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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2021/12/20
最新掲載日last update posted date 2021/12/20
初回登録日first registered date 2013/09/04
初回掲載日first posted date 2013/09/11
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2021/12/20 改訂 / revised
2018/01/16 改訂 概要（日本語） / revised summary (JA)
2016/01/29 改訂 概要（日本語） / revised summary (JA)
2016/01/28 改訂 概要（日本語） / revised summary (JA)
2013/09/04 新規作成 概要（日本語） / initial created summary (JA)

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-132257
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT01844765
IPD共有に関する計画plan to share IPD 有 / yes
IPD共有に関する計画の詳細plan description ノバルティスは、承認された外部研究者に対して、被験者レベルのデータ及び、該当する試験に関する臨床文書を共有することに取り組んでいます。外部研究者は、これらの資料の共有を受けるために申請し、独立した審査委員会によって申請内容の科学的な妥当性について審査され承認を受ける必要があります。また、全ての共有されるデータは、適用される法令に従い、治験に参加された被験者のプライバシーを尊重するため、匿名化されます。この試験データ共有に必要な条件や手順は、www.clinicalstudydatarequest.comに掲載されています。 Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 初発慢性期Ph陽性慢性骨髄性白血病（CML）小児患者又はイマチニブ又はダサチニブに抵抗性又は不耐容の慢性期若しくは移行期Ph陽性CML小児患者に対するニロチニブ経口投与の有効性と安全性を評価する多施設共同，非盲検，非対照，第II相臨床試験 A multi-center, open label, non-controlled phase II study to evaluate efficacy and safety of oral nilotinib in pediatric patients with newly diagnosed Ph+ chronic myelogenous leukemia (CML) in chronic phase (CP) or with Ph+ CML in CP or accelerated phase (AP) resistant or intolerant to either imatinib or dasatinib
簡易な試験の名称public title 小児Ph陽性慢性骨髄性白血病(CML)患者に対するニロチニブの有効性及び安全性を検討する第II相臨床試験 Study of efficacy and safety of nilotinib in pediatric CML patients

