更新履歴 / update history information
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 最新登録日last update registered date | 2021/11/25 | ||
| 最新掲載日last update posted date | 2021/11/25 | ||
| 初回登録日first registered date | 2019/03/26 | ||
| 初回掲載日first posted date | 2019/03/27 | ||
| 結果概要初回登録日first registered date for the result | |||
| 結果概要初回掲載日first posted date for the result | |||
| 更新履歴update history | 更新日 / updated date | 最新照合日 / last reviewed date | |
| 2021/11/25 改訂 / revised | 2022/12/07 | ||
| 2021/03/23 改訂 / revised | |||
| 2019/03/27 新規作成 / initial created | |||
基本情報 / basic information
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| JapicCTI-No. | JapicCTI-194684 | ||
| 他の登録機関other registries | 有 / presence | ||
| 他の登録機関 | |||
| 他の登録機関の名称name of other registries | ClinicalTrials.gov | ||
| 他の登録機関でのID番号secondary ID no. | NCT03591510 | ||
| IPD共有に関する計画plan to share IPD | 無 / no | ||
| IPD共有に関する計画の詳細plan description | |||
試験名 / title for the study
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 試験の名称scientific title | FLT3変異陽性の初発急性骨髄性白血病（AML）小児患者を対象に，midostaurin（PKC412）1日2回投与の標準化学療法との併用時及び地固め療法後治療として単剤投与時の安全性，有効性，及び薬物動態を評価する第II相，オープンラベル，単群試験 | ||
| 簡易な試験の名称public title | FLT3変異陽性の初発急性骨髄性白血病（AML）小児患者を対象に，midostaurin（PKC412）1日2回投与の標準化学療法との併用時及び地固め療法後治療として単剤投与時の安全性，有効性，及び薬物動態を評価する第II相，オープンラベル，単群試験 | ||
試験に用いる薬剤等 / investigational material
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 試験対象薬剤等investigational material | 医薬品 / medicine | ||
| 試験対象薬剤等 / investigational material(s) | |||
| 一般的名称等generic name etc. | midostaurin | ||
| 薬剤：試験薬剤ＩＮＮINN of investigational material | - | ||
| 試験対象品目：薬剤：薬効分類コードinvestigational material：medicine：therapeutic category code | 429 / | ||
| 用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material | 寛解導入療法では化学療法剤の最終投与終了後24～48時間の間に（第2サイクルはDay8から）Midostaurinの投与を開始し，30, 45又は60 mg/m2を1日2回（体重10 kg未満は1，1.5又は2 mg/kgを1日2回）を2週間連日投与する。地固め療法ではDay8からMidostaurinの投与を開始し，30, 45又は60 mg/m2を1日2回（体重10 kg未満は1，1.5又は2 mg/kgを1日2回）を2週間連日投与する。地固め療法後治療では，30, 45又は60 mg/m2を1日2回（体重10 kg未満は1，1.5又は2 mg/kgを1日2回）を28日間を1サイクルとして最大12サイクルまで1日2回経口投与する。 | ||
| 対照薬剤等 / control material(s) | |||
| 一般的名称等generic name of control material | - | ||
| 薬剤：対照薬剤ＩＮＮINN of control material | - | ||
| 試験対象品目の対照：薬剤：薬効分類コードcontrol material：medicine：therapeutic category code | --- / | ||
| 用法・用量、使用方法dosage and administration for control material | - | ||
試験の概要 / brief summary
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 試験の目的objective | 治療 / treatment | ||
| 試験のフェーズphase | フェーズ２ / phase2 | ||
| 試験の種類study type | 介入試験 / interventional study | ||
| 第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment | 2019/04/15 | ||
| 予定試験期間expected duration of study | 2018/10/10 ～ 2025/07/31 | ||
| 目標症例数target sample size | 52 | ||
| 試験の概要brief summary | 新たにFLT3変異陽性急性骨髄性白血病（AML）と診断された小児患者に対してmidostaurinを標準化学療法と併用したときの安全性，有効性，及び薬物動態を検討する。 | ||
| 試験のデザインstudy design | オープンラベル，単群試験 | ||
| 試験実施国・地域countries / regions of recruitment |
日本 / Japan
アジア（日本以外） / Asia except Japan 北米 / North America 南米 / South America 欧州 / Europe |
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| 適格基準inclusion criteria | 1. WHO2016基準に基づき初発AMLの診断が確定している未治療の患者。
2. FLT3変異が存在する患者（midostaurinの初回投与前に結果が得られていること） 3. 生後3ヵ月以上18歳未満の患者で，余命が12週間を超えると予想される患者。 治験実施計画書に定めた、他の選択基準も適用される。 |
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| 適格基準：年齢（下限）minimum age | 3 ヵ月 / month | ||
| 適格基準：年齢（上限）maximum age | 18 歳 / year | ||
| 適格基準：性別gender | 両方 / both | ||
| 除外基準exclusion criteria | 1. 以下のいずれかの腫瘍診断を有する患者は不適格とする：
