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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2020/02/03
最新掲載日last update posted date 2020/02/04
初回登録日first registered date 2017/06/15
初回掲載日first posted date 2017/06/16
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2020/02/04 改訂 / revised
2019/10/17 改訂 / revised
2018/12/17 JAPICによる結合情報 / merged information by JAPIC
2017/10/10 改訂 概要（日本語） / revised summary (JA) 2018/10/12
2017/10/10 改訂 概要（英語） / revised summary (EN) 2018/10/12
2017/08/04 改訂 概要（英語） / revised summary (EN)
2017/08/04 改訂 概要（日本語） / revised summary (JA)
2017/06/15 改訂 概要（英語） / revised summary (EN)
2017/06/15 新規作成 概要（日本語） / initial created summary (JA)

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-173614
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT03233126
IPD共有に関する計画plan to share IPD 未定 / undecided
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 小児X 染色体遺伝性低リン血症性くる病・骨軟化症患者を対象としたKRN23 の有効性及び安全性を評価する非盲検第III 相臨床試験 A Phase 3 Open-Label Trial to Assess the Efficacy and Safety of KRN23 in Pediatric Patients with X-linked Hypophosphatemic Rickets/Osteomalacia
簡易な試験の名称public title KRN23の小児XLH患者を対象とした非盲検第III相臨床試験 A Study of KRN23 in Pediatric Patients with X-linked Hypophosphatemic Rickets/Osteomalacia

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. KRN23 KRN23
薬剤：試験薬剤ＩＮＮINN of investigational material burosumab
試験対象品目：薬剤：薬効分類コードinvestigational material：medicine：therapeutic category code 399 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 反復皮下投与 repeated SC administration
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material - -
薬剤：対照薬剤ＩＮＮINN of control material -
試験対象品目の対照：薬剤：薬効分類コードcontrol material：medicine：therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ３ / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2017/07/31
予定試験期間expected duration of study 2017/06/01 ～ 2020/03/31
目標症例数target sample size 10
試験の概要brief summary 小児X 染色体遺伝性低リン血症性くる病・骨軟化症（XLH）患者にKRN23 を2 週に1 回反復皮下投与したときの安全性を検討する Assess the safety of KRN23 administered subcutaneously once every 2 weeks in children with XLH
試験のデザインstudy design 多施設共同非盲検試験 multicenter, open-label
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
適格基準inclusion criteria 1） 本治験の参加に関し、代諾者より書面による同意が得られた患者。可能な限り、患者本人からも書面又は口頭によるアセントを得ること
2） 同意取得時に1 歳以上12 歳以下の患者
3） 事前検査時に成長板が閉じていない患者
4） 同意取得時に、試験期間の中で、患者本人（可能な場合）及び代諾者がKRN23 の自己投与を実施する意思があり、かつ治験責任医師又は治験分担医師が実施可能であると判断した患者
5） XLH と診断され、事前検査時に以下のいずれかを満たす患者
　a） 本人又はX 連鎖遺伝関係を有する血縁家族のいずれかにPHEX 遺伝子変異が確認されている患者
　b） 事前検査時の血清中インタクトFGF23 濃度が30 pg/mL 以上の患者
6） 事前検査時の単純X 線画像評価で、くる病変化（骨幹端の杯状陥凹、骨端線の拡大や毛羽立ち等）又はくる病臨床症状（X 脚、O 脚等）が認められると治験責任医師により判断された患者
7） XLH に関する事前検査時の生化学的検査所見が以下を満たす患者
　a） 血清リン濃度：3.0 mg/dL 未満
　b） 血清クレアチニン濃度：年齢に応じた基準値範囲内
　c） 血清25(OH)D 濃度：16 ng/mL 以
8） 初経を経験し妊娠可能な女性の場合は、事前検査時の尿妊娠検査が陰性の患者
9） 妊娠可能な女性又は生殖能力のある男性の場合、治験参加中、適切な方法で避妊することに同意する患者
10） 適格性確認のため、画像検査、血液生化学検査、診断記録、服薬履歴及び手術歴を含む過去の診療録の利用に同意する患者
11） 治験のすべての手順を協力的に実施する意思があり、実際に実施可能である患者、来院スケジュールを遵守可能である患者、及び担当医師の指示に従う患者であると治験責任医師又は治験分担医師が判断する患者		 1) Personally submitted voluntary written informed consent by a legally authorized representative. If appropriate, written or verbal assent to participate in the study should be obtained from patients.
