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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2022/01/13
最新掲載日last update posted date 2022/01/14
初回登録日first registered date 2019/03/07
初回掲載日first posted date 2019/03/07
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2022/01/14 改訂 / revised
2019/12/23 改訂 / revised 2021/12/10, 2020/12/10
2019/06/11 改訂 / revised
2019/03/07 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-194654
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT03906695
IPD共有に関する計画plan to share IPD 無 / no
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 低リスク骨髄異形成症候群患者を対象とした ASTX727 の忍容性及び安全性を検討する多施設共同,非盲検,用量漸増,第1相試験 A Multicenter, Open-label, Dose-escalation, Phase 1 Trial to Investigate the Tolerability and Safety of ASTX727 in Subjects With Lower-risk Myelodysplastic Syndromes
簡易な試験の名称public title 低リスク骨髄異形成症候群患者を対象としたASTX727 の第1相試験 Phase 1 Trial of ASTX727 in Subjects With Lower-risk Myelodysplastic Syndromes

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. ASTX727 ASTX727
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material -
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 429 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 治験薬を 1 日 1 回、各投与日の同時刻に経口投与する。コホート 1では、治験薬を 5 日間連日投与、 2日間休薬、 5 日間連日投与、 16 日間休薬する。コホート 1: デシタビン 5 mg/日,cedazuridine 100 mg/日 コホート A、B、Cでは、治験薬を 5日間連日投与後、 23日間休薬する。コホート Dでは、治験薬を 7日間連日投与後、 21日間休薬する。 コホート A: デシタビン 5 mg/日,cedazuridine 100 mg/日 コホート B、 D: デシタビン 10mg/日 ,cedazuridine 100 mg /日 コホート C: デシタビン 20mg/日 ,cedazuridine 100 mg /日 The IMP will be orally administered once daily at the same time on each dosing day.In Cohort 1, IMP will be administered on the first 5 consecutive days, and then after a 2-day resting period , IMP will be administered foranother 5 consecutive days , followed by a 16-day resting period. Cohort 1: decitabine 5 mg/day,cedazuridine 100 mg/day. In Cohorts A,B and C, IMP will be administered on the first 5 consecutive days, followed by a 23-day resting period.In Cohort D, IMP will be administered on the first 7 consecutive days, followed by a 21-day resting period.Cohort A:decitabine 5 mg/day,cedazuridine 100 mg/day.Cohort B, D:decitabine 10 mg/day,cedazuridine 100 mg/day.Cohort C: decitabine 20 mg/day,cedazuridine 100 mg/day.
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material - -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material - -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ1 / phase1
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2019/03/15
予定試験期間expected duration of study 2019/01/31 ~ 2023/12/31
目標症例数target sample size 30
試験の概要brief summary 主目的:日本人低リスク MDS 患者に対する ASTX727 の忍容性及び安全性を評価する。
副次的目的:
1.デシタビン,cedazuridine 及び代謝物である cedazuridine エピマーの薬物動態を評価する。
2.ASTX727 の有効性を評価する。
3.ASTX727 の薬力学的作用を評価する
Primary Objective: To investigate the tolerability and safety of ASTX727 in Japanese subjects with lower-risk MDS
Secondary Objectives:
1.To characterize the pharmacokinetics (PK) of decitabine, cedazuridine, and its metabolite cedazuridine-epimer
2.To assess the efficacy of ASTX727
3.To assess the pharmacodynamic (PD) activity of ASTX727
試験のデザインstudy design 多施設共同,非盲検,用量漸増,第1相試験 multicenter, open-label, dose-escalation, phase1 trial
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
適格基準inclusion criteria 1) MDS と確定診断され,国際予後スコアリングシステム(IPSS)リスク分類で Low 又は Intermediate-1 に分類される患者
2) 治験薬投与開始前 8 週間以内の赤血球輸血,ヘモグロビン値 ,好中球絶対数,血小板数の基準を少なくとも 1 つ満たす患者
3) ECOG PSが 0~1 の患者
4) 適切な肝機能,腎機能を有する患者
5) 生殖可能で性的活動を行っている男性(両側精巣摘出術を受けた患者は除く)の場合は治験期間中及び治験薬の最終投与から 3 ヵ月間,性的活動を行っている妊娠可能な女性の場合は治験期間中及び治験薬の最終投与から 6 ヵ月間,2 種類の避妊法の実施又は禁欲状態の維持に同意する患者
6) 治験審査委員会により承認された同意文書を用いて文書による同意が得られた患者
1) Subjects with a definitive diagnosis of MDS and classified as low or Intermediate-1 risk by the International Prognostic Scoring System (IPSS) risk category
2) Subjects meeting at least one of the disease-related criteria for Red blood cell (RBC) transfusion, hemoglobin (Hb) ,Absolute neutrophil count,Platelet count within 8 weeks prior to initial administration of IMP
3) Subjects with Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status (ECOG PS) of 0 or 1
4) Adequate hepatic and renal function
5) Sexually active men with reproductive capacity (except those who have undergone bilateral orchidectomy) must agree to use 2 effective contraceptive measures or remain abstinent during the trial and for 3 months after final administration of IMP. Sexually active women of child-bearing potential must agree to use 2 effective contraceptive measures or remain abstinent during the trial and for 6 months after final administration of IMP.
