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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2021/12/13
最新掲載日last update posted date 2021/12/13
初回登録日first registered date 2017/05/10
初回掲載日first posted date 2017/05/11
結果概要初回登録日first registered date for the result 2021/12/13
結果概要初回掲載日first posted date for the result 2021/12/13
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2021/12/13 改訂 / revised
2021/02/19 改訂 / revised
2018/05/09 改訂 概要（日本語） / revised summary (JA) 2020/05/08
2017/05/10 新規作成 概要（日本語） / initial created summary (JA)

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-173576
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT03128411
IPD共有に関する計画plan to share IPD 有 / yes
IPD共有に関する計画の詳細plan description 「ファイザーは，匿名化された個別被験者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は，https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。」

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 初発の慢性期慢性骨髄性白血病（CP CML）の日本人成人患者を対象としたボスチニブ単剤投与時の有効性および安全性を評価する，第2相，非盲検，単群試験（治験実施計画書番号：B1871048）
簡易な試験の名称public title 初発の慢性期慢性骨髄性白血病の日本人成人患者を対象としたボスチニブの第2相，非盲検試験

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. Bosutinib（PF-05208763）
薬剤：試験薬剤ＩＮＮINN of investigational material Bosutinib
試験対象品目：薬剤：薬効分類コードinvestigational material：medicine：therapeutic category code 429 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 1日1回400 mgを経口投与する
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material -
薬剤：対照薬剤ＩＮＮINN of control material -
試験対象品目の対照：薬剤：薬効分類コードcontrol material：medicine：therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ２ / phase2
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2017/05/15
予定試験期間expected duration of study 2017/05/15 ～ 2021/03/05
目標症例数target sample size 60
試験の概要brief summary 治験期間中にボスチニブを投与する，第2相，単群，非盲検試験
試験のデザインstudy design 治験期間中にボスチニブを投与する，第2相，単群，非盲検試験
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
適格基準inclusion criteria ・6ヵ月以内にCP CMLと診断（初回診断）された患者スクリーニング時に，分子遺伝学的検査によりBCR-ABL融合遺伝子が確認され，CP CMLと診断されている
・Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）パフォーマンスステータスが0または1
・適切な腎機能および肝機能を有する患者
適格基準：年齢（下限）minimum age 20 歳 / year
適格基準：年齢（上限）maximum age 制限なし / no limitation
適格基準：性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria ・CMLの前治療歴を有する患者（ただし，同意前6ヵ月以内のヒドロキシウレアの投与は許容）
・中枢神経系転移（軟膜性白血病を含む）が認められた患者
・髄外病変のみを有する患者
・治験登録前14日以内に大手術または放射線療法を受けた患者
・臨床的に意義のある，またはコントロール不能な心疾患の病歴を有する患者
・直近にまたは現在，臨床的に意義のある胃腸障害を有する患者
・QT間隔に影響を与える可能性があるコントロール不良の低マグネシウム血症または未補正の低カリウム血症を有する患者
疾患名health condition or problem studied 慢性骨髄性白血病
評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
12ヵ月（48週）時点の分子遺伝学的大寛解（MMR）
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
薬物動態 / pharmacokinetics
・12ヵ月および18ヵ月までのMMR
・12ヵ月までの細胞遺伝学的完全寛解（CCyR）
・MMRおよびCCyRの持続期間
・無イベント生存期間（EFS）
・全生存期間（OS）
・母集団薬物動態（PK）の評価
・ボスチニブのトラフ濃度と重要な有効性および安全性評価項目との相関関係
・安全性
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 試験完了 / completed
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date 2021/05/20

