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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2021/12/20
最新掲載日last update posted date 2021/12/20
初回登録日first registered date 2017/01/17
初回掲載日first posted date 2018/05/24
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2021/12/20 改訂 / revised
2021/05/14 改訂 / revised
2017/01/17 新規作成 概要（日本語） / initial created summary (JA) 2021/05/11, 2020/03/10, 2019/01/29

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-173493
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT02900651
IPD共有に関する計画plan to share IPD 無 / no
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 進行性悪性腫瘍成人患者を対象としたMAK683の第I/II相多施設共同非盲検試験 A phase I/II, multicenter, open-label study of MAK683 in adult patients with advanced malignancies
簡易な試験の名称public title 進行性悪性腫瘍患者を対象としたMAK683 単剤の第I/II 相試験 Phase I/II study of MAK683 single agent in patients with advanced malignancies

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. MAK683 MAK683
薬剤：試験薬剤ＩＮＮINN of investigational material -
試験対象品目：薬剤：薬効分類コードinvestigational material：medicine：therapeutic category code 429 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 経口投与 oral
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material - -
薬剤：対照薬剤ＩＮＮINN of control material -
試験対象品目の対照：薬剤：薬効分類コードcontrol material：medicine：therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ１・２ / phase1・2
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2017/03/28
予定試験期間expected duration of study 2016/12/28 ～ 2022/08/31
目標症例数target sample size 14
試験の概要brief summary 有効な標準治療がそれ以上存在しない進行性悪性腫瘍患者を対象として，MAK683の最大耐容量及び／又は第II相推奨用量を決定し，本剤の安全性，忍容性，抗腫瘍活性及び薬物動態プロファイルを評価する，非盲検，多施設共同，第I/II相試験 this Phase I/II study is to establish the maximum tolerated dose (MTD)
and/or recommended phase 2 dose (RP2D) and to evaluate the safety, anti-tumor activity and pharmacokinetic (PK) profile of MAK683 in patients with advanced malignancies such as Non-Hodgkin lymphoma (NHL), nasopharyngeal carcinoma (NPC) or other advanced solid tumors for whom no further effective standard treatment is available.
試験のデザインstudy design 本治験は，第I 相用量漸増パートから開始して第II 相パートに移行する，第I/II
相，多施設共同，非盲検試験として計画されている。MAK683 の経口投与を，治
験実施計画書に規定された連続投与スケジュールのもとで，容認できない毒性の
発現，原疾患の進行，及び／又は治験責任（分担）医師や患者の判断若しくは同
意の撤回による投与中止まで実施する。第I 相パートに組入れられた患者の一部
は，探索的目的である食事の影響（FE）評価に参加する。28 日を1 サイクルとす
る。		 This study has been designed as a phase I/II, multi-center, open-label study starting with a phase I dose escalation part followed by a phase II part. Oral MAK683 will be administered as per protocol on a continuous schedule until patient experiences unacceptable toxicity,
progressive disease and/or treatment is discontinued at the discretion of the investigator or patient or withdrawal of consent. Some patients enrolled in phase I will participate in a food effect (FE) investigation as an exploratory objective. One cycle is defined as 28 days.
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
アジア（日本以外） / Asia except Japan
北米 / North America
欧州 / Europe
適格基準inclusion criteria 1. Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）パフォーマンスステータスが2以下の患者
2. (リンパ腫のみ) Chesonの非ホジキンリンパ腫奏効判定基準（2014）に基づく測定可能病変を有する，再発又は難治性のびまん性大細胞型B細胞性リンパ腫，濾胞性リンパ腫，その他のB細胞性リンパ腫患者
3. (固形がんのみ) RECIST第1.1版に基づく測定可能病変を有する，進行性又は再発／転移性固形がん患者
など		 1. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status 0 to 2.
2. Patients with relapsed or refractory NHL with measurable disease as determined by Non-Hodgkin's Lymphoma Cheson response criteria (2014).
3. Patients with advanced or recurrent/metastatic malignancies, including
nasopharyngeal carcinoma (with presence of p16/CDKN2A gene), castration-resistant prostate cancer, gastric cancer, OCCC and sarcoma, with measurable lesion as determined by RECIST 1.1.
適格基準：年齢（下限）minimum age 18 歳 / year
適格基準：年齢（上限）maximum age 制限なし / no limitation
