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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2022/12/21
最新掲載日last update posted date 2022/12/21
初回登録日first registered date 2016/03/08
初回掲載日first posted date 2016/03/11
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2022/12/21 改訂 / revised
2022/12/20 改訂 / revised
2022/05/11 改訂 / revised
2020/09/02 改訂 / revised
2019/08/15 改訂 / revised
2019/03/19 改訂 / revised
2018/12/17 JAPICによる結合情報 / merged information by JAPIC
2017/02/28 改訂 概要（英語） / revised summary (EN) 2018/03/12
2017/02/28 改訂 概要（日本語） / revised summary (JA) 2018/03/12
2016/03/08 改訂 概要（英語） / revised summary (EN)
2016/03/08 新規作成 概要（日本語） / initial created summary (JA)

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-163191
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT02722798
IPD共有に関する計画plan to share IPD 無 / no
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 腫瘍性骨軟化症又は表皮母斑症候群患者を対象としたKRN23 の有効性及び安全性を評価する非盲検第II 相臨床試験及び第II 相臨床試験から切り替える製造販売後臨床試験 A Phase 2 Open-Label Trial to Assess the Efficacy and Safety of KRN23 in Patients with Tumor-Induced Osteomalacia or Epidermal Nevus Syndrome and a Post-marketing Study of KRN23 Switched from the Phase 2 Trial
簡易な試験の名称public title KRN23の非盲検第II相臨床試験 A Phase 2 Open-Label Trial of KRN23

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. KRN23 KRN23
薬剤：試験薬剤ＩＮＮINN of investigational material burosumab
試験対象品目：薬剤：薬効分類コードinvestigational material：medicine：therapeutic category code 399 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 反復皮下投与、個体内用量調整 repeated SC administration, intraindividual dose adjustment
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material - -
薬剤：対照薬剤ＩＮＮINN of control material -
試験対象品目の対照：薬剤：薬効分類コードcontrol material：medicine：therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ２ / phase2
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2015/04/23
予定試験期間expected duration of study 2015/04/01 ～ 2020/12/31
目標症例数target sample size 6
試験の概要brief summary 日本及び韓国の腫瘍性骨軟化症（TIO）又は表皮母斑症候群（ENS）患者を対象として、KRN23を4週間に1回48週間反復皮下投与したときの有効性及び安全性を多施設共同非盲検個体内用量調整試験にて検討する To evaluate the efficacy and safety of KRN23 after its 48-week once every 4 weeks (Q4W) repeated SC administration to Japanese and Korean patients with TIO or ENS by a multicenter, open-label, intraindividual dose adjustment study.
試験のデザインstudy design 多施設共同非盲検試験 multicenter, open-label
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
アジア（日本以外） / Asia except Japan
適格基準inclusion criteria 製造販売後臨床試験切替え時
本試験に組み入れる被験者は、以下のすべての条件を満たすものとする。
1） KRN23 製造販売後臨床試験への切替えを希望し、試験への参加について自由意思による文書同意が得られている被験者（同意取得時の被験者本人の年齢が20 歳未満の場合は、代諾者からも文書同意を得ることとする）

