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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2020/12/14
最新掲載日last update posted date 2020/12/16
初回登録日first registered date 2015/11/18
初回掲載日first posted date 2015/11/19
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2020/12/16 改訂 / revised
2020/05/29 改訂 / revised
2019/12/24 改訂 / revised
2018/12/17 JAPICによる結合情報 / merged information by JAPIC 2019/06/11
2018/05/22 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2018/05/22 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA)
2018/04/20 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2018/04/20 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA)
2017/08/21 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2017/08/21 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA)
2015/12/11 改訂 概要(英語) / revised summary (EN) 2016/12/13
2015/12/11 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA) 2016/12/13
2015/11/18 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2015/11/18 新規作成 概要(日本語) / initial created summary (JA)

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-153072
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT02667483
IPD共有に関する計画plan to share IPD 無 / no
IPD共有に関する計画の詳細plan description - -

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title DS-5141b第I/II相試験−デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたDS-5141bの非盲検試験− Phase I/II Study of DS-5141b: Open-label study of DS-5141b in patients with Duchenne muscular dystrophy
簡易な試験の名称public title DS-5141b第I/II相試験 Phase I/II Study of DS-5141b

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. DS-5141b DS-5141b
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material -
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 49- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 皮下投与 subcutaneous administration
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material - -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ1・2 / phase1・2
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2016/01/05
予定試験期間expected duration of study 2015/10/01 ~ 2020/12/31
目標症例数target sample size 6
試験の概要brief summary デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対するDS-5141bの安全性、忍容性、有効性、及び薬物動態を検討する。併せて、次相の投与量を検討する。 This is a phase I/II study to evaluate the safety, tolerability, efficacy, and pharmacokinetic (PK) profile of DS-5141b in patients with DMD and to determine the dosage for subsequent studies.
試験のデザインstudy design 多施設共同、非対照、非盲検 Multicenter, uncontrolled, open-label
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
適格基準inclusion criteria 1) ジストロフィン遺伝子のエクソン45スキップによって、インフレーム欠失へ修正可能なアウトオブフレーム欠失が確認されている者
2) 治験薬の効果を評価できる筋生検が可能な者
3) 登録時の年齢が5歳以上11歳未満の男性
4) 6分間歩行テストで325 m以上自力で歩行可能な者
5) ステロイド治療を行っていない者又はステロイド治療を登録前6ヵ月以前に開始し、登録前3ヵ月間以内に用法・用量を変更していない者
1) Confirmation of out-of-frame deletion(s) that could be corrected by dystrophin gene exon 45 skipping.
2) Intact muscles of adequate quality for biopsy to allow evaluation of the efficacy of the study drug.
3) Boys aged from 5 years to <11 years.
4) Patients able to walk at least 325 meters in the 6-minutes walk test.
5) Glucocorticoid-naive patients, or patients who have used glucocorticoids for at least 6 months prior to enrollment in this study with no dose changes for at least 3 months prior to enrollment.
適格基準:年齢(下限)minimum age 5 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 10 歳 / year
適格基準:性別gender 男性 / male
除外基準exclusion criteria 1) ジストロフィン遺伝子のエクソン45スキップによってジストロフィン蛋白質の発現を期待できない遺伝子変異を有する者
2) 筋力の低下及び運動機能の異常をきたすDMD以外の疾患を合併している者
3) 肝臓、腎臓、血液、過敏症状、呼吸器、消化器、循環器、中枢神経系などに重度の既往症又は合併症を有する者
4) 心エコー検査で左室駆出率が55%未満の者
5) 12誘導心電図でFridericiaの補正法によるQTcが0.45秒を超える者
1) A genetic mutation that can not be expected the expression of dystrophin protein by dystrophin gene exon 45 skipping.
2) A concurrent illness other than DMD that can cause muscle weakness and/or impairment of motor function.
3) Current or history of severe disorder.
4) Left ventricular ejection fraction (LEVF) <55%.
5) Corrected QT interval (QTc) >0.45 sec.
疾患名health condition or problem studied デュシェンヌ型筋ジストロフィー Duchenne muscular dystrophy
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
薬物動態 / pharmacokinetics
安全性、忍容性、有効性、及び薬物動態を探索的に評価する。
安全性:有害事象、臨床検査値など
有効性:筋組織のジストロフィン蛋白質の発現
薬物動態:薬物動態パラメータ(Cmax、AUC、Tmax、T1/2など)
Exploratory evaluation of the safety, tolerability, efficacy, and PK profile.
Safety: Adverse events, Labolatory tests, etc.
Efficacy: Dystrophin protein expression in muscle tissue
PK profile: PK parameters (Cmax, AUC, Tmax, T1/2, etc.)
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
有効性:筋組織のエクソン45をスキップしたジストロフィンmRNAの産生
Efficacy: Production of exon 45-skipped dystrophin mRNA in muscle tissue
試験実施施設examination facility 神戸大学医学部附属病院
国立精神・神経医療研究センター
Kobe University Hospital
National Center of Neurology and Psychiatry
試験の現状study status 試験完了 / completed
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date 2020/10/20

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB - -
住所address of IRB - -
電話番号phone number of IRB - -
Eメールアドレスe-mail address of IRB - -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2015/11/18

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries 第一三共株式会社 DAIICHI SANKYO Co.,Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験情報公開窓口 Contact for Clinical Trial Information
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address dsclinicaltrial@daiichisankyo.co.jp dsclinicaltrial@daiichisankyo.co.jp
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries 第一三共株式会社 DAIICHI SANKYO Co.,Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験情報公開窓口 Contact for Clinical Trial Information
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address dsclinicaltrial@daiichisankyo.co.jp dsclinicaltrial@daiichisankyo.co.jp

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other 試験実施地域 : 日本
試験の目的 : デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対するDS-5141bの安全性、忍容性、有効性、及び薬物動態を検討する。併せて、次相の投与量を検討する。

Region : Japan
Objectives of the study : The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, efficacy, and pharmacokinetic (PK) profile of DS-5141b in patients with DMD and to determine the dosage for subsequent studies.

関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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