適格基準：性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria 1. 本治験での投与対象疾患以外の悪性疾患を有する患者。
2. 患者の安全性に影響を及ぼす，又は治験結果の解釈を困難にする可能性がある
と治験責任（分担）医師が判断した，重度及び／又はコントロール不良の医学
的状態を有する患者。
3. 同種幹細胞移植の前治療歴を有するB 細胞性リンパ腫患者。
4. 治験薬初回投与前の規定の期間内に抗がん療法を受けたことがある患者。
5. 神経学的に不安定又は疾患コントロールのためにステロイドの増量を必要とす
るような症候性中枢神経系（CNS）疾患。
6. チトクロームP450（CYP）3A4 の強力な阻害剤又は誘導剤，長時間作用型プロ
トンポンプ阻害剤，及びトルサード・ド・ポワント（TdP）の誘発リスクが知
られている薬剤といった併用禁止薬の投与を中止できない患者。		 1. Other malignant diseases than the ones being treated in this study
2. Severe and/or uncontrolled medical conditions that in the investigator's opinion could affect the safety of individual or impair the assessment of study result.
3. B-cell lymphoma patients who have received prior allogeneic stem cell transplant
4. Patient have received anti-cancer therapies within defined time frames prior to the first dose of study treatment
5. Symptomatic central nervous system (CNS) involvement which are neurologically unstable or requiring increasing doses of steroids to control.
6. Unable to stop any prohibited medications, including strong cytochrome P450 (CYP) 3A4 inhibitors or inducers, long acting proton pump inhibitors and drugs with known risk of causing Torsades de pointes (TdP).
疾患名health condition or problem studied 進行性悪性腫瘍患者（リンパ腫，固形がんなど） advanced malignancies (lymphoma, solid tumors)
評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
探索性 / exploratory
第I 相：MAK683 の安全性及び忍容性を明らかにし，MTD 及び／又はRP2D を決定する。
第II 相：MAK683 の抗腫瘍活性を評価する。		 Phase I: To characterize safety and tolerability and determine the MTD and/or RP2D ofMAK683
Phase II: To assess the anti-tumor activity of MAK683
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
探索性 / exploratory
薬物動態 / pharmacokinetics
薬力学 / pharmacodynamics
第I 相：
・MAK683 の抗腫瘍活性を明らかにする。
・MAK683 のPK プロファイルを明らかにする。
・MAK683 の薬力学的効果を明らかにする。
第II 相：
・MAK683 の抗腫瘍活性を明らかにする。
・MAK683 の安全性及び忍容性を明らかにする。
・MAK683 のPK プロファイルを明らかにする。
・MAK683 の薬力学的効果を明らかにする。		 Phase I:
-To characterize the anti-tumor activity of MAK683
-To characterize the PK profile of MAK683
-To characterize the pharmacodynamic effect of MAK683
Phase II:
-To characterize the anti-tumor activity of MAK683
-To characterize the safety and tolerability of MAK683
-To characterize the PK profile of MAK683
-To characterize the pharmacodynamic effect of MAK683
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 試験中止（恒久的） / terminated
被験者募集状況recruitment status 参加募集中断（恒久的） / terminated
試験終了日または中止日completion date or terminated date 2021/11/30

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意：『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
　　　　問合せに関しては、項目『問合せ先』（参照：項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目）にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB - -
住所address of IRB - -
電話番号phone number of IRB - -
Eメールアドレスe-mail address of IRB - -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2016/10/20

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma K.K.
問合せ部署名department name for contact ノバルティスダイレクト Novartis Direct
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number 0120-003-293 0120-003-293
連絡先Eメールアドレスe-mail address
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma K.K.
問合せ部署名department name for contact ノバルティスダイレクト Novartis Direct
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number 0120-003-293 0120-003-293
連絡先Eメールアドレスe-mail address

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other 試験実施地域 : 静岡県
試験の目的 : 第I相：MAK683の安全性及び忍容性を明らかにし，最大耐容量及び／又は第II相推奨用量
第II相：MAK683の抗腫瘍活性を評価する
関連ＩＤ名称 : Clinical trial.gov
関連ＩＤ番号 : NCT02900651
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
ＵＲＬ
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル：URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル：版、日付version and date of protocol file(s) 版：
日付： 		version：
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