6) Subjects who have provided written informed consent using the form approved by the institutional review board
適格基準:年齢(下限)minimum age 20 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 制限なし / no limitation
適格基準:性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria 1) 治験薬投与開始前 4 週間以内にサイトカイン療法,免疫抑制療法,化学療法を受けた患者
2) 治験薬投与開始前 2 週間以内に他の治験薬及び個人輸入薬を使用した患者
3) 5 番染色体長腕部欠失を有し,レナリドミドによる治療対象となる患者
4) 骨髄中の芽球割合が 10%を超える患者,又は過去に 10%を超えた患者
5) 慢性骨髄単球性白血病と診断された患者
6) ニューヨーク心臓協会(NYHA)心機能分類 Class 3 又は 4 の心臓病を有する患者
7) コントロール不良の全身性疾患や活動性の感染症を有する患者
8)薬物療法を必要とする糖尿病患者
9) 生命を脅かす疾病や症状,多臓器不全,又は他の理由(臨床検査値異常を含む)により,患者の安全性,治験薬の吸収・代謝,又は試験の評価に影響を及ぼすと治験責任又は分担医師が判断した患者
10) 他の悪性腫瘍を持つ患者
11) HIV 抗体陽性,HBV-DNA 陽性又は HCV 抗体陽性の患者
12) 外科的な胃切除術の既往歴のある患者
13) 過去に臓器移植を行った患者
14) 原疾患の治療による,Grade 2 以上の有害事象が発現している患者
15) 治験薬投与開始前 2 週間以内に侵襲性の高い広範囲の手術を受けた患者
16) 治験薬の成分又は添加剤に対して過敏症を有する患者
17) 既知の重要な精神疾患,又は,他の病状(アルコール又は他の物質乱用/中毒)により,治験実施計画書を遵守することができないリスクが高いと治験責任又は分担医師が判断した患者
18) 妊婦又は授乳婦の患者,又はスクリーニング検査時の妊娠検査が陽性となった女性患者
1) Subjects who have received cytokine therapy, immunosuppressant therapy, or chemotherapy within 4 weeks prior to initial investigational medicinal product (IMP) administration
2) Subjects who have received any other IMP or privately-imported medicine within 2 weeks prior to initial IMP administration
3) Subjects with deletion 5q who are to be treated with lenalidomide
4) Subjects with current or previous bone marrow blast percentage of >10%
5) Subjects with a diagnosis of chronic myelomonocytic leukemia
6) Subjects with heart disease of New York Heart Association (NYHA) Functional Class 3 or 4
7) Subjects with an uncontrolled systemic disease or active uncontrolled infection
8) Subjects with diabetes mellitus requiring medical treatment
9) Subjects with a life-threatening illness, medical condition or multiple organ dysfunction, or other reason, including laboratory abnormalities, which in the investigator's or subinvestigator's opinion could compromise the subject's safety, interfere with the absorption or metabolism of IMP, or compromise the integrity of the trial outcome
10) Subjects with prior malignancy
11) Subjects who test positive for human immunodeficiency virus antibody, hepatitis B virus DNA, or hepatitis C virus antibody
12) Subjects with a history of surgical gastrectomy
13) Subjects with previous organ transplantation
14) Subjects with a Grade 2 or more AE attributable to treatment of underlying disease, excluding the AEs
15) Subjects who have undergone an invasive and extensive operation within 2 weeks prior to initial IMP administration
16) Subjects with hypersensitivity to the IMPs or their excipients
17) Subjects with known significant mental illness or other condition, such as active alcohol or other substance abuse or addiction, that in the opinion of the investigator or subinvestigator predisposes the subject to high risk of noncompliance with the protocol
18) Female subjects who are pregnant, breast-feeding, or who test positive for pregnancy at screening
疾患名health condition or problem studied 低リスク骨髄異形成症候群(MDS) Lower-risk myelodysplastic syndromes (MDS)
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
用量制限毒性 Dose Limiting Toxicity
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
薬物動態 / pharmacokinetics
薬力学 / pharmacodynamics
薬物動態,有効性,薬力学的作用 Pharmacokinetics, Efficacy, Pharmacodynamic
試験実施施設examination facility NTT東日本関東病院 NTT Medical Center Tokyo
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB NTT東日本関東病院 治験審査委員会 NTT Medical Center Tokyo, Institutional Review Board
住所address of IRB 東京都品川区東五反田5-9-22 5-9-22 Higashi-Gotanda, Shinagawa-ku, Tokyo, Japan
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2019/01/29

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization - -
研究費の名称name of research funding - -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries 大塚製薬株式会社 Otsuka Pharmaceutical Co., LTD.
問合せ部署名department name for contact 医薬情報センター Drug Information Center
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number 03-6361-7314 +81-3-6361-7314
連絡先Eメールアドレスe-mail address
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries 大塚製薬株式会社 Otsuka Pharmaceutical Co., LTD.
問合せ部署名department name for contact 新薬開発本部 Headquarters of Clinical Development
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number
連絡先Eメールアドレスe-mail address CL_OPCJ_RDA_Team@otsuka.jp CL_OPCJ_RDA_Team@otsuka.jp

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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