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更新履歴 / update history information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
最新登録日last update registered date 2022/12/15
最新掲載日last update posted date 2022/12/19
初回登録日first registered date 2019/09/03
初回掲載日first posted date 2019/09/03
結果概要初回登録日first registered date for the result
結果概要初回掲載日first posted date for the result
更新履歴update history 更新日 / updated date 最新照合日 / last reviewed date
2022/12/19 改訂 / revised
2022/11/22 改訂 / revised
2022/09/07 改訂 / revised
2022/04/12 改訂 / revised
2022/03/22 改訂 / revised
2022/02/09 改訂 / revised
2021/12/21 改訂 / revised
2021/08/30 改訂 / revised
2021/08/06 改訂 / revised
2021/05/31 改訂 / revised
2020/06/29 改訂 / revised
2020/01/24 改訂 / revised
2019/10/28 改訂 / revised
2019/09/03 新規作成 / initial created

基本情報 / basic information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
JapicCTI-No. JapicCTI-194935
他の登録機関other registries 有 / presence
他の登録機関
他の登録機関の名称name of other registries ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号secondary ID no. NCT04079296
IPD共有に関する計画plan to share IPD 有 / yes
IPD共有に関する計画の詳細plan description 承認された製剤・適応症の臨床試験及び開発が中止された化合物を用いて実施した臨床試験は，試験全体に関するドキュメントの公開に加え，匿名化された患者レベルデータへのアクセス提供を計画している。開発中の製剤または適応症で行われる試験では，患者レベルデータ共有の可否は試験終了後に評価される。患者レベルデータへのアクセス提供の条件と除外規定は，www.clinicalstudydatarequest.comにおいて，Sponsor Specific Detailsの項に詳細が示されている。実施計画書及びその改訂版，解析計画書，試験総括報告書などのドキュメントが提供可能な場合は，開示できない情報を黒塗りした状態で開示される。患者レベルデータへのアクセスは，アステラス製薬がデータを提供する法的権限を有する場合に限り試験結果に関する主要な論文の公表後に研究者に対して提供される。研究者は，試験データに関して科学的に適切な分析を行う旨の研究提案書を提出しなければならない。この研究提案は独立した研究委員会によって審査される。研究提案が承認された場合は，データ共有に関する合意書を締結した後，安全性が確保された環境下で試験データへのアクセスが提供される。

試験名 / title for the study

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の名称scientific title 再発又は難治性急性骨髄性白血病（AML）及び再発又は難治性高リスク骨髄異形成症候群（MDS）患者を対象としたASP7517の安全性，忍容性及び有効性を検討する第1/2相非盲検試験
簡易な試験の名称public title 再発又は難治性急性骨髄性白血病（AML）及び再発又は難治性高リスク骨髄異形成症候群（MDS）患者を対象としたASP7517の安全性，忍容性及び有効性を検討する試験

試験に用いる薬剤等 / investigational material

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験対象薬剤等investigational material 再生医療等製品 / regenerative medical product
試験対象薬剤等 / investigational material(s)
一般的名称等generic name etc. ASP7517
薬剤：試験薬剤ＩＮＮINN of investigational material -
試験対象品目：薬剤：薬効分類コードinvestigational material：medicine：therapeutic category code --- /
用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material 第1相（用量漸増パート）では，28日CycleのDay 1に，合計2回静脈内投与する。
第2相（用量拡大パート）では，28日CycleのDay 1に，最大6回静脈内投与する。
対照薬剤等 / control material(s)
一般的名称等generic name of control material -
薬剤：対照薬剤ＩＮＮINN of control material -
試験対象品目の対照：薬剤：薬効分類コードcontrol material：medicine：therapeutic category code
用法・用量、使用方法dosage and administration for control material -

