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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2020/04/09
最新掲載日last update posted date 2020/04/13
初回登録日first registered date 2017/09/12
初回掲載日first posted date 2017/09/19
結果概要初回登録日first registered date for the result 2020/04/09
結果概要初回掲載日first posted date for the result 2020/04/13
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2020/04/13 改訂 / revised
2020/03/17 改訂 / revised
2018/12/17 JAPICによる結合情報 / merged information by JAPIC 2019/02/15
2018/02/16 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2018/02/16 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA)
2017/10/23 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2017/10/23 改訂 概要(日本語) / revised summary (JA)
2017/09/13 改訂 概要(英語) / revised summary (EN)
2017/09/12 新規作成 概要(日本語) / initial created summary (JA)

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-173710
他の登録機関other registries 無 / absence
IPD共有に関する計画plan to share IPD 有 / yes
IPD共有に関する計画の詳細plan description 中外製薬は、社外の研究者が、研究目的で、当社が実施した患者さんを対象とする臨床試験データへアクセスできる環境を提供します(www.clinicalstudydatarequest.com)。当社の臨床試験データの共有に関するポリシーの詳細はこちらです(https://www.chugai-pharm.co.jp/profile/rd/ctds_request.html)。 Qualified researchers may request access to individual patient level data through the clinical study data request platform (www.clinicalstudydatarequest.com). For further details on Chugai's Data Sharing Policy and how to request access to related clinical study documents, see here (www.chugai-pharm.co.jp/english/profile/rd/ctds_request.html).

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title FVIIIインヒビターを保有しない12歳未満の血友病A小児患者を対象としてemicizumab 2週間及び4週間に1回投与の有効性,安全性及び薬物動態を評価する多施設共同,非盲検,第III相臨床試験 A MULTICENTER, OPEN-LABEL, PHASE III CLINICAL TRIAL TO EVALUATE THE EFFICACY, SAFETY, AND PHARMACOKINETICS OF EMICIZUMAB GIVEN EVERY 2 WEEKS AND 4 WEEKS IN HEMOPHILIA A PEDIATRIC PATIENTS AGED LESS THAN 12 YEARS WITHOUT FVIII INHIBITORS
簡易な試験の名称public title インヒビター非保有血友病A小児患者を対象としたemicizumab 2週間及び4週間に1回投与の第III相臨床試験(HOHOEMI) Phase III clinical trial of emicizumab given every 2 weeks and 4 weeks in hemophilia A pediatric patients without inhibitors (HOHOEMI)

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. エミシズマブ/emicizumab (ACE910, RO5534262) emicizumab (ACE910, RO5534262)
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material emicizumab
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 634 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material エミシズマブを3 mg/kg/weekで4週間皮下投与し,その後3 mg/kg/2weeks又は6 mg/kg/4weeksで試験終了まで皮下投与する。 Emicizumab will be administered subcutaneously at a dose of 3 mg/kg/week for 4 weeks followed by 3 mg/kg/2weeks or 6 mg/kg/4weeks up to the end of the study.
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material - -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ3 / phase3
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2017/10/02
予定試験期間expected duration of study 2017/10/02 ~ 2020/03/05
目標症例数target sample size 13
試験の概要brief summary FVIIIインヒビターを保有しない12歳未満の血友病A小児患者を対象としてemicizumab 2週間及び4週間に1回投与の有効性,安全性及び薬物動態を評価する To evaluate the efficacy, safety and pharmacokinetics of emicizumab given every 2 weeks or 4 weeks in hemophilia A pediatric patients aged less than 12 years without inhibitors .
試験のデザインstudy design 多施設共同,非盲検,非ランダム化試験 multicenter, open-label, non-randomized
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
適格基準inclusion criteria 1) 同意取得時の年齢が12歳未満である者
2) 同意取得時の体重が3 kg を超えている者
3) 重症(内因性FVIIIレベル<1%)先天性血友病Aと診断されている者
4) 登録前8週間以内の直近の検査でインヒビターが陰性(<0.6 BU/mL)である者
5) 2歳未満の被験者の場合は登録前12週間,2歳以上の被験者の場合は登録前24週間の出血エピソードと血液凝固因子製剤による治療状況の記録が残されている者
1) Children < 12 years of age at the time of informed consent
2) Body weight > 3 kg at the time of informed consent
3) Diagnosis of severe congenital hemophilia A (i.e., endogenous FVIII activity level < 1%)
4) A negative test for FVIII inhibitors (i.e., < 0.6 BU/mL) in 8 weeks prior to enrollment
5) For patients < 2 years of age: Documentation of bleeds and treatment with coagulation factor in the last 12 weeks prior to enrollment
For patients >= 2 years of age: Documentation of bleeds and treatment with coagulation factor in the last 24 weeks prior to enrollment
適格基準:年齢(下限)minimum age 制限なし / no limitation
適格基準:年齢(上限)maximum age 11 歳 / year
適格基準:性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria 1) 血友病A以外の遺伝性又は後天性出血障害がある者
2) 免疫寛容導入療法(ITI)を施行中である者
3) 血栓塞栓性疾患の治療歴(直近12カ月以内)があるか治療中(カテーテル関連血栓の既往があり,現在は治療を受けていない被験者は除く),又は血栓塞栓性疾患の徴候がある者
4) 出血又は血栓症のリスクが増加する可能性のあるその他の疾患[特定の自己免疫疾患(例:全身性エリテマトーデス,高リン脂質抗体症候群等),心血管疾患(ファロー四徴症,三尖弁閉鎖症等)]を有する者
5) 血栓性微小血管症(TMA)[血栓性血小板減少性紫斑病(TTP),非典型溶血性尿毒症症候群(aHUS)等]の病歴又は家族歴があるなど治験責任(分担)医師によりTMA のリスクが高いと判断された者
1) Inherited or acquired bleeding disorder other than hemophilia A
2) Ongoing immune tolerance induction (ITI) therapy
3) Previous (in the past 12 months) or current treatment for thromboembolic disease (with the exception of previous catheter-associated thrombosis for which anti-thrombotic treatment is not currently ongoing) or signs of thromboembolic disease
4) Other diseases (i.e., certain autoimmune disease [e.g., systemic lupus erythematosus, antiphospholipid antibody syndrome], cardiovascular disease [e.g., fallot's tetralogy, tricuspid atresia]) that may increase risk of bleeding or thrombosis
5) Patients who are at high risk for thrombotic microangiopathy (TMA) (e.g., have a previous medical or family history of TMA [e.g., thrombotic thrombocytopenic purpura, atypical hemolytic uremic syndrome]), in the investigator's judgment
疾患名health condition or problem studied 血友病A Hemophilia A
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
観察 Observation
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
薬物動態 / pharmacokinetics
観察・検査 Observation, Laboratory tests
試験実施施設examination facility
試験の現状study status 試験完了 / completed
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date 2020/03/05

