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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2022/03/02
最新掲載日last update posted date 2022/03/02
初回登録日first registered date 2020/06/11
初回掲載日first posted date 2020/06/11
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2022/03/02 改訂 / revised
2022/01/26 改訂 / revised
2021/08/19 改訂 / revised
2020/07/31 改訂 / revised
2020/07/03 改訂 / revised
2020/06/11 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-205321
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT04433234
IPD共有に関する計画plan to share IPD 無 / no
IPD共有に関する計画の詳細plan description - -

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたDS-5141bの第II相長期継続投与試験 A Phase II, long-term, extension study of DS-5141b in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
簡易な試験の名称public title デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたDS-5141bの第II相長期継続投与試験 A Phase II, long-term, extension study of DS-5141b in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. DS-5141b DS-5141b
薬剤：試験薬剤ＩＮＮINN of investigational material renadirsen
試験対象品目：薬剤：薬効分類コードinvestigational material：medicine：therapeutic category code 49- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material DS-5141b 2.0 mg/kgもしくは、DS-5141b 6.0 mg/kg、週1回皮下注射 2.0 mg/kg or 6.0 mg/kg, of DS-5141b will be administered subcutaneously once a week
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material - -
薬剤：対照薬剤ＩＮＮINN of control material -
試験対象品目の対照：薬剤：薬効分類コードcontrol material：medicine：therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ２ / phase2
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2020/06/30
予定試験期間expected duration of study 2020/04/15 ～ 2023/03/31
目標症例数target sample size 8
試験の概要brief summary 本試験は、先行試験（DS5141-A-J101）を完了したデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象として、DS-5141bを長期投与した際の安全性及び有効性を検討する、多施設共同、非対照、非盲検、第II相長期継続投与試験である。 This is a multicenter, open-label, long-term, extension, phase 2 study to evaluate the safety and efficacy of long-term treatment with DS-5141b in patients with DMD who have completed DS5141-A-J101.
試験のデザインstudy design 多施設共同、非盲検、長期継続投与 multi-center, open-label extension
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
適格基準inclusion criteria DS5141-A-J101試験を完了した者 Has competed a study of DS5141-A-J101.
適格基準：年齢（下限）minimum age 5 歳 / year
適格基準：年齢（上限）maximum age 制限なし / no limitation
適格基準：性別gender 男性 / male
除外基準exclusion criteria 1) DS5141-A-J101試験において、安全性に重大な問題が認められた者
2) 適切な避妊をすることに同意が得られない者
3) 治験責任医師又は治験分担医師が本治験に不適当と判断した者
1) Significant safety issues in a study of DS5141-A-J101
2) Patient who does not consent to use appropriate contraception
3) Patient who was judged by the investigator that is not appropriate to participate in this study
疾患名health condition or problem studied デュシェンヌ型筋ジストロフィー Duchenne muscular dystrophy
評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
【安全性評価項目】
有害事象、臨床検査など

【有効性評価項目】
運動機能評価、呼吸機能評価、心機能評価、定量的筋力評価
<Safety>
Adverse events, Laboratory tests, etc.

<Efficacy>
Motor function, Respiratory function, Cardiac function, Quantitative muscle strength evaluation
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 薬物動態 / pharmacokinetics
【薬物動態評価項目】
・ 血漿中DS-5141a濃度
plasma concentration of DS-5141a
試験実施施設examination facility 国立大学法人神戸大学医学部附属病院
国立研究開発法人国立精神・神経臨床研究センター		 Kobe University Hospital
National Center of Neurology and Psychiatry
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意：『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
　　　　問合せに関しては、項目『問合せ先』（参照：項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目）にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 神戸大学医学部附属病院医薬品及び医療機器に関する臨床研究審査委員会 Kobe University Hospital Institutional Review Board
住所address of IRB 〒650-0017 兵庫県神戸市中央区楠町７丁目５−２ 7-5-2 Kusunokicho, Kobe Chuo-ku, Hyogo, 650-0017, Japan
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2020/04/27

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries 第一三共株式会社 DAIICHI SANKYO Co.,Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験情報公開窓口 Contact for Clinical Trial Information
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address dsclinicaltrial@daiichisankyo.co.jp dsclinicaltrial@daiichisankyo.co.jp
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries 第一三共株式会社 DAIICHI SANKYO Co.,Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験情報公開窓口 Contact for Clinical Trial Information
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address dsclinicaltrial@daiichisankyo.co.jp dsclinicaltrial@daiichisankyo.co.jp

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name DS5141-A-J201 DS5141-A-J201
その他other
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
ＵＲＬ
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル：URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル：版、日付version and date of protocol file(s) 版：
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