試験の概要 / brief summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
試験の目的objective 治療 / treatment
試験のフェーズphase フェーズ１・２ / phase1・2
試験の種類study type 介入試験 / interventional study
第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment 2019/09/19
予定試験期間expected duration of study 2019/09/19 ～ 2023/11/30
目標症例数target sample size 43
試験の概要brief summary 本試験は，再発又は難治性（R/R）急性骨髄性白血病（AML）及び再発又は難治性（R/R）高リスク骨髄異形成症候群（MDS）患者を対象としたASP7517の第1/2相非盲検試験である。
第1相（用量漸増パート）では，R/R AML又はR/R高リスクMDS患者約18例を組み入れ，3用量漸増にてASP7517の第2相推奨用量及び最大耐量を決定する。
第2相（用量拡大パート）では，第1相で決定した各用量でR/R AML患者を最大52例，R/R高リスクMDS患者を最大52例，並行かつ独立して組み入れる。
何れの相においても，上記に加え，ASP7517の安全性及び忍容性，臨床反応及び，抗腫瘍効果のその他の測定値を評価する。
試験のデザインstudy design 非盲検
試験実施国・地域countries / regions of recruitment 日本 / Japan
適格基準inclusion criteria 1. 同意説明文書への署名の際に各地域での法令に従い成人とみなすことができる被験者。
2. 以下のように定義されるR/R AML又はR/R高リスクMDSと診断された被験者。
● R/R AML患者
○ WHO基準（2016）による原発性又は二次性AMLであることが形態学的に確認された
○ 少なくとも2 Cycleの寛解導入化学療法に対して難治性かつ再寛解導入化学療法の対象とならない，又は前治療による寛解達成後に再発
〇 臨床的ベネフィットをもたらすことが知られている標的治療を含め，あらゆる標準治療を受けた（治療が禁忌であるか，治療に耐えられない場合を除く）
○ 救援療法を受けた，又は救援療法の対象とならない被験者
● R/R高リスクMDS患者
○ WHO基準（2016）によるMDSである
○ 寛解到達後に再発，又は標準治療（4サイクル以上の低メチル化剤を含む）に対して難治性（治療が禁忌であるか，治療に耐えられない場合を除く）
○ かつ骨髄異形成症候群のIPSS-Rスコアが3.5超で高リスクMDSと分類される被験者
3. Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）performance statusが2以下の被験者。
4. スクリーニング期間時の臨床検査で以下の基準を満たす被験者。
● 血清AST，ALT：基準値上限（ULN）の2.5倍以下
● 血清総ビリルビン：ULNの1.5倍以下
● 血清クレアチニン：ULNの1.5倍以下又はModification of Diet in Renal Disease式で求めた推算糸球体濾過量（eGFR）が50 mL/min超
5. Cycle 1 Day 1で血小板数50,000/μL以上（用量漸増コホートのみ）。
6. スクリーニング時の平均余命が12週以上と判断される被験者。
7. AML患者の場合，Cycle 1 Day 1の末梢血絶対芽球数が20,000/μL未満であること。
8. 女性は妊娠しておらず，以下のいずれかに該当する場合，被験者候補として適格である：
● 妊娠の可能性がある女性でないこと
● 同意取得時から治験製品の最終投与後少なくとも180日間にわたり避妊ガイダンスに従うことに同意した，妊娠の可能性がある女性
9. 女性被験者の場合，スクリーニング期間及び治療期間中及び治験製品の最終投与後180日間に，授乳を行わないことに同意していること。
10. 女性被験者の場合，治験製品の初回投与以降，治療期間中及び治験製品の最終投与後180日間に，卵子提供を行わないこと。
11. 妊娠の可能性がある女性パートナー（授乳中のパートナーを含む）のいる男性被験者は，治療期間中及び治験製品の最終投与後180日間にわたり避妊法をとることに合意していること。
12. 男性被験者の場合，治療期間中及び治験製品の最終投与後180日間に，精子提供を行わないこと。
13. パートナーが妊娠中である男性被験者は，パートナーの妊娠中は治療期間を通して，また治験製品の最終投与後180日間に，禁欲するか，コンドームを使用することに同意していること。
14. 本試験での治験製品の投与中に本試験以外の介入試験に参加しないことに同意する被験者。
適格基準：年齢（下限）minimum age 20 歳 / year
適格基準：年齢（上限）maximum age 制限なし / no limitation
適格基準：性別gender 両方 / both
除外基準exclusion criteria 1. 急性前骨髄球性白血病と診断された被験者。
2. Breakpoint cluster region-Abelson（BCR-ABL）陽性の白血病の被験者。
3. AML又はMDSの前治療（化学療法，キナーゼ阻害剤，免疫療法，治験中の薬剤，放射線療法及び手術を含む）の影響でGrade 2以上（米国立癌研究所の有害事象共通用語規準［NCI-CTCAE］version 5.0）の自他覚所見を伴う非血液毒性が継続している被験者。
4. 以下のいずれかの治療歴を有する被験者。
● Cycle 1 Day 1前28日以内の全身性免疫調節薬又は免疫抑制薬（ステロイド等）（AMLやMDSの治療を目的としていない場合はステロイドを使用可能。AML/MDS関連の症状に対してはステロイドを低用量（デキサメタゾン10 mg/日未満）で使用可能）

