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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2021/11/25
最新掲載日last update posted date 2021/11/25
初回登録日first registered date 2019/03/26
初回掲載日first posted date 2019/03/27
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2021/11/25 改訂 / revised 2022/12/07
2021/03/23 改訂 / revised
2019/03/27 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-194684
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT03591510
IPD共有に関する計画plan to share IPD 無 / no
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title FLT3変異陽性の初発急性骨髄性白血病(AML)小児患者を対象に,midostaurin(PKC412)1日2回投与の標準化学療法との併用時及び地固め療法後治療として単剤投与時の安全性,有効性,及び薬物動態を評価する第II相,オープンラベル,単群試験
簡易な試験の名称public title FLT3変異陽性の初発急性骨髄性白血病(AML)小児患者を対象に,midostaurin(PKC412)1日2回投与の標準化学療法との併用時及び地固め療法後治療として単剤投与時の安全性,有効性,及び薬物動態を評価する第II相,オープンラベル,単群試験

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. midostaurin
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material -
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 429 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 寛解導入療法では化学療法剤の最終投与終了後24~48時間の間に(第2サイクルはDay8から)Midostaurinの投与を開始し,30, 45又は60 mg/m2を1日2回(体重10 kg未満は1,1.5又は2 mg/kgを1日2回)を2週間連日投与する。地固め療法ではDay8からMidostaurinの投与を開始し,30, 45又は60 mg/m2を1日2回(体重10 kg未満は1,1.5又は2 mg/kgを1日2回)を2週間連日投与する。地固め療法後治療では,30, 45又は60 mg/m2を1日2回(体重10 kg未満は1,1.5又は2 mg/kgを1日2回)を28日間を1サイクルとして最大12サイクルまで1日2回経口投与する。
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code --- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ2 / phase2
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2019/04/15
予定試験期間expected duration of study 2018/10/10 ~ 2025/07/31
目標症例数target sample size 52
試験の概要brief summary 新たにFLT3変異陽性急性骨髄性白血病(AML)と診断された小児患者に対してmidostaurinを標準化学療法と併用したときの安全性,有効性,及び薬物動態を検討する。
試験のデザインstudy design オープンラベル,単群試験
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
アジア(日本以外) / Asia except Japan
北米 / North America
南米 / South America
欧州 / Europe
適格基準inclusion criteria 1. WHO2016基準に基づき初発AMLの診断が確定している未治療の患者。
2. FLT3変異が存在する患者(midostaurinの初回投与前に結果が得られていること)
3. 生後3ヵ月以上18歳未満の患者で,余命が12週間を超えると予想される患者。

治験実施計画書に定めた、他の選択基準も適用される。
適格基準:年齢(下限)minimum age 3 ヵ月 / month
適格基準:年齢(上限)maximum age 18 歳 / year
適格基準:性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria 1. 以下のいずれかの腫瘍診断を有する患者は不適格とする:
a) 悪性腫瘍,若年性骨髄単球性白血病(JMML),フィラデルフィア染色体又はbcr-abl1陽性AML,二重表現型又は二重細胞系列型急性白血病,ダウン症候群に合併した急性骨髄性白血病(AML-DS),骨髄異形成又はその他の先行する血液腫瘍から生じた急性骨髄性白血病,治療関連の骨髄性腫瘍を合併している患者。
b) 症候性の白血病CNS浸潤を有する患者。
c) 孤発性の髄外白血病,二次性AML,MDSを有する患者。
d) 急性前骨髄球性白血病(APL)を有する患者。

2.白血病に対するあらゆる化学療法,放射線療法,又はその他の治療の既往歴,若しくはあらゆる同種,同系,自家骨髄又は幹細胞移植の既往歴を有する患者。ただし,治験責任(分担)医師の判断で臨床的に適応となる場合は,ブロック1の化学療法剤の初回投与前に最長7日間のヒドロキシウレア系薬剤又は低用量シタラビンによる治療を受けていてもよい。治験治療実施前の化学療法剤の髄腔内投与は,最初の診断用腰椎穿刺の一部として投与する場合,又はその後に各国の標準治療(SOC)に従って実施する場合は許される。

治験実施計画書に定めた、他の除外基準も適用される。
疾患名health condition or problem studied 急性骨髄性白血病
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
・ブロック1でのmidostaurinの投与開始時からブロック2終了時までの用量制限毒性(DLT)の発現頻度を指標とし、midostaurinの第II相試験推奨用量(RP2D)を決定する。
・midostaurin開始から24ヵ月時点の無イベント生存(EFS)率で測定した有効性を評価する。
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
探索性 / exploratory
薬物動態 / pharmacokinetics
・Midostaurinを化学療法と併用したときの安全性及び忍容性を評価する(すべての患者が24ヵ月以上の追跡調査を完了した後)。
・24ヵ月時点のEFS率(HSCTの時点で打ち切り)を測定する。
・HSCTにかかわらず全生存期間(OS)中央値及び年単位の生存確率を測定する。
・形態学的評価を実施して,2サイクルの寛解導入療法後の完全寛解(CR及びmodified CRi)率を測定する。
・寛解までの期間(TTR)及び寛解期間を測定する。
・無病生存期間(DFS)の中央値及び年単位のDFS確率を測定する。
・累積再発率(CIR)を測定する。
・治療期でMRD陰性状態に達した患者及び地固め療法後治療期でMRD陰性状態に達して維持している患者の割合を測定する。
・Midostaurin経口溶液の受容性を評価する。
・寛解導入療法の第1サイクル(ブロック1)及び第2サイクル(ブロック2)の終了時点で,治療を受けた小児患者の骨髄及び末梢血芽球奏効の割合を評価する。
・小児集団におけるmidostaurinとその活性代謝物(CGP62221及びCGP52421)のPK特性を明らかにする。

試験実施施設examination facility -
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 埼玉県小児医療センタ−治験審査委員会
住所address of IRB 埼玉県さいたま市中央区新都心1番地2
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2018/12/12

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization -
研究費の名称name of research funding -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries ノバルティスファーマ株式会社
問合せ部署名department name for contact ノバルティスダイレクト
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number 0120-003-293
連絡先Eメールアドレスe-mail address
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries ノバルティスファーマ株式会社
問合せ部署名department name for contact ノバルティスダイレクト
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number 0120-003-293
連絡先Eメールアドレスe-mail address

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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