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意：『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
　　　　問合せに関しては、項目『問合せ先』（参照：項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目）にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 秋田大学医学部附属病院医薬品等受託研究審査委員会
住所address of IRB 秋田県秋田市広面字蓮沼44-2
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/05/23
IRB等に関する情報
名称name of IRB 豊橋市民病院治験審査委員会
住所address of IRB 愛知県豊橋市青竹町字八間西50番地
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/03/23
IRB等に関する情報
名称name of IRB 神戸市立医療センター中央市民病院治験審査委員会
住所address of IRB 神戸市中央区港島南町2丁目1-1
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/05/16
IRB等に関する情報
名称name of IRB 千葉大学医学部附属病院
住所address of IRB 千葉市中央区亥鼻1-8-1
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/05/01
IRB等に関する情報
名称name of IRB 国立大学法人山形大学医学部附属病院 医薬品等受託研究審査委員会
住所address of IRB 山形市飯田西二丁目2番2号
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/04/11
IRB等に関する情報
名称name of IRB 佐賀大学医学部附属病院治験審査委員会
住所address of IRB 佐賀県佐賀市鍋島5-1-1
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/05/08
IRB等に関する情報
名称name of IRB 日本医科大学付属病院　薬物治験審査委員会
住所address of IRB 東京都文京区千駄木一丁目1番5号
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/03/24
IRB等に関する情報
名称name of IRB NTT東日本関東病院　治験審査委員会
住所address of IRB 東京都品川区東五反田五丁目9番22号
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/04/25
IRB等に関する情報
名称name of IRB 愛媛大学医学部附属病院　臨床研究倫理審査委員会
住所address of IRB 愛媛県東温市志津川
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/04/24
IRB等に関する情報
名称name of IRB 公立大学法人横浜市立大学附属市民総合医療センター　臨床試験審査委員会
住所address of IRB 横浜市南区浦舟町4-57
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/04/17
IRB等に関する情報
名称name of IRB 石川県立中央病院治験審査委員会
住所address of IRB 石川県金沢市鞍月東2丁目1番地
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/06/09
IRB等に関する情報
名称name of IRB 成田赤十字病院　治験審査委員会
住所address of IRB 千葉県成田市飯田町90番地1
電話番号phone number of IRB -
Eメールアドレスe-mail address of IRB -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/08/30

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization -
研究費の名称name of research funding -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries ファイザーR&D合同会社
問合せ部署名department name for contact クリニカル・リサーチ統括部
連絡先住所address 東京都渋谷区代々木3丁目22-7
連絡先電話番号phone number -
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials@pfizer.com，お問合せにはe-Mailにて返信いたしますので，@Pfizer.comドメインからの受信およびURL付きメールの受信を許可する設定にしてください。
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries ファイザーR&D合同会社
問合せ部署名department name for contact クリニカル・リサーチ統括部
連絡先住所address 東京都渋谷区代々木3丁目22-7
連絡先電話番号phone number -
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials@pfizer.com，お問合せにはe-Mailにて返信いたしますので，@Pfizer.comドメインからの受信およびURL付きメールの受信を許可する設定にしてください。

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other 試験実施地域 : 日本
試験の目的 : 治療
試験の現状 : 試験完了
関連ＩＤ名称 : ClinicalTrials.gov ID
関連ＩＤ番号 : NCT03128411
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name ファイザー医薬品情報
ＵＲＬ https://www.info.pmda.go.jp/go/pdf/672212_4291036F1028_2_01
上記情報の簡易的な説明brief description 添付文書
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name 新薬の承認審査に関する情報
ＵＲＬ http://www.pmda.go.jp/drugs/2014/P201400136/671450000_22600AMX01314_A100_1.pdf
上記情報の簡易的な説明brief description 審査報告書

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication 有 / presence
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results 2020/04/11
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32279228/
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics 36例の男性患者と24例の女性患者が試験に登録された。年齢の中央値は55.0歳（範囲：20～83歳）であった。65歳以上の患者は19例（31.7%）であった。全例がアジア人（日本人）であった。
実際の症例数actual enrolled number 60
試験の対象者のフローparticipant flow 本試験では計64例がスクリーニングを受け，そのうち60例を本試験に登録した。60例全例がフィラデルフィア染色体陽性（Ph+）であり，b2a2および（または）b3a2転写産物が認められたため，as-treated集団（治験薬を少なくとも1回投与された患者）とmodified as-treated集団［b2a2またはb3a2の転写産物を有するPh+慢性期（CP）慢性骨髄性白血病（CML）患者のうち，治験薬を少なくとも1回投与された患者］は同一であった。
有害事象に関するまとめadverse events 因果関係を問わない有害事象は60例（100.0%）に認められ，そのうち15例（25.0%）に重篤な有害事象が認められた。