2） 製造販売後臨床試験責任医師又は製造販売後臨床試験分担医師により、有効性・安全性の観点から、製造販売後臨床試験への切替えが必要かつ適切と判断された被験者		 At the time of switching to the post-marketing study:
1) Voluntary written informed consent to participate in the post-marketing study (if aged < 20 years at the time of consent, written informed consent must be obtained from his or her legally acceptable representative as well)
2) Switching to the post-marketing study is necessary and appropriate for the subject from the viewpoint of efficacy and safety, as judged by the investigator or subinvestigator.
適格基準：年齢（下限）minimum age 18 歳 / year
適格基準：年齢（上限）maximum age 制限なし / no limitation
適格基準：性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria 1） 事前検査前14日以内に、ビタミンDの薬理学的代謝物又はその類似物、TIO/ENSの治療を目的とした経口リン酸塩製剤、水酸化アルミニウムを含む制酸剤、アセタゾラミド、サイアザイド系利尿薬を使用した患者
2） 事前検査前60日以内に、PTH抑制を目的とする薬剤（例：シナカルセト塩酸塩）を使用した患者
3） 事前検査前60日以内に輸血又は血液製剤の投与を受けた患者
4） 事前検査前4ヵ月以内にTIO又はそれ以外の悪性腫瘍の治療目的で化学療法剤を使用した患者
5） HIV抗体、HBs抗原、HCV抗体のいずれかが陽性となったことのある患者
6） 感染しやすい素因、再発性の感染又は免疫不全の病歴を有する患者
7） 事前検査時に妊娠中若しくは授乳中の患者、又は治験期間中に患者本人若しくはパートナーが妊娠を予定している患者
8） 事前検査前4ヵ月以内に何らかの治験薬若しくは治験用医療機器を使用した患者、又は本試験のすべての評価を終了する前に、他の治験薬の投与を予定している患者
9） 事前検査前90日以内にKRN23又は他のモノクローナル抗体の投与を受けた患者
10） KRN23の成分、又は他のモノクローナル抗体に対して、アレルギー反応又はアナフィラキシー反応の既往を有する患者
11） その他、治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加に対して好ましくないと判断した患者		 1) Use of the following drugs within 14 days prior to screening: pharmacologic vitamin D metabolites or analogs, or drugs for treating TIO/ENS including oral phosphate, aluminum hydroxide antacids, acetazolamide, or thiazide diuretics
2) Medication to suppress parathyroid hormone (PTH) (e.g., cinacalcet hydrochloride) within 60 days prior to screening
3) Blood or blood product transfusion within 60 days prior to screening
4) Chemotherapy for TIO or other malignant tumors within 4 months prior to screening
5) History of being positive for human immunodeficiency virus antibody, hepatitis B antigen and/or hepatitis C virus antibody
6) Predisposition to infection, or history of recurrent infection or known immunodeficiency
7) Pregnant or breastfeeding at screening or intention to become pregnant during the study; for male subjects, the partner's intention to become pregnant during the study
8) Use of an investigational product or device within 4 months prior to screening, or planning to receive other investigational product before completing all assessments in this study
9) Use of therapeutic monoclonal antibodies including KRN23 within 90 days prior to screening
10) History of allergic or anaphylactic reactions to KRN23, any of the KRN23 ingredients, or any other monoclonal antibodies
11) Anyone otherwise considered unsuitable participation in the study by the investigator or subinvestigator
疾患名health condition or problem studied 腫瘍性骨軟化症又は表皮母斑症候群 Tumor-Induced Osteomalacia or Epidermal Nevus Syndrome
評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
血清リン濃度
Serum phosphorus concentration
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 安全性 / safety
臨床検査値 laboratory tests
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 試験完了 / completed
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date 2020/10/02

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意：『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
　　　　問合せに関しては、項目『問合せ先』（参照：項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目）にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 大阪市立大学医学部附属病院 治験審査委員会 Osaka City University Hospital Institutional Review Board
住所address of IRB 大阪市阿倍野区旭町1-5-7 1-5-7, Asahi-cho, Abeno-ku, Osaka-shi, Osaka, Japan
電話番号phone number of IRB 06-6645-3447 06-6645-3447
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2016/01/28

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries 協和キリン株式会社 Kyowa Kirin Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 研究開発本部 研究開発企画部　臨床試験情報窓口 R&D Planning Department , R&D Division
連絡先住所address 東京都千代田区大手町1-9-2 1-9-2 Otemachi, Chiyoda-ku, Tokyo, Japan
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical.info.jp@kyowakirin.com clinical.info.jp@kyowakirin.com
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries 協和キリン株式会社 Kyowa Kirin Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 研究開発本部 研究開発企画部　臨床試験情報窓口 R&D Planning Department , R&D Division
連絡先住所address 東京都千代田区大手町1-9-2 1-9-2 Otemachi, Chiyoda-ku, Tokyo, Japan
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical.info.jp@kyowakirin.com clinical.info.jp@kyowakirin.com

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name KRN23-002 KRN23-002
その他other
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
ＵＲＬ
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication 無 / absence
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル：URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル：版、日付version and date of protocol file(s) 版：
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