更新履歴 / update history information
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 最新登録日last update registered date | 2022/12/05 | ||
| 最新掲載日last update posted date | 2022/12/05 | ||
| 初回登録日first registered date | 2020/03/19 | ||
| 初回掲載日first posted date | 2020/03/19 | ||
| 結果概要初回登録日first registered date for the result | |||
| 結果概要初回掲載日first posted date for the result | |||
| 更新履歴update history | 更新日 / updated date | 最新照合日 / last reviewed date | |
| 2022/12/05 改訂 / revised | |||
| 2021/12/06 改訂 / revised | |||
| 2020/11/18 改訂 / revised | |||
| 2020/03/19 新規作成 / initial created | |||
基本情報 / basic information
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| JapicCTI-No. | JapicCTI-205231 | ||
| 他の登録機関other registries | 有 / presence | ||
| 他の登録機関 | |||
| 他の登録機関の名称name of other registries | ClinicalTrials.gov | ||
| 他の登録機関でのID番号secondary ID no. | NCT04266301 | ||
| IPD共有に関する計画plan to share IPD | 有 / yes | ||
| IPD共有に関する計画の詳細plan description | ノバルティスは資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。これらの要求は、科学的利点に基づいて独立した専門家パネルによって審査及び承認されます。提供された全てのデータは、適用される法律及び規制に従って試験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。 | Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. | |
試験名 / title for the study
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 試験の名称scientific title | IPSS-Rに基づくintermediate, high又はvery highリスクの骨髄異形成症候群（MDS）又は慢性骨髄単球性白血病-2（CMML-2）の患者を対象に、アザシチジンとMBG453の併用の有無を比較する、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、第III相多施設共同試験 | ||
| 簡易な試験の名称public title | IPSS-Rに基づくintermediate, high又はvery highリスクの骨髄異形成症候群（MDS）又は慢性骨髄単球性白血病-2（CMML-2）の被験者を対象としてアザシチジンとの併用でMBG453の有効性及び安全性を検討する試験 | ||
試験に用いる薬剤等 / investigational material
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 試験対象薬剤等investigational material | 医薬品 / medicine | ||
| 試験対象薬剤等 / investigational material(s) | |||
| 一般的名称等generic name etc. | MBG453 | ||
| 薬剤：試験薬剤ＩＮＮINN of investigational material | - | ||
| 試験対象品目：薬剤：薬効分類コードinvestigational material：medicine：therapeutic category code | 429 / | ||
| 用法・用量、使用方法dosage and administration for investigational material | 800 mgを4週に1回静脈内投与する | ||
| 対照薬剤等 / control material(s) | |||
| 一般的名称等generic name of control material | - | ||
| 薬剤：対照薬剤ＩＮＮINN of control material | - | ||
| 試験対象品目の対照：薬剤：薬効分類コードcontrol material：medicine：therapeutic category code | --- / | ||
| 用法・用量、使用方法dosage and administration for control material | - | ||
試験の概要 / brief summary
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 試験の目的objective | 治療 / treatment | ||
| 試験のフェーズphase | フェーズ３ / phase3 | ||
| 試験の種類study type | 介入試験 / interventional study | ||
| 第1被験者登録・組み入れ日date of first enrolment | 2020/05/31 | ||
| 予定試験期間expected duration of study | 2020/02/27 ～ 2027/08/05 | ||
| 目標症例数target sample size | 500 | ||
| 試験の概要brief summary | 本治験は、IPSS-Rに基づくintermediate, high又はvery highリスクの骨髄異形成症候群（MDS）又は慢性骨髄単球性白血病-2（CMML-2）の成人患者を対象として、アザシチジンへのMBG453又はプラセボの追加を検討する第III相、多施設共同、ランダム化、2群並行群間比較、二重盲検、プラセボ対照試験である。 | ||