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. AMN107（ニロチニブ） AMN107 (Nilotinib)
薬剤：試験薬剤ＩＮＮINN of investigational material Nilotinib
試験対象品目：薬剤：薬効分類コードinvestigational material：medicine：therapeutic category code 429 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 1日2回　230mg/m2のAMN107を経口投与する。 twice daily, 230 mg/m2 orally
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material - -
薬剤：対照薬剤ＩＮＮINN of control material -
試験対象品目の対照：薬剤：薬効分類コードcontrol material：medicine：therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ２ / phase2
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2013/08/20
予定試験期間expected duration of study 2013/08/01 ～ 2020/10/01
目標症例数target sample size 70
試験の概要brief summary 小児Ph陽性慢性骨髄性白血病（CML）患者を対象にニロチニブの有効性、安全性及び薬物動態を検討する。 to eveluate efficacy and safety of oral nilotinib in pediatric patients with newly diagnosed Ph+ chronic myelogenous leukemia
試験のデザインstudy design 単群、非盲検、多施設共同 single arm, open label, multi-center
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
アジア（日本以外） / Asia except Japan
北米 / North America
南米 / South America
欧州 / Europe
オセアニア / Oceania
適格基準inclusion criteria 主な選択基準
1. 治験組入れ時に1歳以上18歳未満の男女の患者
2. 治療歴がない初発慢性期Ph+ CML，又はイマチニブ又はダサチニブに抵抗性又は不耐容の慢性期若しくは移行期Ph+ CMLと診断された患者
3. Performance status：10歳を超える患者についてはKarnofskyスコアが50%以上，10歳以下の患者についてはLanskyスコアが50以上の患者
4. 十分な腎機能，肝機能，膵機能を有する患者
5. カリウム，マグネシウム，リン，総カルシウムの値が基準値下限（LLN）以上の患者
6. 文書同意を取得した患者		 1. Male or female patients from 1 year of age to less than 18 years of age at study entry
2. Patients must have the diagnosis of newly diagnosed Ph+ CML-CP or Ph+CML-CP or AP resistant or intolerant to either imatinib or dasatinib
3. Performance status: Karnofsky >= 50% for patients > 10 years of age, and Lansky >= 50 for patients <= 10 years of age
4. Patients must have adequate renal, hepatic and pancreatic function
5. Patients must have potassium, magnesium, phosphorus and total calcium values >= LLN (lower limit of normal) or corrected to within normal limits with supplements prior to the first dose of study medication
6. Written informed consent must be obtained prior to any screening procedures
適格基準：年齢（下限）minimum age 1 歳 / year
適格基準：年齢（上限）maximum age 17 歳 / year
適格基準：性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria 主な除外基準
強力なCYP3A4阻害薬又は誘導薬による治療を受けている患者
QT間隔を延長させる危険性がある薬剤の治療をうけている患者
急性又は慢性の肝疾患，膵疾患又は重度の腎疾患を有する患者
膵炎/慢性膵炎の既往のある患者
心機能障害を有する患者
活動性移植片対宿主病の証拠がみられかつSCTから3ヵ月経過していない患者
有効成分又は乳糖を含む添加剤に対する過敏症を有する患者
その他、プロトコール規定の除外基準に合致する患者		 -Patients actively receiving therapy with strong CYP3A4 inhibitors or inducers and the treatment cannot be either discontinued or switched to a different medication at least 14 days prior to starting study drug.
-Patients who are currently receiving treatment with any medications that have a known risk or possible risk to prolong the QT interval and the treatment cannot be either discontinued or switched to a different medication prior to starting study drug.
-Acute or chronic liver, pancreatic or severe renal disease considered unrelated to CML.
-History of pancreatitis within 12 months of starting study drug or past medical history of chronic pancreatitis.
-In case of Stem Cell Transplant (SCT) or Rescue without total body irradiation (TBI): Evidence of either active graft vs. host disease or less than 3 months since SCT.
-Patients who have a known hypersensitivity to the active ingredient or any of the excipients including lactose.
疾患名health condition or problem studied 小児Ph陽性慢性骨髄性白血病（CML）患者 Male or female pediatric patients (1 to <18 years of age) with newly diagnosed Ph+ CML-CP (at least 15 patients) or with Ph+ CML in CP (at least 15 patients) or AP (no minimum number specified) resistant or intolerant to imatinib or dasatinib.
評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
・初発慢性期Ph+ CML小児患者におけるPCR測定に基づく12ヵ月時点までのMMR達成率および12ヵ月時点までのMCyR達成率
・イマチニブ又はダサチニブに抵抗性又は不耐容の慢性期Ph+ CML小児患者における12ヵ月時点までのMCyR達成率
・イマチニブ又はダサチニブに抵抗性又は不耐容の移行期Ph+ CML小児患者における3か月時点までの血液学的完全寛解（CHR）達成率
-
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 安全性 / safety
・寛解までの期間，寛解の持続期間，疾患進行までの期間，全生存期間
・薬物動態
-
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 試験完了 / completed
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date 2021/01/27

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意：『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
　　　　問合せに関しては、項目『問合せ先』（参照：項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目）にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB - -
住所address of IRB - -
電話番号phone number of IRB - -
Eメールアドレスe-mail address of IRB - -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2013/07/23

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries ノバルティス ファーマ株式会社 Novartic Pharma
問合せ部署名department name for contact ノバルティスダイレクト Novartis Direct
連絡先住所address 東京都港区虎ノ門1-23-1 1-23-1, Toranomon, Minato-ku, Tokyo
連絡先電話番号phone number 0120-003-293 0120-003-293
連絡先Eメールアドレスe-mail address - -
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma
問合せ部署名department name for contact ノバルティスダイレクト Novartis Direct
連絡先住所address 東京都港区虎ノ門1-23-1 1-23-1, Toranomon, Minato-ku, Tokyo
連絡先電話番号phone number 0120-003-293 0120-003-293
連絡先Eメールアドレスe-mail address - -

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other 試験実施地域 : 日本，米国，欧州諸国，等
試験の目的 : 治療
試験の現状 : 実施中
関連ＩＤ名称 : Clinical Trial.gov
関連ＩＤ番号 : NCT01844765
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
ＵＲＬ
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル：URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル：版、日付version and date of protocol file(s) 版：
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