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB - -
住所address of IRB - -
電話番号phone number of IRB - -
Eメールアドレスe-mail address of IRB - -
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2017/06/08

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries 中外製薬株式会社 Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験窓口 Clinical trials information
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials@chugai-pharm.co.jp clinical-trials@chugai-pharm.co.jp
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries 中外製薬株式会社 Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
問合せ部署名department name for contact 臨床試験窓口 Clinical trials information
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address clinical-trials@chugai-pharm.co.jp clinical-trials@chugai-pharm.co.jp

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name JO39881 JO39881
その他other
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication 有 / presence
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results 2019/09/12
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications https://doi.org/10.1111/hae.13848
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics 登録時の年齢は4か月から10歳であった。FVIII製剤による治療を受けたことがない4か月齢の患者を除き,全ての患者で登録前にFVIII定期補充療法を受けていた。 Baseline ages ranged from 4 months to 10 years, and all patients had been treated with FVIII prophylaxis prior to enrolment except a 4-month-old patient untreated with FVIII previously.
実際の症例数actual enrolled number 13
試験の対象者のフローparticipant flow 計13例のインヒビター非保有重症血友病A日本人男児患者が,Q2Wコホート及びQ4Wコホートにそれぞれ6例及び7例登録された。データカットオフ日時点で,全13例がエミシズマブの定期投与を継続しており,出血コントロール不良により増量に至った症例はいなかった。 A total of 13 Japanese male paediatric patients with severe haemophilia A without inhibitors participated in this study, with 6 and 7 patients in the Q2W and Q4W cohorts, respectively. As of the data cut-off date, all 13 patients were continuing emicizumab prophylaxis, and no patients had dose up-titration due to insufficient bleeding control.
有害事象に関するまとめadverse events 重度の有害事象,生命を脅かす有害事象及び治験薬の投与中止,減量又は投与中断に至った有害事象は認められなかった。血栓塞栓性事象,血栓性微小血管症及び全身性過敏症反応は認められなかった。 There were no AEs that were of severe intensity or were life-threatening, led to discontinuation of emicizumab prophylaxis, or resulted in dose reduction or interruption. No thromboembolic events, thrombotic microangiopathy or systemic hypersensitivity reactions were observed.
主要評価項目の解析結果primary outcome measures Q2Wコホート及びQ4Wコホートのそれぞれ6例中2例及び7例中5例で,治療を要する出血は認められなかった。治療を要する出血の年間出血率は,それぞれ1.3及び0.7であった。 In the respective Q2W and Q4W cohorts, 2/6 and 5/7 patients experienced no treated bleeding events, and annualized bleeding rates for treated bleeding events were 1.3 and 0.7.
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures 定常状態における平均トラフ濃度は,Q2Wコホート及びQ4Wコホートでそれぞれ約35及び30 μg/mLであった。 Mean steady-state trough concentrations were maintained at approximately 35 and 30 mcg/mL in the Q2W and Q4W cohorts, respectively.
簡潔な要約brief summary インヒビター非保有重症血友病A小児患者に対するエミシズマブのQ2W又はQ4W投与は,有効かつ安全であった。 Emicizumab administered Q2W or Q4W was efficacious and safe in paediatric patients with severe haemophilia A without inhibitors.
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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