| 試験のデザインstudy design | 多施設共同、ランダム化、2群並行群間比較、二重盲検、プラセボ対照、第III相試験 | ||
| 試験実施国・地域countries / regions of recruitment |
日本 / Japan
アジア（日本以外） / Asia except Japan 北米 / North America 南米 / South America 欧州 / Europe |
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| 適格基準inclusion criteria | 1. 本治験に関わるすべての評価及び検査の開始前に、文書により同意が得られた患者
2. 同意取得日において、年齢が18歳以上の患者 3. 2016年WHO分類によるMDSの診断が各実施医療機関の治験責任医師又は治験分担医師の評価に基づき形態学的に確定されており、IPSS-Rに基づく予後リスクカテゴリーが以下のいずれかの患者： ・very high（>6点） ・high（>4.5点~≦6点） ・intermediate（>3点~≦4.5点） 又は 2016年WHO分類によるCMML-2の診断が各実施医療機関の治験責任医師又は治験分担医師の評価に基づき形態学的に確定されており、各実施医療機関で測定した白血球数が13x109/L未満の患者 4. 各国の標準診療及び治療の決定に関する各実施医療機関のガイドラインに基づき，アザシチ ジン投与の適応があると治験責任医師又は治験分担医師が判断する患者 5. 各国の標準診療及び治療の決定に関する各実施医療機関のガイドラインに基づき，強化化学 療法に非適応と治験責任医師又は治験分担医師が判断する患者 6. 各国の標準診療及び治療の決定に関する各実施医療機関のガイドラインに基づき，造血幹細 胞移植（HSCT）に非適応と治験責任医師又は治験分担医師が判断する患者 7. Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）Performance Status が0，1，又は2 の患者 8. 推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m2 以上［Modification of Diet in Renal Disease （MDRD）式に基づき，実施医療機関の検査室で推定］の患者 9. AST 値及びALT 値が基準値上限（ULN）の3 倍以下の患者 10. 総ビリルビン値がULN の1.5 倍以下の患者（ジルベール症候群が単独で存在する患者は，直 接ビリルビン値がULN の1.5 倍以下の場合に限り可とする） 11. 治験責任医師又は治験分担医師と意思疎通を図ることができ，治験手順の要件を遵守できる 患者 |
||
| 適格基準：年齢（下限）minimum age | 18 歳 / year | ||
| 適格基準：年齢（上限）maximum age | 制限なし / no limitation | ||
| 適格基準：性別gender | 両方 / both | ||
| 除外基準exclusion criteria | 1. 時期を問わず，TIM-3 に作用する治療を受けたことのある患者。免疫チェックポイント阻害
剤（抗CTLA4 抗体，抗PD-1 抗体，抗PD-L1 抗体，抗PD-L2 抗体等）による前治療，がんワ クチンは，ランダム化前4 ヵ月以内に当該薬剤が投与された場合を除き，可とする 2. Intermediate，high 又はvery high リスクのMDS（IPSS-R に基づく）及びCMML に対する一次 治療として，抗腫瘍薬［化学療法，レナリドミドや，decitabine 及びアザシチジンといった脱 メチル化剤（HMA）等］による治療を受けたことのある患者。ただし，白血球数の低減を目 的としたヒドロキシウレア又は白血球除去療法による前治療はランダム化前まで可とする 3. ランダム化前4 週間以内に他の治験薬の投与を受けた患者。チェックポイント阻害剤の場 合：ランダム化を可能にするためには，ランダム化前に最短でも4 ヵ月の間隔を空ける必要 がある 4. 全身ステロイド療法（プレドニゾン換算で10 mg/日超）又は何らかの免疫抑制療法を現在受 けているか，ランダム化前14 日以内に受けた患者。外用，吸入用，点鼻用，点眼用のステロ イドは可とする。補充療法，輸血の際に投与されるステロイドは可とし，全身療法とはみな さない 5. ランダム化前30 日以内に生ワクチンの接種を受けた患者 6. 治験薬の成分（アザシチジン又はMBG453）又はそれらの添加剤，若しくはモノクローナル 抗体に対して重度の過敏症反応を示したことのある患者 7. 2016 年WHO 分類に基づき，骨髄異形成症候群（MDS）と診断され，か つ改訂国際予後予測スコアリングシステム（IPSS-R）スコアが3 以下の患者 8. 2016 年WHO 分類に基づき，急性前骨髄球性白血病及び髄外性急性骨髄 性白血病を含む急性骨髄性白血病（AML）と診断された患者 9. 2016 年WHO 分類に基づき，原発性又は続発性骨髄線維症と診断された 患者 10. 2016 年WHO 分類に基づき，治療関連骨髄系腫瘍と診断された患者 11. 臓器移植又は同種HSCT の既往歴を有する患者 12. 悪性腫瘍の既往歴を有する患者。ただし，以下の患者は除く。 a. 未治療又は支持療法（例：増殖因子，TGF-β 製剤）で治療された低リスクMDS の既往 歴を有する患者。 b. 十分に治療され，レナリドミドによる治療が失敗した低リスクMDS の既往歴を有する 患者。 c. 十分に治療された悪性腫瘍の既往歴を有し，現在，当該悪性腫瘍に対して全身抗がん療 法（すなわち，化学療法，放射線療法，手術）を受けておらず，治験期間中もそのよう な治療を必要としない患者。ホルモン療法等のアジュバント療法を現在受けている患者 は組入れ可とする。ただし，治療関連腫瘍が認められた患者は適格ではない 13. 全身療法（プレドニゾン換算で10 mg/日又は何らかの免疫抑制療法）を必要とする活動性の 自己免疫疾患を有する患者 14. 重大な心疾患又は心再分極異常等の重度ないしコントロール不良の合併症を有する患者。抗 菌薬，抗ウイルス薬，又は抗真菌薬の非経口投与を必要とする活動性の感染症を有する患者 については，治療によりコントロールできていれば組入れ可とする 15. 活動性のB 型肝炎（HBV 感染）又はC 型肝炎（HCV 感染）を有する患者。疾患が抗ウイル ス薬によりコントロールされている患者は除外しなくてよい 16. IV に感染しており，標準治療によりコントロールできていない，及び／又は日和見感染の 既往歴を有することが判明している患者 17. 被験者が治験実施計画書を遵守できない可能性が高いと治験責任医師又は治験分担医師が判 断する他の合併症を有する患者 |