a) 悪性腫瘍，若年性骨髄単球性白血病（JMML），フィラデルフィア染色体又はbcr-abl1陽性AML，二重表現型又は二重細胞系列型急性白血病，ダウン症候群に合併した急性骨髄性白血病（AML-DS），骨髄異形成又はその他の先行する血液腫瘍から生じた急性骨髄性白血病，治療関連の骨髄性腫瘍を合併している患者。 b) 症候性の白血病CNS浸潤を有する患者。 c) 孤発性の髄外白血病，二次性AML，MDSを有する患者。 d) 急性前骨髄球性白血病（APL）を有する患者。 2.白血病に対するあらゆる化学療法，放射線療法，又はその他の治療の既往歴，若しくはあらゆる同種，同系，自家骨髄又は幹細胞移植の既往歴を有する患者。ただし，治験責任（分担）医師の判断で臨床的に適応となる場合は，ブロック1の化学療法剤の初回投与前に最長7日間のヒドロキシウレア系薬剤又は低用量シタラビンによる治療を受けていてもよい。治験治療実施前の化学療法剤の髄腔内投与は，最初の診断用腰椎穿刺の一部として投与する場合，又はその後に各国の標準治療（SOC）に従って実施する場合は許される。 治験実施計画書に定めた、他の除外基準も適用される。 |
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| 疾患名health condition or problem studied | 急性骨髄性白血病 | ||
| 評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome | |||
| 評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome |
安全性 / safety
有効性 / efficacy |
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| ・ブロック1でのmidostaurinの投与開始時からブロック2終了時までの用量制限毒性（DLT）の発現頻度を指標とし、midostaurinの第II相試験推奨用量（RP2D）を決定する。
・midostaurin開始から24ヵ月時点の無イベント生存（EFS）率で測定した有効性を評価する。 |
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| 評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome | |||
| 評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome |
安全性 / safety
有効性 / efficacy 探索性 / exploratory 薬物動態 / pharmacokinetics |
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| ・Midostaurinを化学療法と併用したときの安全性及び忍容性を評価する（すべての患者が24ヵ月以上の追跡調査を完了した後）。
・24ヵ月時点のEFS率（HSCTの時点で打ち切り）を測定する。 ・HSCTにかかわらず全生存期間（OS）中央値及び年単位の生存確率を測定する。 ・形態学的評価を実施して，2サイクルの寛解導入療法後の完全寛解（CR及びmodified CRi）率を測定する。 ・寛解までの期間（TTR）及び寛解期間を測定する。 ・無病生存期間（DFS）の中央値及び年単位のDFS確率を測定する。 ・累積再発率（CIR）を測定する。 ・治療期でMRD陰性状態に達した患者及び地固め療法後治療期でMRD陰性状態に達して維持している患者の割合を測定する。 ・Midostaurin経口溶液の受容性を評価する。 ・寛解導入療法の第1サイクル（ブロック1）及び第2サイクル（ブロック2）の終了時点で，治療を受けた小児患者の骨髄及び末梢血芽球奏効の割合を評価する。 ・小児集団におけるmidostaurinとその活性代謝物（CGP62221及びCGP52421）のPK特性を明らかにする。 |
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| 試験実施施設examination facility | - | ||
| 試験の現状study status | 実施中 / progressing | ||
| 被験者募集状況recruitment status | 参加募集終了 / completed | ||
| 試験終了日または中止日completion date or terminated date | |||
IRB等に関する事項 / information about IRB(s)
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | ||
|---|---|---|---|---|
| IRB等に関する情報 | ||||
| 名称name of IRB | 埼玉県小児医療センタ−治験審査委員会 | |||
| 住所address of IRB | 埼玉県さいたま市中央区新都心1番地2 | |||
| 電話番号phone number of IRB | ||||
| Eメールアドレスe-mail address of IRB | ||||
| 審査の状況status of IRB review | 承認 / approved | |||
| 承認日date of approval by IRB | 2018/12/12 | |||
試験実施組織 / organizations
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 試験実施者primary sponsor | ノバルティスファーマ株式会社 | ||
| 共同開発者 / secondary sponsor | |||
| 共同開発者secondary sponsor | - | ||
資金提供組織 / monetary sponsor
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 組織名称 / name of monetary sponsor | |||
| 組織名称name of funding organization | - | ||
| 研究費の名称name of research funding | - | ||
問合せ先 / contact information
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 一般的な問合せ先 / public queries | |||
| 会社名・機関名contact name for public queries | ノバルティスファーマ株式会社 | ||
| 問合せ部署名department name for contact | ノバルティスダイレクト | ||
| 連絡先住所address | |||
| 連絡先電話番号phone number | 0120-003-293 | ||
| 連絡先Eメールアドレスe-mail address | |||
| 科学的な問合せ先 / scientific queries | |||
| 会社名・機関名contact name for scientific queries | ノバルティスファーマ株式会社 | ||
| 問合せ部署名department name for contact | ノバルティスダイレクト | ||
| 連絡先住所address | |||
| 連絡先電話番号phone number | 0120-003-293 | ||
| 連絡先Eメールアドレスe-mail address | |||
その他 / other
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
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| 関連の試験番号とその名称related study ID number and its name | |||
| その他other | |||
| 関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） / related information(e.c. package insert for existing medicine) | |||
| 名称name | |||
| ＵＲＬ | |||
| 上記情報の簡易的な説明brief description | |||
試験結果の概要 / result summary