本試験では，治験薬投与期間中の死亡は認められなかった。グレード3または4の有害事象は49例（81.7%）に，治験薬の減量に至った有害事象は37例（61.7%）に，治験薬の休薬に至った有害事象は44例（73.3%）に，治験薬の投与中止に至った有害事象は21例（35.0%）に認められた。

因果関係を問わない主な有害事象（発現率20%以上）は，下痢（52例，86.7%），アラニンアミノトランスフェラーゼ増加（33例，55.0%），アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ増加（28例，46.7%），上咽頭炎（23例，38.3%）発疹および血小板減少症（各18例，30.0%），リパーゼ増加，悪心および嘔吐（各17例，28.3%），血中アルカリホスファターゼ増加（16例，26.7%）ならびに発熱（15例，25.0%）であった。

治験薬の投与中止に至った主な有害事象（発現率5%以上）は，アラニンアミノトランスフェラーゼ増加（6例，10.0%）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ増加（5例，8.3%）であった。
主要評価項目の解析結果primary outcome measures 治験実施計画書の主要目的は達成された。12ヵ月時の分子遺伝学的大寛解（MMR）率はmodified as-treated集団で55.0%［90%信頼区間（CI）：44.4, 65.6］であり，帰無仮説の既存対照（25%）に比べて，統計的に有意に高いことが示された（55.0%, 60例中33例）（片側p<0.0001）。
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures 12ヵ月および18ヵ月までのMMR：
Modified as-treated集団の12ヵ月までのMMR率は61.7%（90% CI：51.3, 72.0），18ヵ月までのMMR率は66.7%（90% CI：56.7, 76.7）であった。

12ヵ月までの細胞遺伝学的完全奏効（CCyR）：
Modified as-treated集団の12ヵ月までのCCyR率は80.0%（90% CI：71.5, 88.5）であった。

MMRの持続期間：
Modified as-treated集団で投与期間中のいずれかの時点でMMRが得られた42例（60例中）のうち，MMRの消失が確認された患者はいなかった。

CCyRの持続期間：
Modified as-treated集団で投与期間中のいずれかの時点でCCyRが得られた48例（60例中）のうち，CCyRの消失が確認された患者はいなかった。

無イベント生存期間（EFS）：
Modified as-treated集団における36ヵ月時点の累積EFS率は1.7%であった（EFSイベント発現前の治験薬投与中止を競合リスクと設定した）。60例のうち，1例にEFSイベント（血液学的完全寛解の消失）が発現した。

全生存期間（OS）：
Modified as-treated集団における36ヵ月時点のOSのKaplan-Meier推定値は96.7%（90% CI：89.7, 98.9）であった。安全性報告期間（治験薬最終投与後28日目まで）終了後に2例の死亡が報告された［1例はDay 403（ボスチニブ最終投与から347日後）の疾患進行，もう1例はDay 730（ボスチニブ最終投与から667日後）の治験薬と関連のない有害事象（脳出血）］。
簡潔な要約brief summary 初発の日本人CP CML患者を対象とした本試験の主要解析で，ボスチニブは良好な有効性を示した。最終解析では，ボスチニブの投与により臨床的に意味のあるベネフィットが長期間維持され，高い奏効率が得られることが示された。
有害事象のほとんどは，用量減量，投与中断および支持療法によって管理可能であった。本試験の長期追跡結果から新たな安全性シグナルは特定されなかった。
これらのデータから，ボスチニブのリスク・ベネフィットプロファイルは良好であり，ボスチニブは初発の日本人CP CML患者の治療選択肢となることが示唆された。
試験のプロトコールファイル：URLURL link to protocol file(s)
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