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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2021/04/05
最新掲載日last update posted date 2021/04/06
初回登録日first registered date 2013/07/16
初回掲載日first posted date 2013/07/22
結果概要初回登録日first registered date for the result 2021/04/05
結果概要初回掲載日first posted date for the result 2021/04/06
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2021/04/06 改訂 / revised
2020/03/17 改訂 / revised 2021/03/17
2018/12/17 JAPICによる結合情報 / merged information by JAPIC 2019/09/27
2018/10/09 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2018/10/09 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA)
2016/11/24 改訂 概要(英語) / revised summary (EN) 2017/12/18
2016/11/24 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA) 2017/12/18
2015/12/22 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2015/12/22 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA)
2015/09/04 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2015/09/04 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA)
2013/07/16 改訂 概要(英語) / revised summary (EN) 2015/08/25
2013/07/16 新規作成 概要(日本語) / initial created summary (JA) 2015/08/25

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-132195
他の登録機関other registries 無 / absence
IPD共有に関する計画plan to share IPD 有 / yes
IPD共有に関する計画の詳細plan description 中外製薬は、社外の研究者が、研究目的で、当社が実施した患者さんを対象とする臨床試験データへアクセスできる環境を提供します(www.clinicalstudydatarequest.com)。当社の臨床試験データの共有に関するポリシーの詳細はこちらです(https://www.chugai-pharm.co.jp/profile/rd/ctds_request.html)。 Qualified researchers may request access to individual patient level data through the clinical study data request platform (www.clinicalstudydatarequest.com). For further details on Chugai's Data Sharing Policy and how to request access to related clinical study documents, see here (www.chugai-pharm.co.jp/english/profile/rd/ctds_request.html).

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title ACE910の血友病A患者を対象とした第I相臨床試験からの継続投与試験 Extension study of the Phase 1 study of ACE910 in hemophilia A patients
簡易な試験の名称public title ACE910の第I相試験からの継続投与試験 Extension study of the Phase 1 study of ACE910

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. ACE910 ACE910
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material emicizumab
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 634 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material ACE910を反復皮下投与する。 multiple subcutaneous administration of ACE910
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material - -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ1・2 / phase1・2
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2013/07/25
予定試験期間expected duration of study 2013/07/24 ~ 2020/03/05
目標症例数target sample size 16
試験の概要brief summary ACE910の第I相臨床試験(ACE001JP試験)に参加した血友病A患者を対象に,ACE910を長期投与した際の安全性及び探索的に出血抑制効果を検討する。 To evaluate the safety of ACE910 during long-term treatment in hemophilia A patients who have participated in the Phase I Study of ACE910 (hereinafter referred to as the ACE001JP study). Additionaly, to evaluate the inhibitory effect on bleeding in hemophilia A patients for exploratory purpose.
試験のデザインstudy design 非盲検継続投与試験 Open label extension study
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
適格基準inclusion criteria (1) ACE001JP試験の投与が完了した者のうち,以下のいずれかの条件を満たす者
  1) インヒビター保有患者
  2) インヒビター非保有患者のうち,ACE001JP試験の登録前6カ月間に3回以上の出血を呈している者
(2) 効果安全性評価委員が本治験への移行を可能と判断した者
(1) Patients who have completed IMP administration in the ACE001JP study who also meet either of the following criteria
1) Patient with inhibitors
2) Patient without inhibitors who has experienced at least three bleeding episodes in the six months prior to enrollment in the ACE001JP study
(2) Patient who has been judged elidgible to enroll in this study by the Efficacy and Safety Evaluation Committee.
適格基準:年齢(下限)minimum age 12 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 制限なし / no limitation
適格基準:性別gender 男性 / male
除外基準exclusion criteria (1) 治験薬との因果関係が否定されない有害事象の発現により,ACE001JP試験の観察を中止した者
(2) 先天性血友病A以外の出血性疾患を有する者
(3) 深部静脈血栓症等の血栓塞栓症疾患の既往や合併のある者
(4) 治験期間中に免疫寛容導入療法を施行する予定の者
(1) Patient who has been withdrawn from observation in the ACE001JP study because of an adverse event for which a causal relationship cannot be ruled out.
(2) Bleeding disorder other than congenital hemophilia A
(3) Previous or concomitant thromboembolic disease such as deep vein thrombosis, or signs of thromboembolic disease
(4) Planned immune tolerance induction therapy during the study period
疾患名health condition or problem studied 血友病A Hemophilia A
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
観察・検査 Observation and Laboratory tests
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 薬物動態 / pharmacokinetics
薬力学 / pharmacodynamics
検査 Laboratory tests
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 試験完了 / completed
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date 2020/03/05

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB - -
住所address of IRB - -
電話番号phone number of IRB - -
Eメールアドレスe-mail address of IRB - -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2013/06/28

