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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2021/03/18
最新掲載日last update posted date 2021/03/23
初回登録日first registered date 2019/05/30
初回掲載日first posted date 2019/06/03
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2021/03/23 改訂 / revised 2022/09/12
2021/01/08 改訂 / revised
2020/08/27 改訂 / revised
2020/06/10 改訂 / revised
2019/10/03 改訂 / revised
2019/06/03 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-194781
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT03610724
IPD共有に関する計画plan to share IPD 有 / yes
IPD共有に関する計画の詳細plan description 資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。
本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。		 Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 再発又は難治性の成熟B 細胞性非ホジキンリンパ腫（NHL）の小児患者を対象とするtisagenlecleucel の安全性及び有効性を評価する第II 相単群多施設非盲検試験（BIANCA試験）
簡易な試験の名称public title 非ホジキンリンパ腫（NHL）の小児を対象とするtisagenlecleucel（CTL019) の安全性及び有効性を評価する第II 相単群多施設非盲検試験（BIANCA)

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 再生医療等製品 / regenerative medical product
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. チサゲンレクルユーセル
薬剤：試験薬剤ＩＮＮINN of investigational material Tisagenlecleucel
試験対象品目：薬剤：薬効分類コードinvestigational material：medicine：therapeutic category code 429 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 単回静脈内輸注
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material -
薬剤：対照薬剤ＩＮＮINN of control material -
試験対象品目の対照：薬剤：薬効分類コードcontrol material：medicine：therapeutic category code --- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ２ / phase2
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2019/06/03
予定試験期間expected duration of study 2018/10/24 ～ 2023/02/15
目標症例数target sample size 35
試験の概要brief summary 少なくとも1つの前治療が不成功に終わった再発／難治性のCD19 陽性成熟B 細胞性NHL（非ホジキンリンパ腫）の小児患者を対象として，tisagenlecleucel（CTL019）療法の有効性及び安全性を評価する。
本試験では，同意取得，スクリーニング（白血球アフェレーシス採取），前処置（Tisagenlecleucel の製造，リンパ球除去化学療法），治療（tisagenlecleucel の単回静脈内輸注），追跡調査の期間が設定されている。
試験のデザインstudy design 第II 相，単群，多施設共同，非盲検試験
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
北米 / North America
欧州 / Europe
オセアニア / Oceania
適格基準inclusion criteria 主な適格基準
・組織学的に確定診断（実施医療機関で評価）された成熟B 細胞性非ホジキンリンパ腫（B 細胞性NHL）。以下の組織型を含む：バーキットリンパ腫（BL）及びバーキット白血病（L3 B-ALL)，びまん性大細胞型B 細胞リンパ腫（DLBCL），原発性縦隔B 細胞リンパ腫（PMBCL），グレーゾーンリンパ腫（GZL），濾胞性リンパ腫（FL）。注：ナイミーヘン染色体不安定症候群を合併したB 細胞性NHL 患者は許容される。
・スクリーニング時に25歳以下であり，体重が6 kg 以上である。
・少なくとも1 つの前治療（同種及び自家造血幹細胞移植を含む）後の再発，又は初回治療抵抗性（一次治療後にCR 又はPR を達成していない）である。
・スクリーニング時に放射線学的基準による測定可能病変が認められる
・Performance status がカルノフスキースコア（16 歳以上の場合）又はランスキースコア（15 歳以下の場合）で60 以上である。
・輸血なしで以下に定義する十分な骨髄予備能を有している：
a. 好中球数1000/mm3 超
b. 血小板数50000/mm3 以上
c. ヘモグロビン8.0 g/dL 以上
・臓器機能が維持されている：
a. 性別／年齢に従った血清クレアチニン（sCR）が以下の基準を満たしている：