2) Aged >=1 and =<12 years patients at the time of consent
3) Patients who have open growth plate at screening
4) Willing to perform a self-administration of KRN23 by the patients (if appropriate) and legally authorized representative, and available to perform a self-administration by the investigator or subinvestigator, during the study period at the time of consent
5) Diagnosis of XLH, and meeting any of the followings;
a) PHEX mutation in either the patient or in a directly related family member with appropriate X-linked inheritance
b) Serum intact FGF23 level at screening >= 30 pg/mL
6) Finding evidence of rickets (e.g. a cup-shaped depression of the metaphyseal end, enlargement of the epiphyseal line, fuzzing) or clinical symptoms such as X-legs and O-legs, by the judgment of investigator, in the simple X-ray evaluation at screening
7) Meeting all of following criteria for laboratory test related to XLH;
a) Serum P: < 3.0 mg/dL
b) Serum Cr: Within the age-adjusted normal limits
c) Serum 25(OH)D: >= 16 ng/mL
8) For female patients who have reached menarche with child bearing potential; a negative urine pregnancy test at screening
9) For female patients with child baring potential, or male patients with reproductive capacity; willingness to use an acceptable method of contraception while participating in the study
10) Willingness to provide access to prior medical records to determine eligibility including data on imaging tests, blood chemistry, diagnosis, medication, and surgical history
11) Willingness and ability to cooperatively complete all study procedures, adhere to the visit schedule and follow the investigator instructions, as considered by the investigator or subinvestigator
適格基準：年齢（下限）minimum age 1 歳 / year
適格基準：年齢（上限）maximum age 12 歳 / year
適格基準：性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria 1） 事前検査時の年齢に応じた身長が、日本人基準身長の50 パーセンタイル値を超える患者
2） 事前検査前7 日以内に水酸化アルミニウムを含む制酸薬、全身性副腎皮質ステロイド製剤、アセタゾラミド、サイアザイド系利尿薬の投与を受けた患者
3） リュープロレリン、トリプトレリン、ゴセレリン等、思春期の開始を遅延させることが明らかとなっているその他の薬剤を投与中、又は投与されたことがある患者
4） 事前検査前12 ヵ月以内に成長ホルモンの投与を受けた患者
5） 事前検査前60 日以内に、副甲状腺ホルモン抑制を目的とする薬剤（例：シナカルセト塩酸塩）を使用した患者
6） 血清Ca 濃度が年齢に応じた基準値範囲外の患者
7） 副甲状腺機能亢進症の所見としてiPTH 値が163 pg/mL 以上である患者
8） 以下の尺度に基づく腎超音波検査でGrade 4 の腎石灰沈着症を有する患者
Grade 0 = 正常
Grade 1 = 腎錐体の境界に微かなエコー所見
Grade 2 = 腎錐体の境界に高エコー所見、及び腎錐体全体に微かなエコー所見
Grade 3 = 腎錐体全体に均一な高エコー所見
Grade 4 = 結石：腎錐体の先端に孤立性病巣のエコー所見
9） 本治験期間中に、ステープル、8 プレート、骨切り術を含む整形外科手術を受けることを予定している又は推奨されている患者
10） 事前検査前60 日以内に輸血又は血液製剤の投与を受けた患者
11） 登録前5 年以内に悪性腫瘍の既往を有する患者
12） HIV 抗体、HBs 抗原、HCV 抗体のいずれかに対する陽性歴を有する患者
13） 感染しやすい素因、再発性の感染又は免疫不全の病歴を有する患者
14） 事前検査前4 ヵ月以内に何らかの治験薬若しくは治験用医療機器を使用した患者、又は本試験のすべての評価を終了する前に、他の治験薬の投与を予定している患者
15） UX023-CL301 試験で治験薬の投与を受けた患者
16） 事前検査前90 日以内にKRN23 以外のモノクローナル抗体の投与を受けた患者
17） KRN23 の成分、又は他のモノクローナル抗体に対して、アレルギー反応又はアナフィラキシー反応の既往を有する患者
18） その他、治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加に対して好ましくないと判断した患者		 1) Height percentile > 50% based on age-adjusted Japanese norms at screening
2) Use of aluminum hydroxide antacids, systemic corticosteroids, acetazolamide, and thiazides within 7 days prior to screening
3) Current or prior use of leuprorelin, triptorelin, goserelin, or other drugs known to delay puberty
4) Use of growth hormone therapy within 12 months before screening
5) Use of medication to suppress parathyroid hormone (e.g., cinacalcet) within 60 days prior to screening
6) Serum calcium levels outside the age-adjusted normal limits
