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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2020/07/20
最新掲載日last update posted date 2020/07/20
初回登録日first registered date 2019/07/16
初回掲載日first posted date 2019/07/17
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2020/07/20 改訂 / revised 2022/09/12, 2021/08/02
2020/02/12 改訂 / revised
2019/07/17 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-194863
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT03946670
IPD共有に関する計画plan to share IPD 未定 / undecided
IPD共有に関する計画の詳細plan description

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title IPSS-R基準に基づきintermediate,high,又はvery highリスクの骨髄異形成症候群(MDS)の成人患者を対象として,MBG453静脈内投与を脱メチル化剤と併用する,ランダム化,二重盲検,プラセボ対照,第II相多施設共同試験
簡易な試験の名称public title IPSS-Rに基づきintermediate,high,又はvery highリスクの骨髄異形成症候群(MDS)患者にMBG453を脱メチル化剤と併用投与したときの有効性及び安全性を評価する第II相試験

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 医薬品 / medicine
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. MBG453
薬剤:試験薬剤INNINN of investigational material -
試験対象品目:薬剤:薬効分類コードinvestigational material:medicine:therapeutic category code 429 /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 400mgを2週に1回静脈内投与する。
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material -
薬剤:対照薬剤INNINN of control material -
試験対象品目の対照:薬剤:薬効分類コードcontrol material:medicine:therapeutic category code --- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ2 / phase2
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2019/08/07
予定試験期間expected duration of study 2019/05/29 ~ 2023/11/30
目標症例数target sample size 120
試験の概要brief summary 本治験は,IPSS-Rに基づくintermediate,high,又はvery highリスクの骨髄異形成症候群(MDS)の成人患者のうち,HSCT及び強化化学療法が不適応の患者に,MBG453又はプラセボと脱メチル化剤(アザシチジン又はdecitabineを,各国の標準治療に基づいて治験責任(分担)医師が選択)を併用投与する,多施設共同,ランダム化,2群並行群間比較,二重盲検,プラセボ対照,第II相試験である。
試験のデザインstudy design 多施設共同,ランダム化,2群並行群間比較,二重盲検,プラセボ対照,第II相試験
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
アジア(日本以外) / Asia except Japan
北米 / North America
南米 / South America
欧州 / Europe
適格基準inclusion criteria 1. 本治験への参加前に,文書により同意が得られた患者。
2. 同意取得日において,年齢が18歳以上の患者。
3. 2016年WHO分類(Arber et al 2016)による骨髄異形成症候群(MDS)の診断が治験責任(分担)医師の評価に基づき形態学的に確定されており,国際予後判定システム(IPSS-R)に基づく予後リスクカテゴリーが以下のいずれかの患者:
・ Very high(>6点)
・ High(>4.5点~6点)
・ Intermediate(>3点~4.5点):予後リスクカテゴリーがintermediateと判定された被験者は,骨髄中の芽球の割合が5%以上の場合に限り可とする。
4. 年齢,合併症,各国のガイドライン,実施医療機関の診療基準(のうちいずれか又はすべて)に基づき,強化化学療法に不適応と治験責任(分担)医師が判断する患者。
5. 造血幹細胞移植(HSCT)が計画されていない患者。
6. Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG)Performance Statusが0,1,又は2の患者。
適格基準:年齢(下限)minimum age 18 歳 / year
適格基準:年齢(上限)maximum age 制限なし / no limitation
適格基準:性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria 1. 時期を問わず,TIM-3に作用する治療を受けたことのある患者。免疫チェックポイント阻害剤(抗CTLA4抗体,抗PD-1抗体,抗PD-L1抗体,抗PD-L2抗体等)による前治療,がんワクチンは,当該薬剤の最終投与からランダム化までの間に4ヵ月超が経過している場合に限り可とする。
2. Intermediate,high,又はvery highリスクのMDS(IPSS-Rに基づく)に対して,化学療法又は他の抗腫瘍薬[レナリドミドや,decitabine及びアザシチジンといった脱メチル化剤(HMA)等]による治療を受けたことのある患者。ただし,ヒドロキシウレア又は白血球除去療法による前治療は可とする。
3. 治験薬の成分(アザシチジン,decitabine,MBG453のいずれか)又はモノクローナル抗体,あるいはそれらの添加物に対して重度の過敏症反応を示したことのある患者。
4. 全身ステロイド療法(プレドニゾン換算で10 mg/日超)又は何らかの免疫抑制療法を現在受けているか,ランダム化前14日以内に受けた患者。外用,吸入用,点鼻用,点眼用のステロイドは可とする。補充療法,輸血の際に投与されるステロイドは可とし,全身療法とはみなさない。
5. ランダム化前4週間以内にMDSに対して他の治験薬の投与を受けた患者。チェックポイント阻害剤の場合:患者を登録するためには,ランダム化前に最短でも4ヵ月の間隔を空ける必要がある。
6. 全身療法(コルチコステロイドの投与等)を必要とする活動性の自己免疫疾患を有する患者。
7. ランダム化前30日以内に生ワクチンの接種を受けた患者。
疾患名health condition or problem studied 骨髄異形成症候群
評価項目・方法:主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法:主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
・Intermediate,high,又はvery highリスクのMDS患者を対象にMBG453を標準治療のHMAと併用投与したときの完全寛解率の改善を評価する。
・Intermediate,high,又はvery highリスクのMDS患者を対象にMBG453を標準治療のHMAと併用投与したときのPFSの改善を評価する。
評価項目・方法:副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法:副次的な評価項目secondary outcome 安全性 / safety
有効性 / efficacy
薬物動態 / pharmacokinetics
薬力学 / pharmacodynamics
・ 各投与群における全生存期間を評価する。
・ 各投与群における無白血病生存期間を評価する。
・ 各投与群における奏効率を評価する。
・ 各投与群における完全寛解持続期間を評価する。
・ 各投与群における完全寛解までの期間を評価する。
・ 各投与群における赤血球/血小板輸血非依存の改善を評価する。
・ HMAと併用投与したときのMBG453の安全性プロファイルを評価する。
・ HMAと併用投与したときのMBG453の薬物動態を明らかにする。
・ HMAと併用投与したときのMBG453の免疫原性を評価する。
試験実施施設examination facility 大阪市立大学医学部附属病院,独立行政法人国立病院機構 熊本医療センター,他
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意:『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
    問合せに関しては、項目『問合せ先』(参照:項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目)にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 東海大学医学部付属病院群治験審査委員会
住所address of IRB 神奈川県伊勢原市下糟屋143
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2019/06/26

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization -
研究費の名称name of research funding -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries ノバルティスファーマ株式会社
問合せ部署名department name for contact ノバルティスダイレクト
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number 0120-003-293
連絡先Eメールアドレスe-mail address
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries ノバルティスファーマ株式会社
問合せ部署名department name for contact ノバルティスダイレクト
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number 0120-003-293
連絡先Eメールアドレスe-mail address

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name
その他other
関連情報(既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等) / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
URL
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
試験のプロトコールファイル:URLURL link to protocol file(s)
試験のプロトコールファイル:版、日付version and date of protocol file(s) 版:
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