● Cycle 1 Day 1前28日以内の細胞傷害性薬物（芽球コントロールのために投与したハイドロキシウレアは除く）
● スクリーニング前で5半減期を経過していない他のAML又はMDSの治験薬／治験製品
● 造血幹細胞移植（HSCT）
● Cycle 1 Day 1前28日以内の放射線療法
5. 臨床的に活動性の神経系白血病を有する被験者。
6. 現在又は過去に全身治療を要する自己免疫障害又は炎症性障害が確認されている被験者。
7. 持続し未治療の悪性腫瘍を有する被験者。ただし以下の場合は除く。
● 無病期間は問わず，治療済みの非黒色腫皮膚癌，上皮内癌又は子宮頸部上皮内腫瘍を有する被験者は，当該疾患に対する根治療法が完了していれば本試験に適格とする。
● 臓器限局性の前立腺癌で再発又は進行の所見が認められない被験者は，ホルモン療法を開始している場合，当該腫瘍を外科的に摘出している場合又は根治的放射線療法で治療済みである場合は適格とする。
8. スクリーニング前28日以内の心エコー検査又はマルチゲート収集スキャン（MUGA）において，左室駆出率が45%未満の被験者。
9. 臨床検査値異常が認められる被験者，播種性血管内凝固の臨床所見が認められる被験者，若しくは出血又は凝固を呈する凝固障害を有しており現在も持続中の被験者。
10. 活動性のコントロール不能な感染症を有する被験者。
11. HIV感染が確認されている被験者。
12. 活動性のB型肝炎，活動性のC型肝炎又は他の活動性肝疾患を有する被験者。
13. その他，本試験の対象被験者として不適当と判断された被験者。
14. ウシ由来タンパク質に対する過敏症が確認されている、又は疑われる被験者。また、ASP7517の成分に対し過敏症が疑われる被験者。
15. HSCTの対象となる被験者。
疾患名health condition or problem studied 再発又は難治性急性骨髄性白血病（AML）及び再発又は難治性高リスク骨髄異形成症候群（MDS）患者
評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
用量制限毒性 (DLT)
用量漸増コホートでCycle 1 Day 1の初回投与から28日以内に発現した下記事象のうち，治験製品と関連ありと判定されたものをDLTと定義する。なお，有害事象の重症度はNCI-CTCAE (米国立癌研究所の有害事象共通用語基準) version 5.0に従って評価する。
- Grade 3以上の非血液学的有害事象
- Hy’s law定義の該当が確認された有害事象
- 投与後24時間以内に発現したベースライン時から2 Grade以上の悪化を伴う新規のGrade 4の血小板減少症
- 遷延性の骨髄抑制（好中球絶対数が500/μL未満の状態が治療終了から28日を超えて持続し，骨髄中及び血液中に活動性の白血病及びMDSの所見がない場合と定義）
評価期間：　第1相Cycle 1の28日目まで
評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome 安全性 / safety
ASP7517の安全性及び忍容性
有害事象，重篤な有害事象，臨床検査値，12誘導心電図，バイタルサイン，身体検査及びECOG performance statusにより評価する。
評価期間： 治療終了後の中止基準の1項目に該当するまで(第1相，第2相共通)
評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
R/R AML患者における複合完全寛解率(CRc)
完全寛解(CR)，血小板未回復の完全寛解(CRp)又は好中球未回復の完全寛解(CRi)のいずれかを達成している被験者の，解析対象被験者全体に対する割合
評価期間：　治療終了後の中止基準の1項目に該当するまで(第2相)
評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome
評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome 有効性 / efficacy
R/R高リスクMDS患者におけるCR + BM CR + 部分寛解(PR)率
CR+BM CR+PRを達成している被験者の，解析対象被験者全体に対する割合
評価期間：治療終了後の中止基準の1項目に該当するまで（第2相）