7) Evidence of hyperparathyroidism (iPTH levels >= 163 pg/mL)
8) Presence of nephrocalcinosis on renal ultrasound grade 4 based on the following scale:
0 = Normal
1 = Faint hyperechogenic rim around the medullary pyramids
2 = More intense echogenic rim with echoes faintly filling the entire pyramid
3 = Uniformly intense echoes throughout the pyramid
4 = Stone formation: solitary focus of echoes at the tip of the pyramid
9) Planned or recommended orthopedic surgery (implantation or removal), including staples, 8 plates or osteotomy, during the study period
10) Blood or blood product transfusion within 60 days prior to screening
11) History of malignancy within 5 years prior to registration
12) History of being positive for HIV antibody, HBs antigen and/or HCV antibody
13) Predisposition to infection, or history of recurrent infection or known immunodeficiency
14) Use of any investigational product or investigational medical device within 4 months prior to screening, or requirement for any investigational agent prior to completion of all scheduled study assessments
15) Recieving investigational agent in the UX023-CL301 study
16) Use of a therapeutic monoclonal antibody other than KRN23 within 90 days prior to screening
17) History of allergic or anaphylactic reactions to KRN23, any of the KRN23 ingredients, or any other monoclonal antibodies
18) Anyone otherwise considered unsuitable participation in the study by the investigator or subinvestigator
疾患名health condition or problem studied X 染色体遺伝性低リン血症性くる病・骨軟化症 X-linked Hypophosphatemic Rickets/Osteomalacia
評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
有害事象、臨床検査値、バイタルサイン、標準12誘導心電図、腎臓超音波検査、心エコー検査 AEs, lab values, vital signs, ECG, renal ultrasound, ECHO
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome その他 / other
- -
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意：『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
　　　　問合せに関しては、項目『問合せ先』（参照：項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目）にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 地域医療機構　大阪病院　治験審査委員会 Japan Community Healthcare Organization Osaka Hospital Institutional Review Board
住所address of IRB 大阪市福島区福島4丁目2番78号 4-2-78 Fukushima, Fukushima-ku, Osaka-shi 553-0003 Japan
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/06/20

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries 協和キリン株式会社 Kyowa Kirin Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 研究開発本部 研究開発企画部　臨床試験情報窓口 R&D Planning Department , R&D Division
連絡先住所address 東京都千代田区大手町1‐9‐2 1-9-2 Otemachi, Chiyoda-ku, Tokyo 100-0004, Japan
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical.info.jp@kyowakirin.com clinical.info.jp@kyowakirin.com
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries 協和キリン株式会社 Kyowa Kirin Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 研究開発本部 研究開発企画部　臨床試験情報窓口 R&D Planning Department , R&D Division
連絡先住所address 東京都千代田区大手町1‐9‐2 1-9-2 Otemachi, Chiyoda-ku, Tokyo 100-0004, Japan
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical.info.jp@kyowakirin.com clinical.info.jp@kyowakirin.com

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other Protocol No. : KRN23-003
Protocol No. : KRN23-003
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
ＵＲＬ
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル：URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル：版、日付version and date of protocol file(s) 版：
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