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| 疾患名health condition or problem studied | 骨髄異形成症候群、慢性骨髄単球性白血病-2 | ||
| 評価項目・方法：主要な評価項目 / primary outcome | |||
| 評価項目・方法：主要な評価項目primary outcome |
有効性 / efficacy
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| MBG453 + アザシチジン群とプラセボ+アザシチジン群における全生存期間（OS）を比較する | |||
| 評価項目・方法：副次的な評価項目 / secondary outcome | |||
| 評価項目・方法：副次的な評価項目secondary outcome |
有効性 / efficacy
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| ・MBG453 + アザシチジン群とプラセボ+ アザシチジン群における疲労の明らかな悪化までの期間
を比較する ・MBG453 + アザシチジン群とプラセボ+ アザシチジン群における赤血球輸血無輸血期間を比較す る ・MBG453 + アザシチジン群とプラセボ+ アザシチジン群における疲労の改善を比較する ・MBG453 + アザシチジン群とプラセボ+ アザシチジン群における身体機能の改善を比較する ・MBG453 + アザシチジン群とプラセボ+ アザシチジン群における情緒的機能の改善を比較する |
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| 試験実施施設examination facility | - | ||
| 試験の現状study status | 実施中 / progressing | ||
| 被験者募集状況recruitment status | 参加募集終了 / completed | ||
| 試験終了日または中止日completion date or terminated date | |||
IRB等に関する事項 / information about IRB(s)
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | ||
|---|---|---|---|---|
| IRB等に関する情報 | ||||
| 名称name of IRB | 山形大学医学部附属病院 医薬品等受託研究審査委員会 | |||
| 住所address of IRB | 山形県山形市飯田西2-2-2 | |||
| 電話番号phone number of IRB | - | |||
| Eメールアドレスe-mail address of IRB | - | |||
| 審査の状況status of IRB review | 承認 / approved | |||
| 承認日date of approval by IRB | 2020/03/03 | |||
試験実施組織 / organizations
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 試験実施者primary sponsor | ノバルティスファーマ株式会社 | ||
| 共同開発者 / secondary sponsor | |||
| 共同開発者secondary sponsor | - | ||
資金提供組織 / monetary sponsor
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 組織名称 / name of monetary sponsor | |||
| 組織名称name of funding organization | - | ||
| 研究費の名称name of research funding | - | ||
問合せ先 / contact information
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
|---|---|---|---|
| 一般的な問合せ先 / public queries | |||
| 会社名・機関名contact name for public queries | ノバルティスファーマ株式会社 | ||
| 問合せ部署名department name for contact | ノバルティスダイレクト | ||
| 連絡先住所address | |||
| 連絡先電話番号phone number | 0120-003-293 | ||
| 連絡先Eメールアドレスe-mail address | |||
| 科学的な問合せ先 / scientific queries | |||
| 会社名・機関名contact name for scientific queries | ノバルティスファーマ株式会社 | ||
| 問合せ部署名department name for contact | ノバルティスダイレクト | ||
| 連絡先住所address | |||
| 連絡先電話番号phone number | 0120-003-293 | ||
| 連絡先Eメールアドレスe-mail address | |||
その他 / other
| 項目名 / Item | 日本語 / Japanese | 英語 / English | |
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| 関連の試験番号とその名称related study ID number and its name | |||
| その他other | |||
| 関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） / related information(e.c. package insert for existing medicine) | |||
| 名称name | |||
| ＵＲＬ | |||
| 上記情報の簡易的な説明brief description | |||
試験結果の概要 / result summary