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries 中外製薬株式会社 Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験窓口 Clinical trials information
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials@chugai-pharm.co.jp clinical-trials@chugai-pharm.co.jp
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries 中外製薬株式会社 Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験窓口 Clinical trials information
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials@chugai-pharm.co.jp clinical-trials@chugai-pharm.co.jp

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication 有 / presence
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results 2017/09/27
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29296836/
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics インヒビター保有及び非保有重症血友病A患者 Patients with severe hemophilia A with or without inhibitors
実際の症例数actual enrolled number 16
試験の対象者のフローparticipant flow ACE001JP試験に参加したインヒビター保有及び非保有重症血友病A患者のうち,12週間の投与期間を完遂した患者を対象とした。ACE001JP試験では, 3つのコホートに各6例の計18例が登録され,各コホートでそれぞれ0.3,1,3 mg/kgのACE910を週1回の頻度で投与した。本試験に移行した被験者は,ACE001JP試験で割り当てられたコホートの同一の用法・用量で投与を継続した。なお,効果安全性評価委員により増量が可能と判断された場合には,コホート1では1 mg/kg又は3 mg/kg,コホート2では3 mg/kgへの増量が可能であった。本剤の承認後は,すべての患者において承認用量である1.5 mg/kgへ用量を変更した。 Patients with severe hemophilia A with or without inhibitors, who participated and completed the 12-week treatment in the ACE001JP study were candidates for the extension study. In the ACE00JP study, total of 18 patients were enrolled in 3 groups of 6 patients each, and received a weekly ACE910 dose of 0.3, 1, or 3 mg/kg (cohorts 1, 2, and 3, respectively). Patients continued on the assigned dose for their respective cohort from the ACE001JP study, with potential dose up-titration to 1 (cohort 1) or 3 mg/kg (cohorts 1 and 2). Decisions on dose up-titration during the extension study were made by the efficacy and safety evaluation committee. In all patients, their doses were changed to the approved maintenance dose of 1.5 mg/kg.
有害事象に関するまとめadverse events すべての患者で少なくとも1件の有害事象がみとめられ,計226件の有害事象が報告された。ほとんどの有害事象(89.4%)は軽度であった。重症度が高度の有害事象として3件(虫垂炎,腸間膜血腫,及び大腿骨骨折)が認められ,それぞれ重篤と判断されたが,いずれもACE910との因果関係は否定された。軽度の注射部位反応が8例で認められた。うち1例が軽度の注射部位紅斑によりDay 29に投与中止に至ったが,その後回復が確認されている。血栓性微小血管症を含む血栓塞栓性事象,又は死亡に至った有害事象は報告されていない。 All patients experienced at least 1 AE, and 226 AEs were reported. Most AEs (89.4%) were mild. Three AEs (appendicitis, mesenteric hematoma and femur fracture) were severe and considered serious but unrelated to ACE910. Eight patients experienced mild injection site reactions. One mild injection site erythema resulted in discontinuation of treatment on Day 29, but resolved. No thrombotic events including thrombotic microangiopathy or deaths were reported. All AEs related to ACE910 were mild.
主要評価項目の解析結果primary outcome measures ACE910の3 mg/kgまでの1週間隔皮下投与の良好な忍容性が確認された。本試験では,破綻出血時にバイパス製剤又はFVIII製剤を併用した場合においても血栓塞栓性事象は認められなかった。試験期間中に死亡例は認められなかった。 Once-weekly subcutaneous ACE910 administration was well tolerated, even at steady state for the highest dose (3 mg/kg). In this patient population, no thromboembolic AEs were observed, even when FVIII or a bypassing agent was administered to treat breakthrough bleeding episodes. No deaths have been reported during the study.
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures 血漿中ACE910濃度は,負荷投与を行ったコホート1及び2ではおよそ投与開始12週後に,負荷投与を行わなかったコホート3ではおよそ投与開始24週後に,定常状態に到達した。定常状態におけるトラフ濃度の平均値は用量依存的に上昇した。
ACE910の1週間隔投与により,APTTの短縮及びトロンビン生成の促進が維持され,わずかに用量依存性が認められた。ACE910は,血漿中FIX及びFX濃度に明確な影響を与えなかった。
Plasma ACE910 concentrations reached steady state ;12 weeks after treatment initiation in cohorts 1 and 2, where an initial loading dose was administered, and after ;24 weeks in cohort 3, where no loading dose was administered. Mean steady-state trough levels increased in a dose-proportional manner.
Shortening of aPTT and promotion of FXIa-triggered TG were maintained with weekly ACE910 treatment; a slight dose dependency was observed. No obvious changes in plasma concentrations of FIX or FX were observed.
簡潔な要約brief summary FVIIIインヒビターの保有の有無に係らず, ACE910の長期投与が良好な安全性プロファイルと有効性を示すことが確認された。 Long-term ACE910 treatment demonstrated a favorable safety profile with encouraging efficacy, irrespective of the presence of FVIII inhibitors, in patients with hemophilia A.
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
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