最大血清クレアチニン：1歳　男性0.6・女性0.6，2歳～5歳：男性：0.8・女性0.8，6歳～9歳：男性1.0・女性1.0，10歳～12歳：男性1.2・女性1.2，13歳～15歳：男性1.5・女性1.4，16歳以上：男性1.7・女性1.4
b. アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）及びアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が年齢正常値上限の5 倍以下
c. 総ビリルビンが2 mg/dL 未満（ジルベール症候群の患者では総ビリルビンが4 mg/dL 未満）
d. 十分な肺機能：室内での酸素飽和度が91%を超える。または， 呼吸困難がみられないか軽度である（グレード1 以下）
・非動員単核球細胞のアフェレーシス産物が製造のための受入基準を満たすこと。
適格基準：年齢（下限）minimum age 制限なし / no limitation
適格基準：年齢（上限）maximum age 25 歳 / year
適格基準：性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria 主な除外基準
・遺伝子療法又は遺伝子改変T 細胞療法の治療歴
・抗CD19 療法の治療歴
・スクリーニング前3 ヵ月以内かつ輸注前4 ヵ月以内の同種造血幹細胞移植（HSCT）
・過去に同種HSCT を受けた患者におけるグレード2～4 の急性又は広汎性の慢性移植片対宿主病（GVHD）
・過去に治験対象疾患以外の悪性疾患と診断され，無病状態が5 年持続していない
・臨床所見、画像検査、又は臨床検査陽性により、臨床的に重要な活動性感染を確認
・血清検査で認められる活動性のB 型又はC 型肝炎ウイルス感染。
・ヒト免疫不全ウイルス（HIV）検査での陽性判定。
・活動性の神経系の自己免疫又は炎症性疾患（例：ギラン・バレー症候群，筋萎縮性側索硬化症）
・悪性腫瘍による活動性の中枢神経系（CNS）浸潤
・移植後リンパ増殖性疾患（PTLD）関連リンパ腫の状況にあるB 細胞性NHL 患者
・骨髄機能不全状態を合併する遺伝性の症候群の併存（ファンコニー貧血、コストマン症候群、シュバックマン症候群、その他の骨髄機能不全症候群）
・以下に定義する心臓障害
a. 以下のいずれかに該当する心臓又は心筋再分極の異常：
　i. 治験治療開始前6カ月以内の心筋梗塞、狭心症、又は冠動脈バイパス移植術
　ii. 臨床的に重要な不整脈（例：心室性頻脈）、完全左脚ブロック、高度房室ブロック（例：二束ブロック、モービッツ2型及びLVEFが45%未満）
b. 心エコー、MRA、又はMUGAによる測定でLVEFが45%未満
c. NYHA心機能分類III度又はIV度
疾患名health condition or problem studied 成熟B 細胞性非ホジキンリンパ腫（B 細胞性NHL）。
以下の組織型を含む：
バーキットリンパ腫（BL）及びバーキット白血病（L3 B-ALL)，びまん性大細胞型B 細胞リンパ腫（DLBCL），原発性縦隔B 細胞リンパ腫（PMBCL），グレーゾーンリンパ腫（GZL），濾胞性リンパ腫（FL）
評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
全奏効率（ORR）
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
その他 / other
奏効期間（DOR），無イベント生存期間（EFS），無再発生存期間
（RFS），無増悪生存期間（PFS），全生存期間（OS），安全性，免疫原性，細胞動態など
試験実施施設examination facility 京都大学医学部附属病院
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意：『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
　　　　問合せに関しては、項目『問合せ先』（参照：項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目）にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 京都大学医学部附属病院　医薬品等臨床研究審査委員会
住所address of IRB 京都市左京区聖護院川原町54
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2018/12/26

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization -
研究費の名称name of research funding -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries ノバルティス ファーマ株式会社
問合せ部署名department name for contact ノバルティスダイレクト
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number 0120-003-293
連絡先Eメールアドレスe-mail address
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries ノバルティス ファーマ株式会社
問合せ部署名department name for contact ノバルティスダイレクト
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number 0120-003-293
連絡先Eメールアドレスe-mail address

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
ＵＲＬ
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル：URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル：版、日付version and date of protocol file(s) 版：
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