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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2018/02/16
最新掲載日last update posted date 2018/02/19
初回登録日first registered date 2017/09/12
初回掲載日first posted date 2017/09/19
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2018/12/17 JAPICによる結合情報 / merged information by JAPIC 2019/02/15
2018/02/16 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2018/02/16 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA)
2017/10/23 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2017/10/23 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA)
2017/09/13 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2017/09/12 新規作成 概要(日本語) / initial created summary (JA)

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-173710
他の登録機関other registries
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries
他の登録機関でのID番号secondary ID no.
IPD共有に関する計画plan to share IPD
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title FVIIIインヒビターを保有しない12歳未満の血友病A小児患者を対象としてemicizumab 2週間及び4週間に1回投与の有効性,安全性及び薬物動態を評価する多施設共同,非盲検,第III相臨床試験 A MULTICENTER, OPEN-LABEL, PHASE III CLINICAL TRIAL TO EVALUATE THE EFFICACY, SAFETY, AND PHARMACOKINETICS OF EMICIZUMAB GIVEN EVERY 2 WEEKS AND 4 WEEKS IN HEMOPHILIA A PEDIATRIC PATIENTS AGED LESS THAN 12 YEARS WITHOUT FVIII INHIBITORS
簡易な試験の名称public title インヒビター非保有血友病A小児患者を対象としたemicizumab 2週間及び4週間に1回投与の第III相臨床試験(HOHOEMI) Phase III clinical trial of emicizumab given every 2 weeks and 4 weeks in hemophilia A pediatric patients without inhibitors (HOHOEMI)

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. エミシズマブ/emicizumab (ACE910, RO5534262) emicizumab (ACE910, RO5534262)
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material emicizumab
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 634 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material エミシズマブを3 mg/kg/weekで4週間皮下投与し,その後3 mg/kg/2weeks又は6 mg/kg/4weeksで試験終了まで皮下投与する。 Emicizumab will be administered subcutaneously at a dose of 3 mg/kg/week for 4 weeks followed by 3 mg/kg/2weeks or 6 mg/kg/4weeks up to the end of the study.
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material
薬剤:対照薬剤INNINN of control material
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment
予定試験期間expected duration of study 2017/10/02 ~ 2021/06/01
目標症例数target sample size 13
試験の概要brief summary FVIIIインヒビターを保有しない12歳未満の血友病A小児患者を対象としてemicizumab 2週間及び4週間に1回投与の有効性,安全性及び薬物動態を評価する To evaluate the efficacy, safety and pharmacokinetics of emicizumab given every 2 weeks or 4 weeks in hemophilia A pediatric patients aged less than 12 years without inhibitors .
試験のデザインstudy design 多施設共同,非盲検,非ランダム化試験 multicenter, open-label, non-randomized
試験実施国・地域countries / regions of recruitment
適格基準inclusion criteria 1) 同意取得時の年齢が12歳未満である者
2) 同意取得時の体重が3 kg を超えている者
3) 重症(内因性FVIIIレベル<1%)先天性血友病Aと診断されている者
4) 登録前8週間以内の直近の検査でインヒビターが陰性(<0.6 BU/mL)である者
5) 2歳未満の被験者の場合は登録前12週間,2歳以上の被験者の場合は登録前24週間の出血エピソードと血液凝固因子製剤による治療状況の記録が残されている者
1) Children < 12 years of age at the time of informed consent
2) Body weight > 3 kg at the time of informed consent
3) Diagnosis of severe congenital hemophilia A (i.e., endogenous FVIII activity level < 1%)
4) A negative test for FVIII inhibitors (i.e., < 0.6 BU/mL) in 8 weeks prior to enrollment
5) For patients < 2 years of age: Documentation of bleeds and treatment with coagulation factor in the last 12 weeks prior to enrollment
For patients >= 2 years of age: Documentation of bleeds and treatment with coagulation factor in the last 24 weeks prior to enrollment
適格基準:年齢(下限)minimum age 制限なし / no limitation
適格基準:年齢(上限)maximum age 11 歳 / year
適格基準:性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria 1) 血友病A以外の遺伝性又は後天性出血障害がある者
2) 免疫寛容導入療法(ITI)を施行中である者
3) 血栓塞栓性疾患の治療歴(直近12カ月以内)があるか治療中(カテーテル関連血栓の既往があり,現在は治療を受けていない被験者は除く),又は血栓塞栓性疾患の徴候がある者
4) 出血又は血栓症のリスクが増加する可能性のあるその他の疾患[特定の自己免疫疾患(例:全身性エリテマトーデス,高リン脂質抗体症候群等),心血管疾患(ファロー四徴症,三尖弁閉鎖症等)]を有する者
5) 血栓性微小血管症(TMA)[血栓性血小板減少性紫斑病(TTP),非典型溶血性尿毒症症候群(aHUS)等]の病歴又は家族歴があるなど治験責任(分担)医師によりTMA のリスクが高いと判断された者
1) Inherited or acquired bleeding disorder other than hemophilia A
2) Ongoing immune tolerance induction (ITI) therapy
3) Previous (in the past 12 months) or current treatment for thromboembolic disease (with the exception of previous catheter-associated thrombosis for which anti-thrombotic treatment is not currently ongoing) or signs of thromboembolic disease
4) Other diseases (i.e., certain autoimmune disease [e.g., systemic lupus erythematosus, antiphospholipid antibody syndrome], cardiovascular disease [e.g., fallot's tetralogy, tricuspid atresia]) that may increase risk of bleeding or thrombosis
5) Patients who are at high risk for thrombotic microangiopathy (TMA) (e.g., have a previous medical or family history of TMA [e.g., thrombotic thrombocytopenic purpura, atypical hemolytic uremic syndrome]), in the investigator's judgment
疾患名health condition or problem studied 血友病A Hemophilia A
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome
インヒビターを保有しない血友病A小児患者に対するemicizumab定期投与が一定期間内の出血頻度に及ぼす臨床効果を評価すること
観察
To evaluate the clinical effect of prophylactic emicizumab in hemophilia A pediatric patients without inhibitors on the basis of number of bleeds over time.
Observation
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome
emicizumab定期投与について有効性,安全性,薬物動態を評価すること
観察・検査
To evaluate the efficacy, safety and pharmacokinetics of prophylactic emicizumab
Observation, Laboratory tests
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB
住所address of IRB
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review
承認日date of approval by IRB

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization
研究費の名称name of research funding

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries 中外製薬株式会社 Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験窓口 Clinical trials information
連絡先住所address clinical-trials@chugai-pharm.co.jp clinical-trials@chugai-pharm.co.jp
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries 中外製薬株式会社 Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験窓口 Clinical trials information
連絡先住所address clinical-trials@chugai-pharm.co.jp clinical-trials@chugai-pharm.co.jp
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other 試験実施地域 : 日本
試験の目的 : 治療
試験の現状 : 実施中
Region : Japan
Objectives of the study : Treatment
Study status : Ongoing
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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