評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
AML患者における寛解期間
CRc期間，CR/部分的血液学的回復を伴う完全寛解（CRh）期間，CRh期間，CR期間及び奏効（すなわちCRc + PR）期間を含める
評価期間：　治療終了後の中止基準の1項目に該当するまで
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
MDS患者における寛解期間
CR期間及び奏効（すなわちCR + PR）期間を含める
評価期間：　治療終了後の中止基準の1項目に該当するまで
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
無イベント生存期間(EFS)
初回投与日から，再発と記録された日，治療不成功と記録された日又は治験製品最終投与後30日以内の死亡（死因を問わない）と記録された日［いずれか早い時点までの期間（再発日，治療不成功日，死亡日）−初回投与日+1］
評価期間：　治療終了後の中止基準の1項目に該当するまで)
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
全生存期間 (OS)
初回投与日から死因を問わない死亡日までの期間とする　［死亡日−初回投与日+1］
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
R/R AML患者におけるCR率
CRを達成している被験者の，解析対象被験者全体に対す割合
評価期間：　治療終了後の中止基準の1項目に該当するまで
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
R/R AML患者における奏効率(CRc + PR)
CRc又はPRのいずれかを達成している被験者の，解析対象被験者全体に対する割合
評価期間：　治療終了後の中止基準の1項目に該当するまで
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
R/R AML患者におけるCRh率
CRhを達成している被験者の，解析対象被験者全体に対する割合
評価期間：　治療終了後の中止基準の1項目に該当するまで
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
R/R高リスクMDS患者におけるCR率
CRを達成している被験者の，解析対象被験者全体に対す割合
評価期間：　治療終了後の中止基準の1項目に該当するまで
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
R/R高リスクMDS患者における血液学的改善（HI）率
赤血球，血小板もしくは好中球のいずれかの測定値が細胞傷害性療法の非存在下で8週間以上持続していることとする。
評価期間：　治療終了後の中止基準の1項目に該当するまで
評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome
評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome 有効性 / efficacy
R/R高リスクMDS患者における客観的奏効（CR+BM CR+PR+HI）率（ORR）
CR又はBM CR 又はPR又はHIを達成した被験者の，解析対象被験者全体に対す割合
評価期間：　治療終了後の中止基準の1項目に該当するまで
試験実施施設examination facility 独立行政法人国立病院機構　名古屋医療センター，NTT東日本関東病院（連絡先：03-3448-6154 / 薬剤部　治験事務局），九州大学病院，群馬県済生会前橋病院，神戸市立医療センター中央市民病院，岡山大学病院（連絡先：086-235-7534 / 新医療研究開発センター　治験推進部）, 福井大学医学部附属病院 (連絡先：0776-61-8529/医学研究支援センター）, 岐阜市民病院, 大阪赤十字病院, 大阪市立大学医学部附属病院, 東海大学医学部付属病院, 愛媛県立中央病院, 東京都立駒込病院, 東北大学病院, 地方独立行政法人神奈川県立病院機構 神奈川県立がんセンター 他，日本，米国及び中国の合計約30施設
試験の現状study status 実施中 / progressing
被験者募集状況recruitment status 参加募集終了 / completed
試験終了日または中止日completion date or terminated date

IRB等に関する事項 / information about IRB(s)

注意：『IRB等に関する事項』にある機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRBが複数存在する場合、一部のIRB情報のみが公開されている場合があります。
　　　　問合せに関しては、項目『問合せ先』（参照：項目『IRB等に関する事項』から3件下にある項目）にある会社または機関へご連絡ください。
項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
IRB等に関する情報
名称name of IRB 独立行政法人国立病院機構　名古屋医療センター　治験審査委員会
住所address of IRB 愛知県名古屋市中区三の丸4-1-1
電話番号phone number of IRB
Eメールアドレスe-mail address of IRB
審査の状況status of IRB review 承認 / approved
承認日date of approval by IRB 2019/08/20

試験実施組織 / organizations

資金提供組織 / monetary sponsor

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
組織名称 / name of monetary sponsor
組織名称name of funding organization -
研究費の名称name of research funding -

問合せ先 / contact information

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
一般的な問合せ先 / public queries
会社名・機関名contact name for public queries アステラス製薬株式会社
問合せ部署名department name for contact くすり相談センター
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number https://www.astellas.com/jp/ja/contact-us
連絡先Eメールアドレスe-mail address
科学的な問合せ先 / scientific queries
会社名・機関名contact name for scientific queries アステラス製薬株式会社
問合せ部署名department name for contact メディカルインフォメーションセンター
連絡先住所address
連絡先電話番号phone number https://www.astellas.com/jp/ja/contact-us
連絡先Eメールアドレスe-mail address

その他 / other

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
関連の試験番号とその名称related study ID number and its name アステラス試験番号：7517-CL-0101
その他other
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） / related information(e.c. package insert for existing medicine)
名称name
ＵＲＬ
上記情報の簡易的な説明brief description

試験結果の概要 / result summary

項目名 / Item 日本語 / Japanese 英語 / English
出版物の掲載posting of journal publication
初回の出版物の掲載日date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURLURL hyperlink(s) related to results and publications
試験の対象者に関する背景情報baseline characteristics
実際の症例数actual enrolled number
試験の対象者のフローparticipant flow
有害事象に関するまとめadverse events
主要評価項目の解析結果primary outcome measures
副次的評価項目の解析結果secondary outcome measures
簡潔な要約brief summary
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