試験の対象者のフローparticipant flow カットオフ日(2018年2月26日)までに37名の患者が登録された。28名の患者が以下の理由によって治験薬投与を中止した:15名(造血幹細胞移植実施)、12名(疾患進行)、1名(有害事象)、14名(死亡)。データカットオフ時点で9名の患者が治療継続中であった。 A total of 37 patients were registered by the cut-off date (26 Feb 2018). A total of 28 patients discontinued the study treatment for the following reasons: 15 patients required transplantation, 12 patients had progressive disease, and 1 patient had an adverse event (AE), and 14 patients discontinued the study due to death. Nine patients were ongoing treatment as of the data cut-off date.
有害事象に関するまとめadverse events 全37名の患者で少なくとも1件以上の有害事象が認められた。発現頻度が高かった有害事象は、発熱性好中球減少症(16名、43.2%)、血小板数減少(14名、37.8%)、心電図QT間隔延長(13名、35.1%)、悪心(11名、29.7%)、貧血(10名、27.0%)であった。グレード3以上の有害事象は34名(91.9%)に認められ、発現頻度が高かったのは発熱性好中球減少症(14名、37.8%)、血小板数減少(11名、29.7%)、貧血(9名、24.3%)、好中球減少症(8名、21.6%)、白血球減少症(8名、21.6%)であった。重篤な有害事象は17名(45.9%)に認められ、2名以上の患者に認められたものは、発熱性好中球減少症(6名、16.2%)、菌血症(2名、5.4%)、敗血症(2名、5.4%)であった。治験薬投与中止に至った有害事象は2名に認められ、1名はリパーゼ上昇(治験薬との関連あり)、もう1名は疾患進行による死亡(治験薬との関連なし)であった。 All 37 patients experienced at least one treatment emergent AE (TEAE) during the study. The most frequently reported TEAEs were febrile neutropenia in 16 (43.2%), platelet count decreased in 14 (37.8%), electrocardiogram QT prolonged in 13 (35.1%), nausea in 11 (29.7%), and anemia in 10 (27.0%) patients. TEAEs of grade >= 3 were reported in 34 (91.9%) patients; the most frequently reported were febrile neutropenia in 14 (37.8%), platelet count decreased in 11 (29.7%), anemia in 9 (24.3%), neutrophil count decreased in 8 (21.6%), and white blood cell count decreased in 8 (21.6%) patients. Among them, serious TEAEs were reported in 17 (45.9%) patients, the most frequently reported (>= 2 patients) were febrile neutropenia [6 (16.2%) patients], followed by bacteremia and sepsis [2 (5.4%) patients each]. TEAEs associated with treatment discontinuation were reported in 2 patients (5.4%). One patient experienced drug-related lipase increased. Progressive disease in one patient resulted in death, which was considered as a TEAE associated with treatment discontinuation due to a fatal event (drug-unrelated).
主要評価項目の解析結果primary outcome measures 主要評価項目はCRc率であり、有効性解析対象集団のうちCRc率の評価が可能であった26名を対象に解析した。結果は53.8%(90% CI: 36.2-70.8)であった。90% CIの下限が事前に設定した閾値23.5%を上回ったため、帰無仮説は棄却された。 The CRc rate, the primary endpoint, was 53.8%, with a 90% CI of 36.2-70.8 for evaluable patients (n = 26) in the efficacy analysis set. As the lower limit of the 90% CI was greater than 23.5%, the null hypothesis was rejected and the primary objective of this study was met.
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures CRc持続期間の中央値は16.1週(95% CI: 4.7-24.6)、奏効率は77.8%(95% CI: 57.7-91.4)、OSの中央値は34.1週(95% CI: 27.1 to not reached)、EFS及びLFSの中央値はそれぞれ12.7週(95% CI: 0.1-24.7)及び16.1週(95% CI: 4.7-24.6)であった。また、32名中12名(37.5%)の患者がキザルチニブによる治療後に造血幹細胞移植を実施した。 The median duration of CRc was 16.1 weeks (95% CI: 4.7-24.6). The response rate was 77.8% (95% CI: 57.7-91.4). The median OS was 34.1 weeks (95% CI: 27.1 to not reached). The median EFS and LFS were 12.7 weeks (95% CI: 0.1-24.7) and 16.1 weeks (95% CI: 4.7-24.6), respectively. Overall, 12 of 32 (37.5%) patients underwent HSCT following quizartinib treatment.
簡潔な要約brief summary FLT3-ITD陽性の再発又は治療抵抗性AML日本人患者に対し、キザルチニブ単剤療法は臨床的意義のある芽球減少効果を示し、忍容性は良好であった。 Treatment with quizartinib monotherapy was well tolerated and resulted in clinically meaningful reductions in blast count in Japanese patients with FLT3-ITD positive relapsed or refractory AML.
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